干细胞疗法治疗肝脏衰竭 首个人体研究展现疾病改善
2019年欧洲肝脏研究协会年会/国际肝病大会（ILC2019/EASL）4月10-14日在奥地利维也纳召开。此次会议上，比利时干细胞治疗公司Promethera Biosciences SA公布了先导候选肝脏干细胞疗法HepaStem概念验证I/IIa期研究的最新数据。
据悉，该研究共入组了19例患者，其中12例慢加急性肝衰竭（ACLF）患者，平均CLIF-ACLF评分为50，另7例伴有ACLF高风险的急性失代偿（AD）患者，平均CLIF-AD评分为54。
ACLF是指在各种急性损伤因素作用下，肝功能相对稳定的慢性肝病患者迅速恶化的肝衰竭综合征，其特征是肝硬化急性失代偿、伴有器官/系统衰竭（肝、肾、脑、凝血、循环和/或肺），生存率低。目前，肝移植是治疗ACLF的唯一方法，在某些情况下也适用于AD患者。然而，获得捐献器官是一个长期存在的问题，并且由于许多ACLF患者有潜在的病毒感染或酒精中毒的现实情况而变得异常复杂。
研究对患者进行单次或多次递增剂量的静脉输注，评估了HepaStem治疗的耐受性和安全性。CLIF-ACLF和CLIF-AD两个参数均用作疾病严重程度评分，并预测28天死亡率。值得一提的是，该研究是在ACLF疾病领域开展的首个干细胞人体临床研究。
结果显示，以50万个细胞/公斤体重重复给药两次、以100万个细胞/公斤体重给药一次，没有发生与HepaStem相关的不良事件，并且在HepaStem输注后血小板计数、纤维蛋白原水平和凝血因子方面未显示出临床显著变化。除了积极的安全性之外，研究还显示出了疗效趋势，在治疗第28天和治疗开始后3个月，肝脏疾病严重程度的3个指标——终末期肝病模型评分（MELD）、Child-Pugh评分和胆红素水平均表现出改善。
Prometera首席科学和医疗官Etienne Sokal博士表示，“我们率先将肝脏干细胞引入ACLF的治疗，此次会议上公布的明确安全性数据表明，HepaStem已顺利通过了第一个主要临床障碍，我们将继续推进其临床开发。HepaStem有着广泛的治疗潜力，这是一种潜在的器官移植首选替代品，有望满足日益增长的患者群体需求，我们将坚持不懈地努力以最安全和最快的方式将其带给患者。我们开发项目的下一阶段将在ACLF中进行一项更大规模的研究，重点关注临床疗效，以恢复更好的肝功能，并可能降低死亡率和移植需求。”
该研究首席研究员F.Nevens教授表示，“我们很高兴报告已经开发出一种安全的给药方案，用于ACLF或存在高风险ACLF的AD患者。虽然这些都是早期的结果，但初步数据表明了肝功能改善。我们希望这种疗法不仅能在未来证明是有效的，而且能帮助众多患有ACLF和AD的患者，使他们进入一个可以再次考虑器官移植的阶段，或者行为改变可以再次起到作用。”
HepaStem是来自Prometera公司专有的同种异体肝细胞平台的首个候选产品，由来自肝脏的干细胞组成，这些干细胞从健康的捐赠器官中分离、纯化，并在实验室中扩增。治疗时，HepaStem通过静脉输注进入患者血液，随后干细胞进入肝脏，通过多种作用模式——包括冷却促炎环境、抑制肝星状细胞的活化和胶原的分泌，帮助修复肝脏损伤。
Prometera公司在研管线（来自Promethera Biosciences SA官网）
与肝移植相比，HepaStem可能是一种更简单、更便宜的治疗选择，有望使ACLF患者从急性发作中恢复。目前，HepaStem治疗ACLF处于IIa期临床，该干细胞疗法还有可能用于其他严重和更普遍的慢性肝病，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。（新浪医药编译/newborn）
文章参考来源：
1、First Stem Cell Therapy for Liver Failure Shows Promise in First Human Trials
2、Promethera’s liver failure stem cell therapy clears first hurdle
4、https://www.promethera.com/products-pipeline
来源：新浪医药
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