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欧洲即将开展首次基于 CRISPR 的人类基因改造试验
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在监管机构批准 DNA 剪接治疗后，欧洲也将开展人类基因改造试验。
中国是率先使用 CRISPR 旨在治愈β地中海贫血的国家，同样是这种疾病，如今，欧洲也将迈出试验性的第一步。
课题组长伦敦 Francis Crick 研究所的 Robin Lovell-Badge 教授表示：“有朝一日，当我们回顾今天，这将是基因疗法的一个崭新开始。”
血红蛋白（haemoglobin）携带着身体所需的氧气，如果细胞得不到充足氧气，有这种缺陷的患者就会产生骨头畸形、贫血、生长缓慢、疲劳和呼吸急促等症状。科学家们希望借助 Cas9 酶砍掉突变基因，恢复正常血红蛋白水平。
研究人员已经广泛地试验了该系统的切割效力，期盼着有朝一日该疗法也将适用于人类。科学家们计划先从人体内提取干细胞，让它们在实验室中生长，然后增加胎儿血红蛋白产量，这些蛋白质虽然可以替代成人血红蛋白，通常情况下，在人类进入成年后胎儿血红蛋白生产就会受到抑制。
当抑制胎儿血红蛋白的基因被移除后，患者骨髓就能再次生产高水平的血红蛋白。
文章来源：序说DNASpeaking
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