新药获批破纪录，罕见病药物领风骚

2018年对于新药来说是个丰收年。共有59个新药获得批准，大幅超越2017年的46个新药获批记录。在这些获批的近60个有着新作用机理的药物中，罕见病用药也获得了大幅进展。再次刷新记录，创下历史新高。其中包括治疗罕见肿瘤的单抗新药和第一个广谱抗癌药，竟然也是孤儿药。具体来看，有以下一些新药可圈可点：

阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH)新药

Alexion（瑞颂） 的单抗新药， Ultomiris (ravulizumab) 用于阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH)。

PHN是一种罕见的、危及生命的血液病。此前，Alexion的Soliris已经获批，治疗PHN。如今，最新的单抗药将 "改变 PNH患者的治疗方式"，FDA表示说。

而且，Ultomiris大大增加了用药便利性—只需要每八周服用一次, 而目前用于 PNH 的药物则必须每两周服用一次。

两个罕见肿瘤治疗新药

临近12月的最后几天，FDA集中批准了两个罕见肿瘤的治疗新药。其中就有，第一个治疗恶性浆细胞树突状细胞瘤 (BPDCN)的Elzonris(tagraxofusp)。

这是由Stemline Therapeutics 开发的新药。

此外，施维亚公司的 Asparlas (calaspargase pegol), 也搭上了2018年的末班车，获得批准，作为长效疗法治疗急性淋巴细胞白血病，同时 也延长了患者的剂量间隔。

首个广谱抗癌药，也是孤儿药

2018年的一个里程碑新药，就是治疗肿瘤不再是以器官划分，而是基于共同的生物标志物(biomarker)。

这个批准的抗癌新药，就是由Loxo公司和拜耳公司合作的Vitrakvi，拉罗替尼（larotrectinib），针对NTRK基因变异的所有癌症。

但是，找到这些癌症的患者，任重道远。

这是因为，NTRK基因变异的肿瘤类型，包括唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤的特定类型，一年的新发病例在拥有3亿多人口的美国，也就只有2，500人至3，000人。

拉罗替尼是一种肌球蛋白受体激酶抑制剂, 目前在包括软组织肉瘤、唾液腺癌、婴儿纤维肉瘤、甲状腺癌和肺癌的一些患者中都有反应，但是，发现这些患者的基因测试非常少。

第一个RNA干扰治疗药

今年的其他亮点包括 Alnylam 公司的遗传性ATR淀粉样变治疗新药 Onpattro (patisiran), 作为第一个 RNA 干扰 (RNAi) 治疗, 获得来自 FDA 的绿灯。

第一个兰伯特-伊顿肌无力综合症用药

兰伯特-伊顿肌无力综合症（LEMS）是一种自身免疫系统疾病，抗体障碍导致四肢肌肉萎缩无力。

Catalyst Pharma的新药， Firdapse (amifampridine)被批准治疗LEMS。

皮肤癌和淋巴组织增多症新疗法

Novimmue的 Gamifant (emapalumab)获批治疗血细胞淋巴组织细胞增多症 (HLEH)。

赛诺菲和再生元（Regeneron）用于皮肤鳞状细胞癌（CSCC） 的新药，Libtayo(cemiplimab)也得到批准。

Siga科技的用于天花的 Tpoxx (tecimimat)。

新年会怎样？

展望2019年，新药获批的增长形势可能会持续。尤其是一些基因治疗的新药，正在审评审批过程中，令人期待。

但是，是否能更上一层楼，在2018年的高产记录上再创新高，还很难预料。