美国批准精准治疗药物，通过靶向基因变异 “击退” 白血病

白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病，也称 “血癌”，分为急性白血病和慢性白血病。急性白血病发病急，病程短，若不接受治疗，患者平均生存期仅 3 个月左右，甚至可能在诊断数天后死亡。

急性白血病通常又细分为急性淋巴细胞白血病（多见儿童）和急性髓细胞白血病（多见成人），我国后者的发病率为前者的 2 倍多。因此，急性髓细胞白血病在白血病治疗中较为棘手。

急性髓细胞白血病是髓系造血干细胞的恶性增殖。目前，对其主要的治疗手段为化疗和造血干细胞移植，但临床疗效显示，患者长期存活率低——60 岁以下适合治疗的急性髓细胞白血病病人 5 年存活率仅约 40%。众多该病患者中，仅有少部分能够幸运存活 5 年以上，治疗观察中还会时刻面临着白血病复发的风险和化疗耐药的问题，患者本身承受着痛苦的疾病折磨，其整个家庭也笼罩在难见希望的阴霾中。

常规的化疗药物无法对肿瘤细胞进行精准的特异性识别，在杀死肿瘤细胞的同时，很多身体正常细胞也被无差别攻击，可谓 “杀敌一千、自损八百”。近年，随着科学研究不断进步，能准确识别肿瘤细胞的 “精准打击武器”——靶向药物问世，为白血病在内的多种恶性肿瘤治疗提供了新的思路。Xospata 正是以 FLT3 基因变异为靶点的精准治疗药物。

“有关研究提示，约 25%—30% 的成人急性髓细胞白血病存在 FLT3 基因变异。” 北京清华长庚医院血液肿瘤科主任医师李昕权告诉记者，FLT3 基因属于 Ⅲ 型受体酪氨酸激酶家族成员，具有促进细胞增殖、抑制细胞凋亡的作用。存在 FLT3 基因变异的患者治疗疗效、预后往往不佳，即便常规治疗病情得到缓解后，其复发的可能性也比较大。

李昕权表示，在众多基因变异中，人们发现 FLT3 基因变异后酪氨酸激酶活性增强，因此，针对抑制其活性的精准治疗药物，自然成为白血病治疗的又一新靶向药物。Xospata 的治疗作用正是抑制酪氨酸激酶活性，从而抑制白血病细胞增殖，让部分患者获得更好的疗效。

“FLT3 基因变异在急性髓细胞白血病的发展中具有重要的病理生理作用，且现有技术可以方便地检测其存在，因此可用于患者常规检测，指导临床治疗及预后。” 董文川表示，当白血病经治疗获得完全缓解后，还可以通过检测 FLT3 基因变异是否存在，判断患者体内白血病细胞是否残留，以预测疾病复发的可能，及早进行治疗干预。

虽然许多研究已证实 FLT3 基因变异与急性髓细胞白血病有着千丝万缕的关系，但究竟何种原因导致该基因变异仍是难解之谜。“白血病病因至今也尚未揭示，可能涉及多方面因素，如遗传、环境、生活方式等，错综复杂，还需不断地探讨和研究。” 李昕权说。

白血病的病因仍未浮出水面，有针对性的一级预防也只是 “纸上谈兵”，但在董文川看来，防治疾病讲究的是先“防” 后“治”，“防”始终处于重要的地位，这种地位在高危害性的肿瘤等疾病面前尤为关键。因此 “广撒网” 式的预防十分必要，如生活工作中避免接受意外放射、远离有毒化学试剂、避免病毒感染等；同时也应养成健康的生活习惯、及时舒缓工作压力、保持心情舒畅、戒烟限酒等。