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首次！环形RNA疗法挺进临床开发 RXRG001是全球首个获FDA许可进入临床试验的环形RNA疗法，同时也是全球首个获批用于放射性口干症临床研究的环形RNA药物。

2024-10-28 3125 0 16

首款！FDA批准创新小分子药物上市美国FDA已批准其药品Orlynvah（sulopenem etzadroxil & probenecid）用于治疗由指定微生物（大肠杆菌、肺炎克雷伯菌或奇异变形杆菌）引起的无并发症尿路感染（uUTIs）成年女性。

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颠覆认知！这种潜伏在老年人体内的病毒，竟可引发阿尔茨海默病？痴呆症通常被归类为一种神经退行性疾病，它在全球范围内影响着数以百万计的个体，且患病风险随着年龄的增长而增加。

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进军全新领域！《自然》子刊揭示蛋白降解剂产业新动向《自然》子刊Nature Reviews Drug Discovery近期发布的综述文章，带领读者深入了解蛋白降解领域的产业进展及其所面临的挑战。

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里程碑！全球首次，RNA编辑疗法获临床概念验证 WVE-006能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，完成临床机制验证。

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2024年前三季度8款潜在重磅疗法获批，未来还有哪些潜在重磅值得期待？行业媒体Evaluate针对2024年生物医药产业趋势发布了一项分析报告，对2024年可能获批上市的潜在重磅疗法进行了预测。

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开发“first-in-class”药物的关键——近期哪些靶点值得关注？这些潜力靶点涵盖中枢神经系统疾病、代谢类疾病、心血管疾病、癌症、传染病等多个方向，都具有潜在转化价值。

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2024年第四季度值得关注的9项临床试验行业媒体STAT今日发布了一篇文章，从诸多研发项目中挑选出了一些预计在今年第四季度公布结果的临床试验进行报道，这些试验预计将对生物医药行业产生显著影响。

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18家创新药公司完成新一轮融资！ 9月全球生物医药领域共计完成超过154起融资活动，累计公开披露的融资总额已经超过了47亿美元。

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从诺奖到药物设计新宠，“强强联手”的DAC能否突破“不可成药”困境？诺贝尔生理学或医学奖授予了两位发现了微RNA（miRNA）的科学家，他们揭示了miRNA在基因调控中的作用，这一发现也已经应用于临床肿瘤分型、病毒致病机制、神经功能与疾病调节等领域。

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