罕见病新药！Waylivra在欧盟即将上市

Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivra（volanesorsen），辅助饮食控制，用于对饮食控制和降甘油三酯疗法一直控制不佳、存在胰腺炎高风险、并且经基因检测证实的家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的治疗。

现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（EC）审查，并将在今年上半年收到审查结果。作为有条件批准的一部分，Ionis与Akcea将根据注册开展一项非干预批准后安全性研究（PASS）。

如果获批，Waylivra将成为全球首个也是唯一一个治疗FCS的药物，同时也将成为Ionis公司在过去2年中获得批准的第3种药物。值得一提的是，在美国方面，虽然Waylivra在2018年5月获得了FDA咨询委员会推荐批准的积极意见，但却在2018年8月底被FDA无情拒绝。据分析人士认为，FDA的决定可能与Waylivra相关的血小板计数突然且意外降低的副作用有关，也可能对Akcea公司提出的在临床试验中并未被验证过的血小板监测频率和方法存在很大的疑问。

Akcea公司首席执行官Paula Soteropoulos表示，“CHMP的积极意见是我们致力于将Waylivra带给那些目前没有治疗选择的FCS患者群体向前迈出的重要一步。如果获批，Waylivra将成为第一个也是唯一一个能应对FCS毁灭性挑战的治疗方法。我们预计该药将在未来几个月获得批准。目前，我们正在为Waylivra的欧洲上市做准备。CHMP的意见，也体现了欧洲监管当局致力于为有需要的患者提供创新药物。”

CHMP的积极意见，是基于III期临床研究APPROACH、正在开展的APPROACH开放标签扩展（OLE）研究、III期COMPASS研究的数据。III期appROACH研究是迄今为止在FCS患者群体中开展的最大规模的研究，数据显示，治疗3个月后，与安慰剂相比，Waylivra将甘油三酯水平降低了77%。该研究中，最常见的不良事件是注射部位反应和血小板水平降低。

Waylivra是基于Ionis专有反义RNA技术开发的一款药物，旨在减少ApoC-III的产生，这是一种在肝脏中产生的蛋白质，在调节血浆甘油三酯方面发挥着中心作用，而且还可能影响其他代谢参数。除了FCS之外，Waylivra目前也处于III期临床，评估治疗家族性部分性脂肪代谢障碍（FPL）的疗效和安全性，顶线数据预计将在2019年获得。

FCS是一种极为罕见、具有毁灭性的遗传性疾病，由脂蛋白脂酶（LPL）功能受损引起，其特是严重的高甘油三酯血症（＞880mg/dL），并存在不可预测且潜在致命的急性胰腺炎。由于LPL功能有限，FCS患者不能分解乳糜微粒，这是一种甘油三酯占90%的脂蛋白颗粒。除了胰腺炎之外，FCS患者还面临着永久性器官损伤而引起的慢性并发症的风险，包括慢性胰腺炎和胰腺源性糖尿病。FCS患者可能经历的日常症状包括腹痛、全身疲劳以及影响其工作能力的认知障碍。FCS患者还会经历主要的情绪和心理社会影响，包括焦虑、社交退缩、抑郁和脑雾（brain fog）。目前，尚无有效治疗FCS的方法，该领域存在着巨大的未满足医疗需求。有关FCS的更多信息可见www.fcsfocus.com、www.lpldalliance.org、www.livingwithfcs.org。

原文出处：

Akcea and Ionis Receive Positive EU CHMP Opinion for WAYLIVRA™ (volanesorsen)