施一公、谢晓亮等专家为医药创新发声 2018 SAPA中国年会收官

11月30日-12月1日，为期两天的“北京昌平·国际生物医药产业创新论坛——中国生物医药创新的机遇与挑战暨2018 SAPA中国年会”在北京中关村生命科学园圆满收官。本次论坛聚集了北京市的相关领导、来自全球的顶级专家、企业投资机构等嘉宾齐聚一堂，为生物医药产业创新发展助力发声，分享来自全球的前沿技术与资讯，具有很高的行业领域学术价值及商业价值。

权威发声：医药健康产业发展造福人类

本次论坛在大家的期盼中拉开帷幕，并由2018 SAPA中国年会主席、美中医药开发协会（SAPA）2009-2010会长崔霁松博士主持本次论坛，介绍了论坛以“中国生物医药创新的机遇与挑战”为主题，邀请全球顶级科学家在此交流，共同促进医药健康产业发展，研发更多、更好的创新药物造福人类。这也是本次论坛的主要意义和价值体现。

北京市科学技术委员会副主任郑焕敏做开幕致辞，在深入学习贯彻党的十九大精神，以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，坚持创新驱动、结构升级、绿色高端的原则，激发医药健康产业创新活力，并详细介绍了北京市医药健康行业发展情况。

中关村科技园区管理委员会主任翟立新对中关村生物健康产业发展趋势做了详细的介绍，目前，中关村汇聚了生物健康产业丰富的科研资源与人才，具备了得天独厚的发展优势与条件。

诺奖专家、施一公、谢晓亮等进行前沿分享

2004年诺贝尔化学奖得主Dr. Aaron J. Ciechanover和2002年诺贝尔化学奖得主Dr.Kurt Wüthrich分别从人类关心的寿命问题及蛋白质两个方面的话题进行了分享。

Dr. Aaron J. Ciechanover表示，随着生物技术的发展，抗生素、筛选筛查、预测副作用不断诞生，人类的平均寿命也在不断延长，从150年前的35岁延长到70岁。现代科技的不断进步，新药物、清洁饮用水不断投入使用，外科手术水平的不断提升，再到基因学、组织工程学、免疫技术、生物系统等多学科的发展与交叉将直接决定了针对人类寿命进一步提高与发展。

Dr.Kurt Wüthrich则带大家走进了蛋白质的世界。他提出基因并非大部分人认为的单项序列，而是三维结构。Dr.Kurt Wüthrich分享了应用质谱分析方法研究蛋白质的成果。同时重点介绍了GPCR G蛋白具体功能，药物产生功效的机理等。Dr.Kurt Wüthrich深入阐述了结构生物学与结构基因对医学的重大影响。  

西安杨森制药有限公司总裁Asgar Rangoonwala着重阐述了科学与商业融合的重要性，同时表示，目前中国是西安杨森在全球的第二大市场。他表示，数字化能帮助患者更好的问诊、治疗，同时能够帮助人类进行健康管理也是制药公司的使命。

北京大学未来基因诊断高精尖创新中心主任谢晓亮教授重点介绍了单细胞测序，通过单细胞转录组测序可以将婴儿疾病的预测提前到胚胎发育的第五天，检测效率提升了50%以上

西湖大学创始校长暨中国科学院院士施一公教授就目前团队的部分研究进展进行了分享。着重对RNA剪接的原理、流程进行了专业的、详细的讲解，其中提到的RNA剪接机制在药物研发中的应用，将对以后医药的发展有很大的促进作用。

下午的分论坛由行业内各位专家进行了分享，在新药物研发持续升温的趋势下，盘点了重要疾病治疗领域，药物研发的新技术与新方法。同时，有10个优质项目在本次论坛进行了路演，各创业团队带来了各自正在进行的项目，主要集中在肿瘤治疗如肝癌、三阴乳腺癌等。

本次活动提供了一个全球专家齐聚交流先进技术的机会；增进了医药健康行业发展的交流与分享；促进了从业者的科研成果分享与学习，也为更多优质项目与企业提供了展示的机会。随着现代社会经济水平的不断提升以及社会形态的逐步老龄化，人们对健康的需求日趋旺盛，医药健康产业的市场规模不断扩大，医药创新发展至关重要。未来我们希望更多高质量的行业活动陆续开展，共商医药健康产业发展新方向，共同造福人类，激发生命发展新动力。

