近两年生物科技三大突破：细胞疗法 基因疗法 RNA干扰药物

目前我们处在一个生物科技技术爆炸的状态。

上一次大爆炸是20多年前的单抗技术的成熟，目前单抗正在走向巅峰状态。

同时更值得关注的是，新兴的技术已经逐渐进入成熟期并崭露头角。

技术1：细胞疗法

去年是细胞疗法的元年，凯特药业(KitePharma)和诺华制药(NYSE:NVS)的CD19CART先后获批。同时前者火速被吉利德(NASDAQ:GILD)120亿美元天价收购。

当时，CAR-T（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）三剑客中，我押宝的就是凯特药业，小仓位赚了一笔。

后来，三剑客种另外一位——JUNO(NASDAQ:JUNO)也被新基制药(NASDAQ:CELG)天价收购。

现在，三剑客里面只剩下bluebirdbio(NASDAQ:BLUE)依旧“孑然一身”。

BLUE这个公司很多中国投资者还是挺了解的，因为中国有一个金斯瑞(HK:01548)在做同样的东西：BCMA靶点的多发性骨髓瘤CAR-T。

注：BCMA是一种极其重要的B细胞生物标志物,广泛存在于MM细胞表面，已成为MM和其他血液系统恶性肿瘤的一个非常热门的免疫治疗靶点。

目前BLUE“BB2121”项目进度绝对领先，已经进入3期注册试验，如果一切顺利预计2020年就能上市。金斯瑞的目前还在1/2期试验的1期阶段，。目测落后1.5~2年。

多发性骨髓瘤在海外是比较常见的血液瘤。市场规模很大。BB2121也是被新基预计厚望，希望能成为超过30亿美元以上的重磅药物。

BLUE在细胞疗法另外一个看点，是前几天和再生元(NASDAQ:REGN)宣布联合扩大细胞疗法CAR-T和TCR-T（T细胞受体-T细胞疗法）研究实体瘤。

这个消息出来以后，BLUE就不再是那种一招鲜的企业，而且可能也不想被收购，而是要自己发展壮大。

同时值得一提的是，BLUE还有一个基因疗法治疗地中海贫血的在研药物，也到了最后一步。

技术2：基因疗法

今年年初，美国基因治疗公司SparkTherapeutics的用以治疗罕见先天遗传性眼病的药物——“Luxturna”获得FDA批准。这款药物是首个在美国获得批准的基因疗法药物。

今年二季度，该基因疗法药物开始售出了12个，每个接近100万美元。

基因疗法好早以前就很火，但是因为技术不成熟，对基因的了解也不够，早期的研发全部失败，还造成了几次非常恶劣的医疗事件。

到今年，这个思路终于转换成为了药物，是里程碑的事件。

基因疗法使用病毒携带基因，感染患者然后定点精准切换基因，非常适合单基因突变的疾病。

目前基因疗法主要领域都在这种单基因突变的遗传上。

比如血友病，这个就是目前基因疗法最火爆的研发方向。其中，拜玛林制药(NASDAQ:BMRN)进度最快，已经进入3期临床。如果顺利，2020年也能上市。

基因疗法的优越性是理论上1针搞定，但是目前的临床数据显示药效似乎还是在很缓慢的衰退，可能并不能达到一针管终身的水平。说不定需要每过几年补一针。（如果这样，那么价格就不能收到什么100w一发的天价。）

当然，这个技术还在婴儿阶段，未来新技术可能可以解决这个问题。还有就是多基因突变的疾病也需要突破才行。

技术3:RNA干扰药物

20年前人们发现了RNA（核糖核酸）可以被干扰导致无法生成目标蛋白。理论上这个技术非常强大，破译RNA的密码然后阻止变异的白蛋生成。

当时大量的钱拥挤这个领域，结果全部失败。技术难题非常多。比如半衰期，如何精准送药。

阿里拉姆制药(NASDAQ:ALNY)是最早一批的研究这个领域的公司之一。

当时，研发RNA干扰(RNAi)的公司都玩完了，大企业也放弃了。

阿里拉姆制药也处于要死不活非常危险的边缘，股票2004年上市，一直到2011年也一毛钱没涨……

然而现在，可能就是本周，该公司研发的全世界第一个RNA干扰药物就要上市了。真不容易啊。这个也是里程碑式的科技突破。

阿里拉姆管线还有几个RNAi的药物在3期临床，它们准备一波几年内上市几个药物。

以上这3个技术都在婴儿阶段，未来几年所有产出的药品累计销售估计还当不了一个大重磅单抗。

但是如同正态分布的钟形曲线，小分子已经开始走下坡，单抗已经快爬到峰值。

以上这3个技术还在起步阶段，现在虽然弱小，但是未来肯定会大放光彩。说不定到2030年这些领域会成为绝对主流，不可忽视的力量。

技术领域的投资需要看远一点，但也不能太远。纯新的技术路线不确定太高，遇到的阻碍通常都是超预期的。这几年可能是比较好的一个状态：已经开始成熟但是才起步。