重磅！首个利用 CRISPR 技术开发精准遗传疗法的公司成立

今日，业内传来重磅新闻：由知名华人学者张锋教授和 David Liu 教授等人共同创立的 Beam Therapeutics 正式启航，将以革命性的基因编辑技术开发精准的遗传疗法。值得一提的是，这家新锐也是首个利用 CRISPR 单碱基编辑技术开发全新疗法的公司。

Beam Therapeutics 的共同创始人张锋教授（左）、David Liu 教授（中）、以及 J. Keith Joung 教授（右） （图片来源：Beam Therapeutics 官网）

华人学者强强联手带来突破性基因疗法

这家新锐的核心技术来自张锋教授与 David Liu 教授两人的科研突破，能精准地对 DNA 或 RNA 上的单个碱基进行编辑。我们知道无论是 DNA 还是 RNA，其关键遗传信息均由碱基的序列所构成。如果这些信息出现了偏差，就会导致细胞功能受损，引发疾病。

碱基错误会导致遗传疾病 （图片来源：Beam Therapeutics 官网）

Beam Therapeutics 指出，其单碱基编辑技术是 CRISPR 基因编辑工具的全新应用。这项技术有两个关键组成部分，其一是能特异性靶向基因组中任意位点的 CRISPR 酶。我们可以通过使用不同的酶，来靶向 DNA 或 RNA。第二个关键是一类能修改碱基的酶。与经典的 CRISPR 基因编辑技术不同，这种酶主要涉及对碱基的化学修饰，不会切开 DNA 或 RNA，理论上安全性也更高。

这家新锐的核心技术（图片来源：Beam Therapeutics 官网）

许多人指出，Beam Therapeutics 的这项突破性技术有着极高的灵活性。首先，通过靶向 DNA，它有望一次使用就永久地修正特定组织里的基因错误。而靶向 RNA 则能在短期内调整蛋白质的功能。也就是说，研究人员可以自主选择作用的时长；其次，其 CRISPR 酶和碱基修饰酶都已模块化，研究人员可以根据需求，对其进行自由组合。

正如这家新锐在官网上所言：“利用这项技术，我们能精准地修复一系列导致疾病的点突变，（在基因组里）写入有利于预防疾病的遗传变异，或是调节致病基因的表达。”如果这一技术能成功转化，将潜力无限。

近亿美元 A 轮融资助力成果转化

Beam Therapeutics 也在今日宣布完成了高达 8700 万美元的 A 轮融资，在资本的助力下推动科研成果转化。本轮融资由知名风投机构 F -Prime Capital Partners 与 ARCH Venture Partners 共同领投。

“Beam 的共同创立者将推进这一令人激动，而又有足够差异化的基因组编辑手段。” F-Prime Capital Partners 的总裁兼管理合伙人 Stephen Knight 博士说道。

“有着下一代基因编辑技术、世界级的管理团队、以及丰厚资源的 Beam 相当独特，不仅有望改变我们对疾病的治疗方式，还有望改变对疾病的预防手段。” ARCH Venture Partners 的管理合伙人和共同创始人 Robert Nelsen 先生说道。

Beam Therapeutics 会是 Robert Nelsen 先生孕育的下一个独角兽吗？（图片来源：ARCH Venture Partners 官网）

万事俱备之下，Beam 将专注于四大领域的发展，它们分别是：

• 基因矫正：修正致病的突变，引入临床上有益的基因变异，或起到抑制作用的变异

• 基因调节：编辑基因的调控元件

• 基因沉默：引入终止密码子，从而关闭基因的翻译

• 基因重编码：通过编辑密码子，改变蛋白质的氨基酸序列

这家新锐的四大专注领域（图片来源：Beam Therapeutics 官网）

2017 年，我们见证了首款基因疗法的获批，也见证了首个人体内基因编辑临床试验的启动（相关阅读：药明康德年度盘点：基因疗法）。2018 年才过去了不满 5 个月，就又有一家突破性的基因疗法新锐来到我们面前。当人类开始修改自己的生命源代码，我们知道，一个崭新的时代已经到来了。

参考资料：

[1] Beam Therapeutics Founded by Gene Editing Pioneers to Create Precision Genetic Medicines with Base Editing

[2] Beam Therapeutics Launched to Develop Harvard Base Editing Technology toward Precision Genetic Medicines

[3] Beam Therapeutics 官方网站