附：分论坛研究会议

主题演讲1：Comparative analysis of tumor-infiltrating T cells across multiple tumor indications

张泽民

张博士表示，研究肿瘤细胞的环境是非常复杂的，发现新的靶点也不容易，要精准研究微环境才会有所突破。张博士介绍，除了T 细胞外，还有其他的免疫细胞，例如CD8、CD14 DC、LAMP DC等，通过多种免疫细胞的系统研究可帮助寻找新的靶点与药物。

主题演讲2：An overview of Immuno-Oncology Therapy: focusing on target selection and challenges during early clinical development

徐志新

徐博士提出，阻断调节性T细胞对肿瘤组织浸润，或许可从中发现肿瘤免疫疗法的新靶点。他指出早期临床研发中往往面临高投入低产出的挑战。徐博士认为，药管部门提供相应指导原则将有助于更好地应对这些挑战，同时基于已获取的知识，发挥创新的思维，制定合理的、不同于传统观念的研发策略是赢取这些挑战不可或缺的因素

主题演讲3：Cancer Immunotherapy: Path to PD-1 and beyond

王常玉

王博士从外科切除、放射性疗法、药物靶向治疗到肿瘤免疫疗法，回顾了癌症治疗的历史，同时详细回顾了PD-1的研发历程。在肿瘤治疗方面，具体比较了肿瘤免疫治疗与传统的治疗方法，免疫疗法具有复发率低、副作用小等明显优势。王博士进一步分享了PD-1免疫治疗具有显著的临床效果。

主题演讲4：In Situ Vaccination of monoclonal CAR-NK Cells Activates Systemic Immunity Against Tumors

李华顺

李博士介绍到，阿思科力选择天然杀伤性细胞（NK细胞）代替T细胞，开创不一样的CAR-NK疗法（可规模化、即时杀伤、诱导继发免疫）。同时分享了如何选择蛋白分子Roundabout（弯弯绕）作为药物新靶点，及弯弯绕CAR-NK的有效安全评估、治疗乳腺癌等实体瘤的成功临床试验。

主题演讲5：Automated, Closed CAR-T Cell Manufacturing

杨林

杨博士提出了密闭环境下CAR-T细胞成规模生产面临的挑战，并介绍了苏州博生吉公司做了一个半封闭系统的生产线，他们的完成率得到了显著提高，生产出来的CAR-T细胞的冷链运输中的稳定性非常好，同时具备较好的临床表现。

主题演讲6：CDMO规模化助力中国创新药走向世界

傅小勇

介绍了药品上市可持有人制度（MAH）及 中国MAH试点制度带来的影响（鼓励CMO强化自身能力）；介绍了2014-2017 FDA批准化学创新药的情况。表示新药开发公司在MAH制度下与高质量一站式CDMO的合作。最后，傅博士介绍了合全药业的基本情况，合全药业是药明康德旗下小分子CMO平台。

主题演讲7：Driven Growth Through Innovation-Solving challenging problems with flow and enzyme technology

肖毅

肖博士就如何用创新拉动药物研发发表了自己的见解。他提出，应大力发展连续性化学与酶催化技术在药物研发中的研究与应用，并重点阐述了连续性化学与酶催化技术的特点与优势。

主题演讲8：以临床药效及安全性为终极目标，提高新药研发效率

阳华

阳华博士提出，困扰医药研发行业创新药研发效率低的问题，提出新药上市后撤市的主因有药效乏力与毒副作用无法有效控制，但其根本原因仍然在DMPK。只有靶组织与靶器官到达预期靶点并与靶点作用才会达到预期药物效果。

