全球细胞药物销售情况

作为迄今为止最复杂的药物形式，细胞药物研发的难度极大。目前全球范围上市的细胞药物刚过两位数。面对如此有利的供求关系，细胞药物是不是大卖特卖呢？让销售数据来说话。由于很多细胞药物的销售数据不完整，笔者在这里列举几个销售数据相对完整的代表性产品，管中窥豹，以反映细胞药物整体销售情况。

一、欧洲首个细胞药物—ChondroCelect

首先，让我们来看看欧洲首个获批上市细胞药物的销售情况。2009年，比利时Tigenix公司（2018年初被日本武田制药收购）研发的自体软骨细胞产品ChondroCelect获批上市。由于首次获批属于有条件批准，5年后上市申请需要更新。更新仍顺利通过EMA的审批，说明产品本身获得EMA的认可。同样是Tigenix公司研发的异体脂肪干细胞药物Alofisel于今年年初获得EMA批准，反映Tigenix公司在细胞药物研发方面的强大实力和丰富经验。

根据Tigenix公司年报披露的数据，ChondroCelect 2009～2016年的销售数据如下图（单位：万欧元）。2009年的销售额仅为4.6万欧元，2012～2013年达到销售峰值，也只有可怜的400万欧元左右。Tigenix公司也尝试过让别的公司（如2014年和Sobi公司的协议）代理销售，但销售情况并未改观。2016年，Tigenix公司选择将ChondroCelect退市。

二、干细胞药物

在干细胞药物审批方面，韩国和日本走在全球前列。当然，这并不能说明韩国和日本的干细胞药物研发水平领先全球，更多的是政策导向。

Cartistem是异体脐带血来源的间充质干细胞，用于骨关节炎的治疗，于2012年初获得韩国FDA批准上市。从Medipost年报披露的数据看，Cartistem 2012～2016年间的销售数据如下图（单位：亿韩元），一直保持较高的增长速度。然而，按照美元计算，2016年的销售额也仅为500万美元左右。

TemCell是异体骨髓来源的间充质干细胞，用于GVHD的治疗，于2015年在日本获批上市，并列入医保。从JCR年报披露的数据看，TemCell 2015～2017年间的销售数据如下图（单位：亿日元），一直保持较高的增长速度。另外，TemCell 2018年第一季度的销售额为5.43亿日元，同比增长2.71亿日元，增长势头依然强劲。然而，按照美元计算，2017年的销售额也仅为1400万美元左右。TemCell每袋（7200万细胞，用量为200万细胞/kg体重）的定价为868680日元，治疗一般需要16~24袋细胞，按20袋计算，每例病人约花费15.6万美元，并不便宜。如果没有纳入医保，估计TemCell的销售数据将更难看。

三、CAR-T药物

最后来看看诺华和凯特的CAR-T药物（Kymriah和Yescarta）。这两款产品分别于2017年和2018年获得FDA和欧盟批准上市。根据诺华和凯特财报披露的数据，这两款产品2018年前三个季度的销售数据如下图（单位：万美元）。2017年的销售数据未知。

目前，Kymriah的定价为42.5万美元，而Yescarta为37.3万美元。对于Yescarta，CMS支付其中的22.25万美元。2018年前三个季度，Kymriah和Yescarta的销售额分别为4800万美元和1.83亿美元，按照目前的趋势，全年的销售额预计在0.7和2.6亿美元以上。

四、小结

分析以上三类细胞药物的销售数据，可以发现其受几个因素影响，包括：疾病严重程度及可选治疗方式、医保支付水平、定价、市场大小等。ChondroCelect尽管获得EMA批准，但仅纳入三个成员国的医保支付体系，限制了临床应用。另外，ChondroCelect和Cartistem的适应症都是骨关节炎，不是致死型疾病，患者自费治疗的意愿程度不高。TemCell的适应症是GVHD，是一种严重的医学情况，而CAR-T的适应症更是难治性白血病。另外，美国的医保支付水平也是销售额得以保障的重要因素。尽管如此，Gilead能否通过CAR-T销售收回其收购凯特的成本，仍是一个未知数。

随着药价的不断攀升，各国的医疗系统面临日益严峻的控费压力。最近的4+7带量采购更是在国内医药行业吹起一阵寒流。对于细胞药物或其他新兴医疗技术的研发企业而言，除了关注技术本身，也要考虑政策大环境，合理的布局pipeline。这样，才能保证企业的可持续发展。