10年来新突破！艾伯维重磅新药今日获美国FDA批准

今日，艾伯维（AbbVie）与Neurocrine Biosciences宣布，美国FDA通过优先审评（priority review）批准了ORILISSA™（elagolix）， 用于治疗患有中度至重度子宫内膜异位症疼痛的女性，这是目前唯一一款口服促性腺激素释放激素（GnRH）拮抗剂。值得一提的是，ORILISSA™是十年来首个获FDA批准用于该适应症的口服疗法。

子宫内膜异位症是美国最常见的妇科疾病之一。据估计，每10名育龄女性中就有一人患有这种疾病，它可能产生使人衰弱的疼痛。这种与子宫内膜异位症相关的疼痛通常可以通过口服避孕药、非甾体类抗炎药（NSAIDs）、阿片类药物和激素疗法等进行治疗，这些药物对某些女性有效，但很少有特别适用于子宫内膜异位症的治疗。在更多的病例中，患者经常需要接受手术干预（例如，剖腹手术、腹腔镜检查或子宫切除术），但手术无法为所有患者带来治愈效果。因此，这一领域还有巨大的医疗需求亟待满足。

ORILISSA™是一种口服给药的非肽小分子促性腺激素释放激素（GnRH）受体拮抗剂，通过与脑垂体中的GnRH受体竞争性结合来抑制内源性GnRH信号传导。给药会对黄体生成素（LH）和卵泡刺激素（FSH）产生剂量依赖性抑制，降低卵巢性激素、雌二醇和黄体酮的血药浓度。

ORILISSA™的疗效在两项迄今为止最大的子宫内膜异位症3期研究中得到证实。这些研究评估了近1700名患有中度至重度子宫内膜异位症疼痛的女性。临床试验数据显示，ORILISSA™显著减少了三种最常见的子宫内膜异位症疼痛：每日经期骨盆疼痛、非经期骨盆疼痛和性交疼痛。在第3个月时，与安慰剂相比，接受ORILISSA™每日一次150 mg和每日两次200 mg治疗的患者，每日经期疼痛和非经期骨盆疼痛的缓解比例较高。

在第6个月时，与安慰剂相比，ORILISSA™治疗组的每日经期疼痛和非经期骨盆疼痛相对于基线降低更多。3期研究中的女性还使用数字评定量表（NRS）对其子宫内膜异位症疼痛进行了每日自我评估。在第3个月时，ORILISSA™治疗组报告的从基线开始的NRS评分与安慰剂相比显著减少（p<0.001）。临床试验数据还表明，在第3个月时，与安慰剂相比，每日两次接受ORILISSA™ 200 mg治疗的女性的性交疼痛显著减少。

对于每日一次ORILISSA™ 150 mg剂量，推荐使用时间最长为24个月；对于每日两次ORILISSA™200 mg剂量，最长使用时间为6个月，因为它会导致骨矿物质密度（BMD）剂量依赖性降低。BMD损失随着使用持续时间的增加而增加，并且在停止治疗后可能无法完全逆转。对于中度肝功能不全的女性，推荐剂量为每日一次150 mg，最长6个月。

艾伯维研发执行副总裁兼首席科学官Michael Severino博士说：“对于患有子宫内膜异位症的女性和需要更多选择来管理这一疾病的医生来说，ORILISSA™是一项重大进步。ORILISSA™的批准证明了艾伯维一直致力于解决严重疾病和未满足需求的承诺。”

▲耶鲁大学医学院妇产科和生殖科学系主席兼研究员Hugh S. Taylor博士（图片来源：耶鲁大学医学院官方网站）

耶鲁大学医学院妇产科和生殖科学系主席兼研究员Hugh S. Taylor博士说：“子宫内膜异位症通常表现为慢性盆骨疼痛，会影响女性的日常生活。患有子宫内膜异位症的女性可能会接受多种治疗和外科手术以寻求疼痛缓解，这一批准为医生提供了另一种治疗选择，可根据女性子宫内膜异位症疼痛的类型和严重程度进行治疗。”

Neurocrine Biosciences首席执行官Kevin Gorman博士说：“我们很自豪能与艾伯维一起，为许多患有子宫内膜异位症疼痛的女性提供治疗选择。Neurocrine在近二十年前发现了ORILISSA™，通过与艾伯维的合作，ORILISSA™的批准反映了我们为服务不足的患者群体开发治疗方法的共同承诺。”

参考资料：AbbVie Receives U.S. FDA Approval of ORILISSA™ (elagolix) for the Management of Moderate to Severe Pain Associated with Endometriosis