关于孤儿药医保准入 卫健委下属这一机构作用重大

“罕见病的总体治疗和用药价格远远超出了患者支付能力，其对于政府预算也是一种负担，但是如果政府不承担这部分责任，患者治疗的可及性将很难实现。所以在以患者为核心价值的医疗决策过程中，必须有政府的参与，而在孤儿药医保准入过程中，卫生技术评估发挥了非常重要的作用。”国家卫健委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估研究室卫生技术评估学组组长隋宾艳在5月25日2018第十届DIA中国年会上说。

国家卫健委卫生发展研究中心卫生政策与技术评估研究室卫生技术评估学组组长隋宾艳

孤儿药进入医保需评估

隋宾艳介绍，孤儿药医保准入主要包括两个环节，一是报销的评估，二是资助决策。

资助主要来自于保险和卫生行政部门许可的各种基金。而报销评估最核心的两个利益相关者是国家卫生技术评估机构和地区卫生行政/决策部门，目前的趋势已经越来越鼓励全球各国建立自己的卫生技术评估机构。

实际上，卫生技术评估的作用范围主要是价值驱动定价，价值驱动定价包括以临床需求为基准、以疗效价值为依据、以大数据为支撑、以卫生技术评估结果为参考、以重大创新为标杆、以公开透明为原则、以信息对称为导向。但卫生技术评估是其核心的基础。

在澳大利亚，卫生技术评估过程归属药品福利计划委员会（PBAC），其属于卫生部下属的药物评价处，直接影响孤儿药医保目录。

新加坡的卫生技术评估归属其卫生部卫生技术有效性中心（ACE），可以从厂商向ACE提交HTA报告，但ACE作评价，给推荐意见，不做评审和决策，最后由卫生部决定是否纳入。

国家卫生技术评估中心正在建立

隋宾艳认为，在以循证决策为指导的政策制定中，社会伦理公平性成为特别需要考量的部分。以往“每一块钱只能花一次，如果不能明智地花费，我们将置患者于危险中”的理念，对于治疗不可负担的罕见病患者来说并不适合。因此WHO提出卫生技术评估，支持人人享有基本医疗卫生服务。

具体来说，卫生技术评估是系统评价卫生技术的特性、效果和影响，多学科的评价卫生技术临床、社会、经济、组织、伦理问题，现在特别要考虑孤儿药的科技创新价值；目的是为政策决策提供信息，将有限的资金进行分配。因此，也要求卫生技术评估提供的信息一方面是可靠的、当前最佳的，另一方面是符合当地病人情况的。

卫生技术评估会从费用和结果角度评估各类卫生技术（疫苗、药物、筛查技术、诊断与治疗技术、治疗方案等），要考虑实际人群的临床效果、比较的成本效果、可支付性、支付比例（医保、个人、商保、预算的影响）以及伦理、适宜的人群和机构。

目前欧美亚洲已有50多个国家政府正在采用卫生技术评估，在国家层面建立有关机制，明确提出在制定卫生资源配置和技术管理决策时，必须提供卫生技术评估证据。卫生技术评估已用于技术准入、定价、使用、报销和淘汰时的决策。

在会上了解到，我国也正在建设国家卫生技术评估中心，国家文件即将下达。据悉，该机构直属于卫健委，包括评审委员会和专家委员会，负责组织主题遴选、技术评估、评审推荐，为药政、科教、基层、医院、疾控、妇幼、家庭等卫生技术应用决策部门/机构提供评估信息。

目的是实现所有技术（包括药品）向政策转化，为政策提供最佳决策证据。同时，国家卫生技术评估中心将在全国主要地区设立分中心，满足各方面技术评估需求。

隋宾艳表示，卫生技术评估已经在国家决策中发挥越来越多作用，包括参与制定进口应急药物价格、罕见病目录，未来还会参与到孤儿药定价等决策中去。

中国罕见病患者负担重

5月22日，由国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局联合发布了《第一批罕见病目录》，体现了国家对于罕见病的重视，也侧面反应了我国对罕见病的重视起步较晚。

罕见病往往是指比较严重的慢性疾病，80%是遗产引起的，通过显性、隐形遗传或突变而造成基因缺陷。据报道，2016年全球发现罕见病6084种，涉及3715个基因。每年新增罕见病约30种，50%以上是儿童。

在中国大陆地区，罕见比定义患病率为<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病，中国台湾地区为患病率<1/1万的疾病。

欧洲的Eurordis调研显示，1/4的Ehlers Danlos syndrome确诊延迟近30年，40%被调查的罕见病曾被误诊，1/6误诊者错误地接受了手术治疗，1/10错误接受了心理治疗。

但随着精准医学和基因学等发展，罕见病的诊断准确性提高了，但种类增长迅速，治疗需求也快速增加。

与此同时，无法负担罕见病治疗费用的情况普遍存在。孤儿药中抗肿瘤药的比例占58%，这些药物多数价格昂贵，患者经济负担重，针对孤儿药未满足的临床需求巨大。

原北京大学第一医院副院长丁洁

原北京大学第一医院副院长丁洁表示，我国对罕见病的诊治起步相对晚，大众和专业人员对罕见病认知率低是当前最严重的问题，相关制度、政策、工作系统和模式待建立。罕见病患者应该得到和其他疾病患者相同质量的诊治！