国内首家申报上市 这款孤儿药即将为中国患者带来新的治疗选择

作者：小药丸     来源：CPhI制药在线  

近日，协和药业国内首家提交了依利格鲁司他（Eliglustat）胶囊仿制的上市申请，目前这款孤儿药的原研药物尚未在国内上市，协和药业有望拿下依利格鲁司他（Eliglustat）胶囊的首仿。

孤儿药

全球首个口服戈谢病治疗药物

作为一种常染色体隐性遗传所造成的葡糖脑苷脂沉积症，戈谢病主要是因编码葡萄糖脑苷酯酶的结构基因突变导致的酶缺乏，致使巨噬细胞内的葡萄糖脑苷脂不能被进一步水解而堆积在溶酶体中，导致细胞失去原有的功能。这些病理性细胞在人体器官中的浸润会造成骨骼、骨髓、脾 脏、肝脏和肺部的病变。

2014年8月19日，赛诺菲公司旗下戈谢病治疗药物获得了FDA批准，商品名为Cerdelga，2015年1月，该药物又获得了EMA批准。

Cerdelga的主成分为Eliglustat，每粒胶囊含有84mg的Eliglustat。Eliglustat最初由密歇根大学开发，健赞取得了许可权。2014年11月，PDL 公司收购了密西根大学Cerdelga全球专利权利的一部分，由此获得了授权专利到期前所有专利使用费的分成。

作为一种强效、高度特异性神经酰胺类似物抑制剂，Cerdelga通过靶向葡萄糖神经酰胺合成酶降低葡萄糖神经酰胺的产生，适用于肝脏药物代谢酶细胞色素P450 2D6（CYP2D6）代谢基因型为弱代谢、中等代谢及快代谢的1型戈谢病成人患者的长期治疗，不适用于经基因检测（CYP2D6）证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者，是戈谢病治疗的一线口服药物。

作为全球首个口服戈谢病治疗药物，Cerdelga的上市扭转了此前注射型药物主导的戈谢病市场格局，成为患者提供了一个新的治疗选择。

享有市场独占期

作为罕见病治疗的孤儿药，Cerdelga在美国和欧盟的上市均享有市场独占期。根据美国于1983年颁布的《孤儿药法案》，孤儿药获批可享受为期7年的市场独占期，Cerdelga在美国的市场独占期至2021年，而欧盟为期10年的市场独占期则将Cerdelga的市场独占时间延续至2025年。

在Cerdelga上市之前，赛诺菲旗下Cerezyme（注射用伊米苷酶，Imiglucerase）多年来一直统治戈谢病的治疗市场。在竞争激烈的戈谢病治疗市场，Cerdelga是Cerezyme的有力竞争者。作为同属于赛诺菲旗下的戈谢病治疗药物， Cerdelga与Cerezyme市场的此消彼长更像是兄弟阋墙，二者需要共同迎接来自于夏尔Vpriv 及辉瑞Elelyso的挑战。

根据彭博社此前进行的分析预测，Cerdelga的年销售额在2020年将达到7.49亿美元。实际上，距离这一结果的揭晓已经为期不远了。

协和首家报产 或拿下国内首仿

2009年，赛诺菲注射用伊米苷酶(思而赞®)在我国上市，改变了国内戈谢病无药可用的状况。截至目前，Cerdelga尚未在我国申请上市，注射用伊米苷酶是目前的唯一有效特异性治疗药物。

根据亚洲地区发病率和临床医生估算，预计中国的戈谢病患者数量不超过1000 人。

此次，协和药业国内首家以化药3提交了依利格鲁司他胶囊的上市申请，目前处于"在审评审批中"，有望在未来拿下这一款孤儿药物的首仿，为国内的戈谢病患者群体带来新的治疗选择。