治疗帕金森病 基因疗法收获积极早期成果

3月12日，Axovant公司宣布其在研基因疗法在一项治疗帕金森病的2期临床试验中取得了积极的早期数据。该疗法的安全性与耐受性得到了验证，且改善了患者的运动能力评分。

帕金森病是最常见的神经退行性疾病之一，患者大脑中的特定神经元会逐渐死亡，导致多巴胺产量不足，从而影响患者的运动能力，使其肌肉出现僵硬和震颤。目前，左旋多巴是治疗帕金森病最有效的药物之一，但长期使用这款药物，会导致患者出现运动能力的波动。这种波动分为两个阶段：在“ON”期，患者的运动能力能保持正常水平。而在“OFF”期，他们的运动能力会出现明显下降，甚至难以行走。据估计，美国大约有40%的患者会经历“OFF”期。因此，这些患者需要全新的治疗方案，对他们的病情进行控制。

本次研究中，一项名为“AXO-Lenti-PD”的基因疗法让患者们看到了希望。使用慢病毒载体，这款基因疗法能将一系列关键的酶递送进患者体内，辅助生成多巴胺。理论上说，它有望重塑大脑中的多巴胺水平，从而缓解病情。研究人员们期望通过简单的一次治疗，它就可以为患者带来多年的治疗效果。

在一项名为SUNRISE-PD的2期临床试验中，研究人员们评估了这款基因疗法的治疗潜力，并分析了最早接受治疗的2名晚期帕金森病患者在治疗后3个月的数据。在疗效方面，研究人员们使用的是“统一帕金森病评定量表”（UPDRS）第三部分的评分，它常被医生用来评估运动能力。分析表明，在去除其他疗法（如左旋多巴）的影响时，处于“OFF”期的患者，其运动能力都得到了改善。相较基线，他们的改善幅度平均达42%。在其他的一些指标上，研究人员们也观察到了可喜的效果。

▲AXO-Lenti-PD基因疗法的初期试验结果（图片来源：Axovant官方网站）

Axovant的新闻稿指出，这些结果表明相较之前公布的最高剂量的试验结果（注：ProSavin试验），最低剂量的AXO-Lenti-PD基因疗法在3个月时可能有更好的治疗效果。基于这些积极的数据，研究人员们计划继续推进该基因疗法的研究，并有望在今年第二季度正式开展。

“这些早期的数据表明AXO-Lenti-PD有潜力为晚期帕金森病患者带来显著的运动能力改善。AXO-Lenti-PD的作用机制是将内源多巴胺生物合成所需的所有3个酶递送进体内。之前ProSavin的试验告诉我们，这有望改善‘OFF’的症状。而我们取得的结果也的确非常令人振奋，”本研究的负责人之一Roger Barker博士说道：“我期待这一项目能转化为帕金森病的创新疗法。”