67% 患者有临床反应，结肠炎新药 2 期达主要终点

Protalix BioTherapeutics 近日宣布，其 OPRX-106 用于治疗溃疡性结肠炎的 2 期临床试验取得积极成果。OPRX-106 是一种植物细胞表达的与 IgG1 Fc 结构域（TNFRII-Fc）融合的重组人肿瘤坏死因子受体 II，用于口服给药。当通过口服和通过消化道时，植物细胞起到天然递送载体的作用，具有纤维素细胞壁的独特属性，与通过哺乳动物细胞表达产生的蛋白质相比，它们抵抗降解。

溃疡性结肠炎是种由失调的长时间免疫反应引起的慢性疾病，在大肠（结肠）的黏膜中产生持久的炎症和溃疡。病情反复发作，症状通常会随着时间而发展。该疾病可能会使患者衰弱，有时还会导致危及生命的并发症。溃疡性结肠炎是世界范围内最常见的炎症性肠病，欧洲每 198 人中就有 1 人，北美每 402 人中就有 1 人患有溃疡性结肠炎。据统计，在 2010 年因溃疡性结肠炎住院的超过十万人。

OPRX-106 的 2 期临床试验是随机，开放标签和双臂研究。研究共纳入 24 例活动性轻度至中度溃疡性结肠炎患者。患者随机口服 2mg 或 8mg OPRX-106，每日一次，共 8 周。完成治疗的 18 名患者的平均基准线 Mayo 得分为 7.1，其中 Mayo 得分在 6 和 9 之间的患者中有 89% 符合中等疾病活动标准。该研究达到关键临床疗效终点，67% 的患者出现临床反应，28% 的患者出现临床缓解。

另外，72% 的患者表现出大便功能的改善，包括减少直肠出血和炎症。61% 的患者 Geboes 评分（用于评估溃疡性结肠炎疾病活性的组织病理学评分）有所改善。

▲Protalix BioTherapeutics 的研发管线（图片来源：Protalix BioTherapeutics 官方网站）

数据显示，OPRX-106 安全且耐受性良好，仅有轻度至中度不良事件，基本都是短暂的。头痛是最常见的不良事件。

“这些数据是非常鼓舞人心的，这表明 OPRX-106 有可能解决治疗溃疡性结肠炎的巨大未竟医疗需求。OPRX-106 口服给药，并且在肠内具有生物活性，不引发抗药物抗体的形成。OPRX-106 有可能解决在抗 TNFα治疗中所出现的部分失去应答，这是由中和抗体的存在所驱动的，”耶路撒冷哈达萨希伯来大学医学中心（The Hadassah Hebrew University Medical Center）医学系主任、胃肠病学专家 Yaron Ilan 教授说，“此外，通过口服给药，OPRX-106 可能避免某些副作用，如恶性肿瘤和机会性感染。”

“我们对这些结果感到非常振奋，”Protalix 总裁兼首席执行官 Moshe Manor 先生评论说，“该结果证明了疗效和缺乏免疫原性以及有利的安全性，这可能克服目前通过注射和输注给药的溃疡性结肠炎疗法中最具挑战性的缺点之一。”

我们祝愿 OPRX-106 的临床研究顺利，早日为溃疡性结肠炎患者带来治疗的福音。

参考资料：

[1] Protalix BioTherapeutics 官网

[2] Protalix BioTherapeutics Treatment for Ulcerative Colitis Shows Positive Data

文章来源：生物360