生物技术行业的下滑年？2018年7大医药趋势总结

网站BioSpace评论，除非出现最后一刻的逆转，不然2018年看起来将是生物技术行业的下滑年，至少在股票方面的表现是如此。更糟糕的是，生物技术公司在更多的指数中表现不佳，如标准普尔500指数、道琼斯指数，甚至是以科技股为主的纳斯达克指数。但这只是去了解这个行业的一个方面，或许可能不是最好的那一面。

但今年对科学进步而言，却是不可思议的。以创新新药的批准来看，2018年是20多年来最丰硕的年份。这最终会在2019年获得投资者们的欢心吗？ 我们将拭目以待。今年都有哪些医药行业板块发生了变动呢？

1、IPO市场保持活跃，但质量在下降？尽管有一些非常好的表现，但新的问题仍在出现。今年到目前为止，已有55家生物技术公司提交IPO，而2017年为40家。事实上，这是自2014年以来生物技术IPO最繁忙的一年。一个不那么令人振奋的信号是，今年一半以上的IPO都是在首日交易价之下。如果这种趋势持续下去，投资者们肯定会失去兴趣。行业评论者常说，生物技术行业历史上有四个主要的IPO窗口：1999-2000、2003-2007、2013-2015和2017-现在。可以说，自2013年以来，我们真的是处于一个巨大的窗口中。但这各窗口看起来还会久一些。越来越多的公司正在上市，并且处于临床开发的早期阶段，如果不能指望这些来刺激股价上涨，帮助筹集更多的现金，那么他们将需要被收购。

2、并购交易显示疲弱。今年有个好的开头：新基和Impact Biomedicines，新基和Juno Therapeutics，赛诺菲和Bioverativ，以及赛诺菲和Ablynx。这些都是在1月进行的数十亿美元交易。但今年之后的时间里，除了武田提出以620亿美元收购Shire（无可否认是一个巨大的异常值）以及诺华以87亿美元收购AveXis之外，并购几乎没有什么兴奋的收获。这可能是其中的一个因素，尽管2018年开了个好头，但在所有主要指数中表现不佳。

3、首个RNAi药物。虽然今年没有得到投资者的太多关注，但美国FDA对Onpattro的批准（一种用于遗传性甲状腺素转运蛋白淀粉样变性的RNAi药物）让Alnylam Pharmaceuticals获得了历史性的里程碑。它标志着二十年研发工作的结果，从1998年的一项RNAi发现开始，这项发现后来让Andrew Fire和Craig Mello获得了诺贝尔奖。Alnylam本身成立于2002年，Onpattro看起来不太可能是该公司最后一次的成功，公司现在正在为其第2种药物提交BLA申请，而该公司合作伙伴之一的第3个申请可能会在明年下半年提交。Onpattro的商业成功仍然是一个问号，其价格每年为45万美元，但推广并不是那么简单。

4、药品价格改革没有再次发生。然而，变化正在悄然发生。虽然国会没有采取行动，但FDA已经通过一系列措施积极地加快了将仿制药推向市场。 各个公司也感知厄难临头，在他们被迫采取行动之前试图自行做出改变。像Kymriah和Onpattro这样新的昂贵疗法出现，如果治疗不管用，保险公司会获得折扣或退款保证。一些致力于像基因疗法这样潜在的一次性治疗的公司正在开发年金定价模型，来分摊成本。

5、CRISPR引起的争议。本世纪的生物技术发现引发了许多猜测，几家专业公司也应运而生。但在这一年中，投资者们不得不应对一些担忧。CRISPR基因编辑的药物会对大多数人产生免疫吗？当前的机制会给DNA带来大量的错误吗？能证明是致癌的吗？除此之外，关于如何利用新兴技术的争论甚至更加激烈。据报道，今年早些时候，日本科学家在实验室中让人体细胞对HIV产生免疫；今年晚些时候，中国科学者贺建奎已将CRISPR编辑技术应用到双胞胎女孩中了，理论上讲，她们会对艾滋病病毒产生免疫。

6、液体活检正在改变诊断技术。最近申请IPO的公司Guardant Health并不是唯一一家从事液体活检平台的公司，但其Guardant 360肺癌检测可以说明癌症的治疗是如何通过更便宜、创伤小、有朝一日甚至是常规筛查而发生改变的。甚至在FDA的正式批准之前，保险公司就为这项测试买账了，因为它可以满足他们的所需：节省资金。当谈到液体活检，其也辅助参与靶向疗法和复发测试。但是，常规的血液检查可以很快用来检查各种早期癌症，否则这些癌症在它们变得更加难以治疗之前不会被观察到。

7、批准暴增。FDA今年已经批准了56个创新新药，高于2017年的46个，这本身就是一个丰硕年。有些人反驳将拥有实验性药物的公司过早上市，但今年的审批趋势至少证明了，将新理念从实验室工作台转移到市场方面是非常有效的。这对每个人都有好处。

至于2019年，作者认为，对许多生物技术公司来说将是更好的一年，特别是一些因担心价格管控而以折扣价交易的大型盈利公司。但这显然是一个处于转型期的行业，投资者还不知道该怎么做。我们仍然努力应对的是治疗思路，而不是疗法，以及如何给新的疗法定价。新的基因疗法和CAR-T药物相对令人失望的销量使许多关注者们感到怀疑，除非科学的进步伴随着利润的提高，不然投资者们可能会依然持观望态度。

参考资料：

Seven Trends That Shaped 2018