新型合成肽治疗艾滋病：4周内病毒载量降低99%

Zion Medical是一家以色列生物技术公司，专注于开发治疗艾滋病和癌症的创新疗法。近日，该公司公布了实验性HIV药物Gammora的首批临床研究结果。数据显示，该药在治疗4周内清除了患者体内多达99%的HIV病毒。

Gammora是一种源于HIV整合酶的合成肽化合物，HIV整合酶负责将病毒的遗传物质插入被感染细胞的DNA中。该药物可刺激多个HIV DNA片段整合到宿主细胞的基因组DNA中，直至达成触发被感染细胞自我毁灭（称之为凋亡）的程度。Gammora由美国加利福尼亚州圣迭戈的PolyPeptide Labs生产，通过破坏携带HIV病毒基因组的所有细胞，具有治愈HIV感染者的潜力。目前市面上的抗逆转录病毒药物，即所谓的“鸡尾酒”疗法，只能抑制病毒的复制和传播，但并不能治愈感染。

2018年7-8月，Zion Medical公司开展了Gammora的一项I/IIa期临床研究，结果再次证实了先前的临床结果，该药在杀死HIV感染细胞方面是安全有效的。在该研究的第一部分中，乌干达罗纳德巴塔纪念医院的9例HIV感染者被随机分配接受了0.05-0.2mg/kg、0.1-0.3mg/kg或0.2-0.4mg/kg的Gammora治疗组，疗程为4-5周。在最初的4周内，大多数患者的病毒载量相对基线显著降低了90%。

在第一部分完成2周后，开展该研究的第二部分，患者接受Gammora及其他抗逆转录病毒药物联合治疗4-5周，接受每日一次洛匹那韦+利托那韦（lopinavir/ritonavir，LPV+r，800mg/200mg）联合每周2次Gammora（0.2-0.4mg/kg），或仅接受LPV+r治疗。结果显示，联合治疗组表现出持续的病毒学抑制并达到了HIV-1 RNA＜300拷贝/mL，在4周内HIV病毒载量从基线下降幅度达99%。

整个10周治疗期间，两部分研究中的患者安全性数据均证明Gammora是一种安全且耐受性良好的药物，没有发生副作用。此外，患者CD4细胞计数从基线显著升高达97%。CD4细胞也称为T细胞或T辅助细胞，在机体免疫系统中发挥着重要作用，是整体健康的一个关键指标。

Zion Medical公司希望在未来几个月内启动IIb期临床，大约有50例HIV感染者将接受Gammora治疗2-3个月时间。

该公司研发负责人Esmira Naftali博士表示，“这些初步的临床结果超出了我们的预期，并且有希望找到过去35年来一直在寻找的治愈性疗法。我们希望在接下来的IIb期研究中入组更多的患者来证明Gammora的有效性。”

耶路撒冷希伯来大学Abraham Loyter教授在大约10年前开始研究这种新药，并于2015年和2017年获得了该肽的美国专利（专利号：9163067、9738878）。Zion Medical公司授权引入这款药物，并一直在临床前和临床研究中不断研发，并建立了围绕Gammora开发的整个研究团队。2018年8月31日，Zion Medical公司向美国专利和商标局提交了另一项关于更新版的肽化合物及最终的药物组合物专利。