小鼠模型证明低副作用乳腺癌专利药对AML有效

一项新研究表明，批准辉瑞旗下用于治疗晚期乳腺癌的药物帕博西尼（palbociclib，药名IBRANCE®）对治疗急性髓系白血病（AML）有效。

与目前用于AML的其他化疗药物容易造成不可逆的心脏损害和脱发不同，palbociclib的优势在于低副作用。

纽卡斯尔大学 (英国)的研究人员在《Cancer Cell》发表文章，在实验室细胞系和小鼠模型上验证了药效，这是该药进入临床的关键步骤。

纽卡斯尔大学沃尔夫森儿童癌症研究中心的Olaf Heidenreich教授说：“去年，palbociclib被批准用于患者，并且被许多肿瘤专家称赞为近年来晚期乳腺癌领域最重要的突破。我们发现，它对AML也是有用的，朝向更有效的、低毒性白血病治疗迈出重要一步。”

“除了大量治疗失败，心脏毒性或治疗相关癌症等长期副作用都是当前AML化疗的祸患，我们的研究目标是在不严重损害患者生活质量的前提下进行治疗。”

Palbociclib以片剂形式口服，可以阻止乳腺癌在绝症患者体内传播长达两年，它通过阻止细胞周期关键分子发挥作用，阻止了肿瘤生长，具体而言，Palbociclib是细胞周期素依赖性激酶4（CDK4）和CDK6的抑制剂，这两种因子失控促使细胞进入DNA复制阶段，从而导致癌症。

细胞筛选

他们对AML细胞进行基因组分析，发现参与白血病进展的关键分子是CDK6和CND2，使用药物驱使恶性CDK6细胞死亡，可以实现靶向治疗。“我们正在进行研究确定是否有包括palbociclib的组合药物有望根除AML，而不会造成实质性的治疗相关副作用，”Olaf教授说。