投入1.9亿美元，美启动革命性基因组编辑研究计划

据美国国立卫生研究院（NIH）官网23日宣布，该机构将在今后6年内，拿出1.9亿美元资助基因组编辑研究项目——“体细胞基因组编辑”计划，旨在开发安全有效的人类基因组编辑工具，消除将这项革命性技术应用于治疗人类患者的障碍。

许多罕见疾病以及一些常见疾病都是由人体脱氧核糖核酸（DNA）变化引起的，这些变化或者由父母遗传而来，或者是后天引起的个体变化。在过去的十年中，基因编辑技术的进展使得精确改变活细胞内DNA编码成为可能，人类可以改变目标基因，敲除或加入特定DNA片段等等。尤其是CRISPR-Cas9技术，自问世以来，就有着其他基因编辑技术无可比拟的优势。不过，这一领域虽吸引了大量的兴趣和投资，却仍面临着诸多挑战，阻碍了该技术在临床上的广泛应用。

“体细胞基因组编辑”计划的重点，将放在改善患者体内运送基因组编辑工具的机制、改进或开发新型基因组编辑器、寻找在动物和人类细胞中测试基因组编辑工具安全性和有效性的方法，以及组装出基因组编辑工具包，供科学界共享。该计划中的体细胞，是指人体的非生殖细胞，其遗传信息不能传递到下一代，因此，由基因组编辑疗法带来的DNA的任何改变，也都不会被遗传。

NIH院长弗朗西斯·柯林斯表示，像CRISPR-Cas9这类基因编辑技术，正在革新人类的生物医学研究，而“体细胞基因组编辑”计划将着重大幅加速这些技术的临床转化，从而治疗尽可能多的遗传疾病。

文章来源：科技日报