美国生物技术大会暨展览会亮点 “4 年批准 40 款基因疗法”

美国生物技术大会暨展览会（BIO International Convention）是生物技术与医药行业规模最大的年度盛会之一。本周，第 25 届 BIO 大会在美国生物技术与医药行业的重镇波士顿隆重举办，吸引了 30 多个国家，数千家生物技术公司的一万多名业内资深人士参加。

在 BIO 开幕当日，药明康德对 BIO 总裁兼首席执行官 Jim Greenwood 先生进行了 独家专访 ，听他分享了关于行业发展趋势的看法与洞见。而随着今年的 BIO 大会临近尾声，我们将和各位读者一道盘点这场盛会，回顾值得关注的一些亮点。

“4 年批准 40 款基因疗法”

今年的大会上，BIO 总裁兼首席执行官 Jim Greenwood 先生与美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 博士进行了一次深度对话。在对话中，我们看到了 FDA 对于罕见疾病与基因疗法的关注。

▲BIO 总裁兼首席执行官 Jim Greenwood 先生与美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 博士进行的深度对话是本次大会的亮点之一（图片来源："I Am Biotech" 推文）

Gottlieb 博士说，他期望到 2022 年，FDA 能累计批准 40 款基因疗法。对于镰状红细胞病这样的遗传疾病，10 年内能看到治愈的希望。Gottlieb 博士也同样指出，由于基因疗法本身的复杂性和特殊性，FDA 需要对其进行特别的监管。而在不久的将来，FDA 计划出台一系列指导性文件，指明基因疗法的监管方向与细则。

此外，Gottlieb 博士也表明 FDA 将持续关注罕见病领域，鼓励临床试验设计创新：出于对照组的设计要求，目前参与临床试验的一部分罕见病患者需要接受安慰剂的治疗，而无论是患者还是监管部门，都不希望看到患者的病情持续恶化。为此，历史数据有望被纳入参考，让更多患者得到在研新药的治疗。

我们相信，创新疗法的问世离不开全球合作。正如 Jim Greenwood 先生曾指出的那样，在这个属于生物医药创新的时代，没有一个国家能垄断所有的资源。想要收获成功，全球合作势将成为这个时代的主旋律。

▲国家发改委高技术司沈竹林副司长（左八）等一行莅临药明康德集团在 2018 BIO 的展台

▲马萨诸塞州副州长 Karyn Polito 女士（左二）莅临药明康德集团在 2018 BIO 的展台

创新合作的未来让需要行业专家兴奋不已。“过去，我们几乎不说‘治愈’这个词，以免给患者带来虚幻的希望，” BIO 现任董事会主席、Alnylam Pharmaceuticals 首席执行官 John Maraganore 博士说道：“现在，我们能够用上这个词了。我们正在创造真正的希望！”

特邀解读行业热点：药明康德集团在 BIO

在本次 BIO 大会上，药明康德集团受邀在多项专题论坛中，向与会者分享关于行业热点与趋势的深度洞见。

近年来，中国生物医药行业取得的革新与发展有目共睹，中国也是本次 BIO 大会上的一个关键词。值得一提的是，本次 BIO 大会期间举办的“中国高峰会”（China Summit）是唯一一个以单个国家为主题的大型讨论项目，涵盖了中国医疗体制改革、监管创新、以及投资前景等多个热门话题。在专题论坛上，药明康德首席财务官，首席投资官胡正国先生等嘉宾分享了在全球市场中如何把握新兴机遇，展开创新投资与跨境合作的洞见与心得。他们指出，生命科学正在为全球市场带来巨大变革。在把创新疗法带给全球数百万患者的征途中，中国将扮演不可或缺的角色。

此外，在数个专题论坛中，药明康德集团的多名专家也对细胞与基因疗法、生物制剂、人工智能等行业热点趋势进行了深度解读：药明康德先进疗法（Advanced Therapies）业务副总裁 Alan Moore 先生为与会者分享了细胞与基因疗法的生产要点、对设备与科研能力的需求、以及新型细胞与基因疗法的前景；药明康德集团旗下公司药明生物首席技术官、高级副总裁周伟昌博士介绍了抗体偶联药物的发展趋势与前景，以及新兴生物制剂的研发战略；药明康德波士顿办事处负责人，高级顾问 Richard Soll 博士则与数位业内知名的人工智能大师一道，介绍了人工智能和机器学习在新药研发领域的机遇、挑战、以及趋势。这些来自药明康德集团的洞见，为听众们提供了来自行业一线的宝贵资讯。

▲马萨诸塞州副州长 Karyn Polito 女士（右四）亲临“药明康德之夜”现场

此外，来自全球 500 多家公司、机构、政府部门的数百名药明康德集团的朋友与合作伙伴报名参加“药明康德之夜”，与我们相约一堂，共庆多年的良好紧密合作，为行业绽放的激情与生命力举杯喝彩。

挑战中低收入国家健康危机

今年 BIO 大会上的另一个亮点来自比尔及梅琳达·盖茨基金会的首席执行官 Sue Desmond-Hellmann 博士，比尔及梅琳达·盖茨医学研究所（MRI）首席执行官 Penny Heaton 博士的专题讨论。BIO 官方指出，“这两名女性正致力于挑战给中低收入国家带来重大影响的疾病”。

入职 MRI 不久，Penny Heaton 博士曾撰写专文指出，我们要通过合作与创新，以严格的标准和无畏的勇气，快速解决影响全球健康的重大难题。她说，每分钟都有许多生命因为这些疾病而死去，“我们没有一分钟可以浪费”。

今日，MRI 也宣布了其最新发展计划。在 4 年 2.73 亿美元的资助下，这家非盈利的科研机构将挑战疟疾、肺结核、以及由病毒，细菌，或是寄生虫引起的肠道疾病。这些疾病听上去离我们很远，但在全世界造成了大量的疫情。

“肺结核每年造成 170 万人死亡，疟疾每年的死亡人数是 50 万。而在 5 岁以下的儿童里，每年也有 50 万人死于肠道疾病。” Penny Heaton 博士说道。针对这些疾病领域，我们有望在未来看到诸多疫苗和新药的问世。

今年的 BIO 大会已徐徐落下帷幕，我们期待明年与伙伴们在费城见！