美FDA计划成立新部门 进一步改善新药审查流程

日前，美国食品和药物管理局（FDA）宣布，将设立一个新的独立办公部门，以便进一步简化及改进新药的审批程序。

据报道，FDA局长Scott Gottlieb在旧金山举行的J.P.摩根医疗保健会议上发表讲话，概述了将成立药物评估科学办公室的简介，并透露了该办公室预计将由50余人组成，专注于临床结果评估、生物医学信息学和安全分析以及生物标志物开发。虽然该办公室尚未正式成立或设立，但有一些报告说明了该机构是如何建立的。外媒FierceBiotech指出，此次成立的新办公室的员工中，五分之一将专注于为生物标记物的评估创建更有条理的方法。FDA将寻求与药物开发者、学者和其他利益相关者合作制定标准。

Gottlieb也指出，未来生物标记物的使用将在药物的开发和审查中发挥更重要的作用。FDA可以利用对生物标记物更好地理解药物，并从药物开发中获取一些风险和成本的分析结果。Gottlieb表示，“目前，药物开发成本较高的大部分原因是由于预测科学成本较高且充满了不确定性，我们相信现在是时候将药物开发科学以及它所包含的组成部分，作为新药审批过程中更为正式的科学学科。”

美国FDA局长Scott Gottlieb

据FierceBiotech报道，该办公室约有三分之一将从事生物医学和安全分析工作。外媒STAT也指出，此次成立的新办公室将负责制定标准化流程、使用个性化医疗、数字数据和患者的健康报告来确定相关的批准流程。Gottlieb在接受采访时表示，新的药物评估科学办公室将彻底改变以往药物审批以及获得监管部门批准的方式，这些工作人员将构建用于挖掘和制定安全数据的标准化工具，以使该机构对安全数据的审查更加结构化、更加具有一致性。

Gottlieb认为，在未来优化的新流程中，大数据和患者记录的整合程度将会更高。大量患者的健康数据将上传到云端，然后由FDA对其进行直接审查，而不是当前的由药物开发商负责收集的相关试验数据。FDA将为审查过程制定独特的审查标准，并将先从安全数据做起。这也印证了当涉及药物批准时，对患者实际健康数据的分析变得更加必要。

如果该倡议按预期推进，它将进一步推动FDA管理药物申请审查新方式的开展。Gottlieb预见的新模式将建立在对患者健康数据的处理和云计算方面的进步，这也将使得FDA在如何更好地分析和评估提交的信息方面发挥更积极的作用。“未来FDA的审查流程中的相关将基于云计算基数，而不是采用赞助商提供的图表和表格，并直接对其上交的材料进行评估。我们将通过自己的评估工具分析药品制造商提供的底线数据并对其进行标准化，并由FDA自己通过创建图表和表格来做出更加准确的评价，”Gottlieb说。

FDA此次成立的新办公室将隶属于新药物办公室，该办公室是FDA药物评估和研究中心的一部分。据报道，新办公室的建立许可仍在审查过程中，但Gottlieb表示，目前预计在2019年上半年开始实施该计划。

参考资料：

1、FDA creating innovation office to speed drug development

2、New FDA office will update drug approval process