“药不对症”但依然有效，啥情况？

今年5月，埃博拉疫情在非洲国家刚果（金）死灰复燃，经过积极有效地应对，世界卫生组织前不久表示，此次疫情已基本得到控制。在此次对抗埃博拉病毒的战斗中，医生们有一些意外的发现和“收获”。

6月4日，刚果批准日本药厂生产的一种感冒药“法匹拉韦”用于治疗埃博拉。并非针对埃博拉病毒的“法匹拉韦”，为何有此功效？

感冒病毒与埃博拉病毒都属于RNA逆转录病毒，而法匹拉韦能够抑制逆转录病毒，因此能用于治疗埃博拉。动物实验也显示，它能够高效抵抗埃博拉病毒。

事实上，在医药史上，曾有多种药物发挥过“本身职责之外的效用”。

2015年，厦门的一个新生婴儿刚刚出世，幼小的生命就因为严重的宫内感染肺炎和肺动脉高压而危在旦夕。生死关头，医生开出了一剂“伟哥”，终于让孩子转危为安。为什么“伟哥”对治疗肺动脉高压有效？

“伟哥”，医学名称“西地那非”，最早是为了治疗心衰药物而研发，但因在治疗男性勃起功能障碍（ED）方面表现颇佳而名声大噪。后来医生又发现，它还可以特异性扩张肺内血管，遂成为肺动脉高压患者的福音。

2005年，美国批准了西地那非用于治疗肺高压的适应症。然而在中国，西地那非仅被批准用于治疗ED，如果用于其他适应症，则属于超说明书用药。

超说明书用药一般是指药品使用的适应症、给药方法或剂量不在药品监督管理部门批准的说明书之内的用法，也就是药品未注册用法。那么，这种听起来有点不靠谱的治疗方法，距离我们有多远？这些“副作用”安全可靠吗？

（图源：beyond-lounge.com） 

应用广泛

调查显示，药品未注册用法的应用远比我们想象的广泛。在美国，医师开具的处方中，有超过20%的药物被用作官方批准使用症之外的治疗。在处方药中，这一比例更是高达31%。专科医生比普通医生更可能利用这些“副作用”。

一些药品的未注册用法的使用非常广泛，甚至超过其原本的适用症状。比如说，三环类抗抑郁药由于其副作用，已经很少用于抑郁症的临床治疗，但在治疗神经性疼痛和多动症方面疗效显著。

药物的“副作用”为何应用得如此普遍？原因就在于，医药公司如果想要为药物说明上增加新的适用症状，就需要重新进行动物、临床等一系列实验，并申请官方审批。这一过程不仅耗资巨大，而且繁琐费时。此外，对于已经正式上市的药物，法律并不限制医生利用其未注册用法。因此，医药公司大多不会花费时间和金钱，来更改已有药物的标签，而是更乐于用这些资源来研制开发新药。

伦理和法律

医药公司对药物销售和宣传，只能限于该药物经过测试和批准、并且安全有效的原始适用范围，美国法律禁止对药物的未注册用法做任何宣传营销。

但除非违反伦理或安全规定，超说明书用药通常并不犯法。而且根据美国儿科学会的声明，在有合理科学依据、专业医学诊断和已发表文献等支持的情况下，利用药物的未注册用法不能算是错误。医护人员治疗患者时应当遵循的黄金标准是证据，而非药物标签。

（图源：stltriallawyers.com）

不过，超说明书用药依然可能需要承担健康风险和法律责任。而且有研究发现，73%的未注册用法事实上缺乏科学支持。

神奇“副作用”

①让男性爱恨交加的治脱发良药

20世纪初，美国耶鲁大学的医生研究精神病人时，注意到一对双胞胎：哥哥是个秃头的正常人，弟弟因精神病被阉割，却没有一点秃头迹象。这引起了医生的好奇心，于是给弟弟注射了雄性激素，结果没过多久，弟弟和哥哥一样，也成了秃头。

这一发现让人们找到了脱发的元凶——DHT双氢睾酮，这种物质由睾酮在代谢过程中与5α-还原酶作用生成。毛囊对这种物质非常敏感，浓度过高就会开始萎缩，萎着萎着就秃了。

非那雄胺（Finasteride）可用于抑制5α-还原酶的生成。服药后，很多患者的脱发状况很快就有了改善，甚至出现了逆生长（据说川普也在用）。

非那雄胺原本适用于治疗前列腺肥大（benign prostatic hyperplasia）。1997年12月，美国食品药品监督总局（FDA）批准了它的另一项用途：治疗男性脱发。现在，除处方标明之外，它还用于治疗女性脱发。

不过，小伙子们要警惕了！ FDA在2012年修订了非那雄胺的使用说明，警告该药可能导致停药后性欲、射精和性高潮障碍。

②多效用的高血压药

哌唑嗪（Prazosin）可以扩张血管，常用于治疗高血压，但也是治疗蝎子蜇伤的良药。蝎毒会引起严重高血压，而哌唑嗪可以快速缓解毒液的影响。在印度等毒蝎和凉鞋都盛行的国家，哌唑嗪备受欢迎。

同时，哌唑嗪也用于治疗美国退伍军人PSTD相关睡眠障碍。一些研究表明哌唑嗪可通过减少去甲肾上腺素来减少恶梦。但这些效果都尚未经过FDA批准。

可乐定（Clonidine）是另一种抗高血压药，有助于控制神经冲动，FDA原本批准可乐定用于治疗高血压和注意力缺陷多动障碍（ADHD）。但这显然限制不了它的业务范围拓展：从癌痛到睡眠呼吸暂停，再到图雷特综合征（一种遗传性疾病，症状为频繁的运动性抽动和声带抽动）。可乐定甚至是图雷特综合征患儿的首选治疗药物。

③强迫症患者福音

美金刚（Memantine）是治疗阿尔茨海默病（老年痴呆）的药物之一，可以保护脑细胞免受谷氨酸损伤。随着美金刚对改善记忆力和注意力等方面的积极作用，人们发现它在治疗强迫症方面表现的不错。虽然目前尚无确切科学证据，但一些小型研究表明，强迫症患者在服用美金刚后，情况有明显的改善。

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