7000 万美元预付款 肾病新药签署全球许可协议

Cara Therapeutics 近日宣布，将治疗透析患者的慢性肾病相关瘙痒症（CKD-aP）的 Korsuva（CR845/difelikefalin）注射剂的全球许可权（除美国，日本和韩国外）授予 Vifor Fresenius Medical Care Renif Pharma（VFMCRP）公司，该公司是 Vifor Pharma Group 和 Fresenius Medical Care 的合资公司，专门从事慢性肾病（CKD）治疗。美国 FDA 已授予 Korsuva 注射剂突破性疗法认定，对于该适应症，目前在美国或欧盟尚无批准的治疗方案。

CKD-aP 是一种顽固性、全身性瘙痒症，多发生于接受血液透析和腹膜透析的 CKD 患者中。未接受透析治疗的 III- V 期 CKD 患者也会有瘙痒症出现。综合纵向多国研究，估计终末期肾病患者 CKD-aP 的加权患病率约为 40%，约 25% 的患者会出现严重瘙痒症。大多数透析患者（约 60-70%）会发生瘙痒症，其中 30% 至 40% 为中度至重度瘙痒症。目前针对这些患者采用的主要治疗方案为止痒治疗，如抗组胺药和皮质类固醇，但它们无法提供一致的充分缓解。中度至重度的慢性瘙痒会直接降低生活质量，如较差的睡眠质量，甚至可能导致抑郁症。

Cara Therapeutics 是一家来自美国的生物医药公司，专注于开发和推广旨在通过选择性靶向外周κ阿片受体来减轻瘙痒症和疼痛的新化学实体。根据许可协议，Cara 将收到 7000 万美元的预付款（其中 5000 万美元现金，2000 万美元股权投资）。根据合作进程，Cara 还将有资格获得高达 4.7 美元的监管和商业里程碑付款。

Cara 公司带来的 Korsuva 是一种有效的外周κ阿片受体激动剂，对人体内的其他阿片受体具有高度选择性。Korsuva 在人类和动物中都具有强效镇痛、抗炎和抗瘙痒特性。由于 Korsuva 在穿透血脑屏障方面表现很差，因此它很少或根本不产生中枢神经系统（CNS）介导的副作用，如恶心、呕吐、镇静、呼吸抑制、滥用、成瘾或欣快感。2018 年 1 月，Cara 在美国患有中度至重度 CKD-aP 的血液透析患者中启动了 Korsuva 注射剂（KALM- 1 试验）的第一个关键 3 期临床试验。Cara 还计划在今年晚些时候启动一项针对 Korsuva 注射剂的全球性 3 期临床试验，用于治疗多个国家血液透析患者的 CKD-aP。预计这些研究数据将支持该药物在美国和其它国家的上市申请。

▲Cara Therapeutics 总裁兼首席执行官 Derek Chalmers 博士（图片来源：Cara Therapeutics 官网）

“作为提供慢性肾病治疗方案的全球领导者，VFMCRP 是将 Korsuva 注射剂应用于透析患者的理想合作伙伴，”Cara 总裁兼首席执行官 Derek Chalmers 博士说：“我们相信，在与 Fresenius Medical Care 透析机构的合作中，利用 VFMCRP 以肾病学为中心的专业知识将为 Korsuva 注射剂的推广提供巨大动力。”

“CR845 注射剂是治疗高度衰弱性疾病的 first-in-class、创新性试验药物。这对我们在肾病领域的产品组合来说是很好的补充，我们期待将其提供给更多需要更好治疗的患者，”Vifor Pharma 执行委员会主席兼首席运营官 Stefan Schulze 先生说：“60-70% 的透析患者会经历 CKD-aP，近 20% 的患者具有严重症状，生存率较低。尽管这是显著未竟的医疗需求，但在欧洲或美国尚无获批的 CKD-aP 治疗方法。CR845 不能穿透大脑，因此避免了阿片类药物的成瘾性等副作用。该新药有可能为缓解 CKD 引起的瘙痒和术后疼痛提供新的治疗标准。”

参考资料：

[1] Cara Therapeutics 官网

[2] Cara Therapeutics and Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma (VFMCRP) Enter into Ex-U.S. Licensing Agreement to Commercialize KORSUVA™ Injection in Dialysis Patients with Pruritus