FDA将新增员工50名 推进细胞和基因疗法等多项指导原则

日前，美国食品和药物管理局（FDA）宣布，将雇用至少50名新的临床评估员，负责细胞和基因治疗的评估，以准备该机构此前正在推进的早期尖端产品的发展。

根据公布的消息显示，从2020年底开始，FDA预计每年将收到至少200份研究性新药（IND）申请。到2025年，在这些大量的IND新药申请中，平均每年将会有10-20个细胞和基因疗法获得批准。

FDA局长Scott Gottlieb医学博士以及FDA生物制品评价和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在一份声明中表示，“200个年度IND申请将建立在该机构目前已经存档的800多个基于活性细胞或直接管理的基因疗法的基础上。新增的该类治疗申请，反映了这些技术的发展及其对人类健康应用，这就像是20世纪90年代后期抗体药物开发加速的时期，以及单克隆抗体已成为现代主流的治疗方案。”

此外，FDA还计划在2019年推出新的指导文件，涉及包括再生医学前沿治疗指定、加速审批和产品开发等领域。值得注意的是，这里提到的加速审批为企业提供了机会。由于许多药物的风险与长期结果和罕见的脱靶效应相关，针对这类问题进行上市前试验可能不太可行，而后续研究可以帮助开发和获得更庞大的数据集，该机构还计划说明在针对没有其他疗法的单基因疾病时如何使用该途径。

FDA还表示，计划针对血友病等遗传性血液疾病的发展制定具体指导文件，并允许个体研究人员按照共同的制造方案和标准汇集临床数据。此外，FDA计划提供针对某些神经退行性疾病发布治疗指南，并敦促相关制药商采取更传统的开发方法（针对疾病的根本原因），如果治疗通过改变蛋白质或酶的表达来创造治疗这些疾病症状的基因改变。对于CAR-T疗法，该机构表示将探索如何在不进行新的临床研究和桥接研究的情况下引入新的制造技术和创新。

然而，由于受到美国政府关门的影响，FDA目前陷入资金短缺和部分职能关闭的困境，FDA只能将有限的资源优先集中在更关键的职责上，还不清楚何时能够开始实现此次提出的这些目标。Gottlieb和Marks表示，“对于用户收费计划所涵盖的产品（包括细胞和基因治疗产品），目前我们对现有医疗产品的申请和相关政策制定的审查是靠之前有限的结余资金得以维持，我们将与公众保持沟通，继续通告FDA的工作进展。”

参考资料：

FDA planning new guidance, hires in cell and gene therapies for 2019