新进展！干细胞药物上市迈出了一大步

近日，国内以药品形式申报的干细胞治疗产品的新药临床试验申请（IND）获得了批准，意味着我国干细胞药物上市迈出了一大步。也就是说，国内患者能够使用上干细胞药物的日子越来越近了。

作为一种药品，干细胞疗法需经历临床试验验证后方可审批上市，而获得监管部门的临床批件则意味着可以开展临床试验，是新药申请上市的关键一步。

据悉，获得临床批件的干细胞产品为异体人源脂肪间充质祖细胞注射液，这是首个获得临床批件的通用型干细胞产品，适应症为膝骨关节炎，并且将直接从II期临床试验开始。

对此，很多人表示欢呼， “干细胞的春天来了”，“终于看到了干细胞药物在国内上市的实质性进展”、“膝关节炎是常见老年病，期待干细胞药物上市，申请第一个使用”等类似留言络绎不绝。可见，干细胞药物上市是很多人的期盼。

国内干细胞的临床应用取得了实质性进展

在过去，人们看到了我国干细胞基础研究领域的很多科研成果，但临床转化进程却十分缓慢。而现如今，我们可以说，我国崭新的干细胞临床应用时代已经开启。

越来越多的数据和趋势表明，我国干细胞临床应用转化已经进入了新的发展阶段。

目前，我国干细胞临床研究备案机构数量已经增至114家，临床研究备案项目逐年增多。2018年，5个间充质干细胞治疗产品的获得受理。2019年才刚刚开始，干细胞新药临床试验申请就获得了批准，这是干细胞药物从实验室走向临床应用的实质性进展。

2018年11月我国新药临床试验正式由过去的审批制度转变为默示许可，由“点头制”批准正式转入 “摇头制”批准时代，这标志着我国新药临床试验行政许可将进入更加高效的审评模式。上述干细胞新药临床批件就是这种新审评模式的产物。接下来，其他干细胞治疗产品也将有机会更快地获得临床批件，并开展临床试验，加快上市进程。

干细胞药物为解决重大未满足的临床需求而开发，已经在罕见病等多个领域展现出了巨大的前景。国家鼓励加快临床急需和罕见病治疗药物的审评审批。2018年以来，我国通过持续深化药品医疗器械审评审批制度改革，一些细胞治疗药物申请获得了优先审评。在新的政策环境下，干细胞新药的审批上市有望更早的到来。

更多的临床需求有望得到满足

当前获得临床批件的干细胞药物的适应症是膝骨关节炎。目前全球获批上市的干细胞治疗产品中，有4款与膝骨关节损伤的治疗相关，包括：

（1）总部位于比利时的生物制药公司TiGenix开发和商业化的产品ChondroCelect，是第一个从EMA接受市场授权的基于细胞的药物产品，用于膝盖软骨修复。

（2）澳大利亚的生物科技企业Mesoblast的获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）批准，生产和供应自体间充质前体细胞（MPC）产品，主要应用于骨修复。

（3）韩国Medi-post 公司的 Cartistem 通过间充质干细胞为原料，专门治疗退行性关节炎和受损的膝盖软骨。

（4）总部位于美国麻萨诸塞州的剑桥市的生物科技企业Vericel的专利产品Merci通过FDA批准上市，专门用于治疗膝部软骨损伤，该产品中的自体软骨细胞来源于患者活检的膝部软骨组织。

这些已经成功上市的细胞治疗产品，近年来拯救了无数的骨损伤患者。

然而，除了骨损伤患者，诸如糖尿病、中风、脊髓损伤、帕金森、渐冻症等患者也在等待着干细胞产品来满足治疗需求。

不过，令人欣慰的是，全球范围内针对上述疾病的干细胞治疗产品均已处在临床试验阶段，有些甚至进入到了临床试验后期。

在国内，目前正在申报的干细胞治疗产品所适用的疾病也不只是骨关节炎，还包括牙周炎如慢性牙周炎所致骨缺损、移植物抗宿主病、慢性创面（糖尿病溃疡等）以及溃疡性结肠炎。

但是，这还远远不够，仍有许多适应症等待干细胞治疗产品来攻破。随着研究的开展以及干细胞新药的申报，未来国内不只是骨关节炎患者，其他病人也有望得到干细胞治疗。