主题演讲9：高灵敏度全光谱流式细胞术—引领多色流式细胞仪领域的变革

沈红梅

沈博士对厦泰生物最新研制的高灵敏度全光谱流式细胞术进行了介绍。

附：路演项目展示

12月1日下午，在SAPA年会分论坛正式开始后，唐蕾博士（美中医药开发协会2016-2017会长）介绍会议内容，本次论坛由1个主题演讲，10个项目路演组成。

【主题演讲】

/ Dr. Greg Scott：ChinaBio CEO/

Dr. Greg Scott（ChinaBio CEO）发表了有关生物医药领域跨境交易新趋势的演讲，中国的投资情况及跨境交易，Dr. Greg Scott 表示中国现在处于很好的发展阶段，GDP也在不断增长；同时，也看到中国投资活动的持续增长，特别是医疗行业增加了近30倍，而中国环境的变化，政府支持生物医药行业、创业创新，相关监管、政策的变化都预示着现在是投资的好时机。但Dr. Greg Scott 也提到中美两国关系的变化也使得资金逐渐偏向于欧洲，最后表达了希望投资者找到高资产的项目进行投资，好的项目也能找到合适的投资人，也希望中国生物医药行业发展的越来越好。

【项目路演】

/项目路演现场/

路演环节，各创业团队带来了各自正在进行的项目，主要集中在肿瘤治疗如肝癌、三阴乳腺癌等；其中朱启超博士介绍了新兴的piRNA治疗肝癌，他们团队研究发现piRNA在体外实验中对肝癌细胞具有非常高效的的抑制作用，同时还具有很高的特异性；在裸鼠体内实验结果显示4周左右肿瘤组织消失并且无复发；通过最新的数据朱博士还推测piRNA可能通过影响肝癌细胞的细胞周期（DNA复制）及一些细胞功能发挥作用。另外，有团队通过使用大数据及AI技术缩短了药物研发的周期。纳米技术也展示出治疗肿瘤的的可行性，与以往纳米技术的特异性差及安全性低（需要先把放射性材料包装进纳米颗粒中）不同，有团队带来了具有很高特异性的纳米颗粒；同时不需要提前将放射性物质包装进纳米颗粒中，而是通过体外放射线来诱发纳米颗粒杀伤肿瘤细胞。

合成生物学也在本次的会议中进行了报道，在腺病毒中加入肿瘤识别模块、病毒自复制模块、免疫调控模块增加了腺病毒的肿瘤识别特异性和杀伤力，体内实验显示部分模型鼠完全治愈并无复发迹象。

10个项目依次做完路演后，评审团共同选出了三个高质量项目并进行了颁奖。

/一等奖获得者与颁奖嘉宾合影/

一等奖由君圣泰的刘利平博士团队的：“治疗慢性肝病的新药开发”项目获得，该项目利用离子盐小分子药物治疗慢性肝病，以往在慢性肝病治疗中采用的是单一靶点治疗，但治疗效果不理想；该团队采用多靶点治疗，在大量的实验动物中效果显著，目前已经完成Ⅰ期临床实验；本次路演希望得到Ⅱ期临床试验的资金支持，最后展示了Ⅱ期临床的规划。

/二等奖获得者与颁奖嘉宾合影/

二等奖由凯瑞康宁的向家宁博士团队的“专注于CNS小分子创新药研发”项目获得，团队主要集中于药物设计和特殊技术开发，能够最大化缩短研发时间和降低成本。

/三等奖获得者与颁奖嘉宾合影/

三等奖由NeuExcell Therapeutics公司的吴振华博士带来的“通过星形胶质细胞转化平台治疗和扭转神经退化疾病”项目获得，他们团队基于AAV的基因疗法，受损脑中的受激活的星形胶质细胞可以有效地（90%左右）被转化为功能性神经元，从而恢复失去的大脑功能。同时基于小分子的疗法，可有效地将人类星形胶质细胞（67%）转化为具有功能性的神经元。

最后，特邀嘉宾点评：通过一直投资生物医药对生物医药领域有了很深的认识，表示目前投资市场开始紧缩，而且还会持续一段时间。这次路演团队带来了比往届更多的好项目，但有些团队表现出对临床药物研发上的经验不足；同时还提醒参与路演的各团队，好的项目不一定能走到最后，往往是因为在吸引投资过程中没有处理好资金问题导致最后没能继续。最后，希望各项目团队能渡过本次资本寒冬。