首创药物Zepsyre获欧盟COMP推荐授予小细胞肺癌孤儿药资格

PharmaMar是一家总部位于西班牙马德里的生物制药公司，专注于肿瘤学，致力于从大海中汲取灵感发现和开发具有抗肿瘤活性的分子。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已就批准Zepsyre（lurbinectedin，PM1183）治疗小细胞肺癌（SCLC）的孤儿药资格发表了予以支持的积极意见。在美国，FDA已于2018年8月授予Zepsyre治疗SCLC的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在欧洲，罕见病是指发病率不超过万分之五的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，协助临床设计、减免欧盟监管备案费用等，获得欧盟的基金支持，以及产品获批上市后为期10年的市场独占期。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施，如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助，以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

SCLC是PharmaMar公司目前的重点研究领域。Zepsyre治疗SLCL正处于III期临床研究ATLANTIS，该研究于2018年7月完成患者入组，预计将在2019年下半年获得总生存期（OS）的最终数据。PharmaMar公司预计在2019年上半年公布Zepsyre单药治疗复发性SCLC的II期研究数据，并将在未来召开的医学会议上进行介绍。

Zepsyre的活性药物成分为lurbinectedin，这只一种RNA聚合酶II抑制剂，该酶对于转录成瘾肿瘤中过度激活的转录过程是必需的。lurbinectedin的抗肿瘤作用正在各种类型的实体肿瘤中进行研究，包括铂耐药卵巢癌III期研究、SCLC III期研究，并且已完成了BRCA1/2相关转移性乳腺癌的II期研究。

PharmaMar在发现和开发创新型海洋衍生抗癌药方面是全球领先的生物制药公司，拥有一条重要的候选药物管线和一个强大的肿瘤学研发项目。

该公司已在欧洲市场推出了首个海洋来源的抗肿瘤药Yondelis（trabectedin，注射用曲贝替定）。强生在2001年从PharmaMar旗下公司Zeltia获得了Yondelis在美国市场的独家授权，并于2015年赢得美国FDA对Yondelis的批准，用于不可切除性或化疗耐药型脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤患者。

2018年12月初，PharmaMar公司又一款药物Aplidin（plitidepsin）获得澳大利亚批准，联合地塞米松用于对其他疗法治疗失败或有抵抗的复发性或难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗。此次批准，也是Aplidin在全球范围内的首个监管批准。

参考资料：

PharmaMar receives positive opinion from EMA (COMP) for orphan drug designation of Zepsyre® (lurbinectedin) for small-cell lung cancer