基因疗法能够促进神经元再生

来自荷兰神经科学研究所（NIN）和莱顿大学医学中心（LUMC）的研究人员表明，使用基因疗法治疗可以在神经损伤后更快恢复。通过将手术修复程序与基因治疗相结合，首次刺激了神经细胞的存活和长距离神经纤维的再生。发表在《Brain》杂志上的这一发现是朝着为神经损伤患者开发新疗法迈出的重要一步。

在出生或交通事故发生后，颈部的神经可能会从脊髓中被撕裂。结果，这些患者失去了手臂功能，并且无法进行日常活动。目前，手术修复是患有这种神经损伤的患者唯一可用的治疗方法。 “手术后，神经纤维在到达肌肉和神经细胞之前必须桥接数厘米，新纤维需要再生的神经细胞大量丢失。大多数再生神经纤维不会到达肌肉。因此手臂功能的恢复令人失望，不完整，“作者说道。

通过将神经外科修复与基因治疗相结合，可以挽救许多垂死的神经细胞，并且可以刺激肌肉方向上的神经纤维生长。在这项研究中，研究人员使用可调节的基因疗法，通过使用广泛使用的抗生素可以打开和关闭生长因子。 “由于我们能够在不再需要生长因子的情况下关闭基因治疗，新的神经纤维对肌肉的再生得到了显着改善，”作者说到。

为了克服免疫系统识别和移除基因开关的问题，研究人员开发了一个隐藏版本，即所谓的“隐形开关”。“隐形基因转换是向神经损伤基因治疗发展迈出的重要一步。隐形开关的使用改善了基因治疗，使其更安全。”

目前基因治疗尚未准备好用于患者。虽然关闭治疗基因的能力是向前迈出的一小步，但研究人员仍然在关闭开关时发现了少量的活性基因。因此，需要进一步研究以优化该疗法。

参考资料：

Gene therapy promotes nerve regeneration

Ruben Eggers, Fred de Winter, Stefan A Hoyng, Rob C Hoeben, Martijn J A Malessy, Martijn R Tannemaat, Joost Verhaagen; Timed GDNF gene therapy using an immune-evasive gene switch promotes long distance axon regeneration, Brain, , awy340, https://doi.org/10.1093/brain/awy340