解析2018财年FDA CBER主任报告 生物制品审评监管风向标

编译作者：zhulikou431     来源：CPhI制药在线

FDA负责药品审评监管的机构是CDER和CBER，这两个中心掌握药品监管的重要实权，其日常作出的决策关乎企业及其产品的命运。CDER负责审评和监管化学类处方药、非处方药以及大分子抗体类药物以及一些作为药物管理的产品；CBER负责审评和监管生物制品和相关产品（包括血液、疫苗、变应原、组织和细胞、以及基因治疗）；

近几年，生物制药领域不断发生重大突破，最新的基因疗法、再生医学疗法的评价都集中在CBER监管的范畴，CBER的重要性越来越大。

下面我们一起来看一下2018财年CBER的主任报告：

2018财年是CBER富有成效和令人兴奋的一年，在支持21世纪医学的前景，推动科学技术发展，以及为公共卫生服务方面作出了卓越的贡献。

2018财年的亮点之一是批准了两种基因疗法：Luxturna和Yescarta。Luxturna是首个针对特定遗传性疾病(遗传性视网膜疾病)的直接给药基因疗法; Yescarta是一种基于细胞的基因疗法，用于治疗某些类型的成人大b细胞淋巴瘤。我们还批准了HEPLISAV-B, 一种乙型肝炎疫苗，用于预防18至70岁成人中所有已知亚型乙型肝炎病毒引起的感染；Shingrix, 预防50岁以上成年人带状疱疹的疫苗；Fluarix Quadrivalent,用于6个月大的儿童预防流感。此外，CBER/FDA向国防部授予紧急使用授权，允许在没有血浆或血浆不实用的情况下使用冻干血浆治疗军事战斗中受伤的美国军人的出血或凝血病。

FDA在控制寨卡病毒方面的持续贡献包括CBER批准了cobas寨卡病毒检测和Procleix寨卡病毒检测(核酸检测)，这是首个直接检测个人献血者血浆中寨卡病毒RNA的献血者筛查测试。

下面的报告强调了CBER的这些成就和其他一些成就，这些成就反映了我们对新的和正在进行的科学和监管挑战的反应，比如先进疗法、新发传染病和血液供应的威胁。它还反映了我们如何谨慎地关注我们自己的研究和利益相关者的拓展，以便他们支持我们应对这些挑战的努力。为了突出今年利益相关者拓展的一个方面，我们启动了互动计划(CBER初始目标是为CBER产品提供监管建议)。这些会议使发起人能够在新药临床申请前会议之前研发的早期阶段同当局取得初步非正式协商。

我们今年的成功还包括达到或超过处方药申请者付费法案VI和医疗器械使用者收费修正案的预期，详情如下。CBER还代表《21世纪治疗法案》发起或完成了相关工作，包括患者在监管决策方面的经验、向研究机构提供资助、起草再生医学指南，以及为抗菌和抗真菌药物开发提供指导。

CBER很高兴提供这份报告，它表明该中心将继续致力于我们的愿景和使命，以迎接在国家和全球范围内改善公共卫生的挑战。

（一）促进获得安全有效的产品

2018年，CBER通过在新产品的科学和监管概述方面实现或超过预期，促进了公共卫生的发展。这些成就包括:

处方药申请者付费法案VI (PDUFA)

2018财年收到的生物许可申请包括四份标准级申请(非优先级)和一份优先级申请，这些申请正在审查中，并在2018财年结束时的审查时间目标之内。

截至2018年9月，CBER在2017财年收到的所有11份BLA PDUFA申请，在目标时间内采取了行动。在六份标准级申请中，四份获批准，一份完全回应，另一份撤回；在五份优先级申请中，三份获批准，一份处于完全回应状态，另一份已撤回。

医疗器械使用者付费案修订(MDUFA)

截止2018年6月30日，CBER对2018财年提交的510(k)申请在FDA的90天时限内，作出了100%的批复决定，超过了2018财年95%的批准目标。

截至2018年6月30日，CBER对在该时限内收到的所有提交材料发布了MDUFA决定，超过了实时医疗器械上市前补充和修正"90天时限内"审批95%的2018财年目标。

CBER在此期限内对100%的提交材料发布了MDUFA决定，超过了医疗器械上市前补充和修正"180天时限内"审批95%的2018财年目标。

21世纪治疗法案投资

CBER根据《21世纪治疗法案》要求，完成了创新基金的协调工作，并在2018财年结束前投入了1400万美元的资源。作为我们致力于实现《21世纪治疗法》目标的一部分，CBER向5个机构提供了近300万美元的赠款，用于支持旨在开发更具创新性、一致性和可靠性的生物产品制造的研究。

与国外监管机构签订的互认协议(MRA)

CBER评估了14个国家的监管机构，确保他们对该中心监管的医疗产品的检验能够按照MRA的要求得到FDA的认可。CBER继续评估剩余欧盟成员国能否履行2018年12月和2019年7月的承诺。

军事人员使用冻干血浆产品的紧急使用授权(EUA)

CBER /FDA向美国国防部(DoD)授予紧急使用授权(EUA)，使其能够紧急使用由French FDP生产的病原体减少、白细胞减少的冻干血浆。该产品用于当血浆不可用或不实用时，治疗在军事战斗中受伤的美国军人的出血或凝血病。EUA的批准表明了FDA对2018财年启动的联合项目的承诺，该项目旨在进一步加强FDA对国防部的支持，以确保有效开发治疗受伤军人的医疗产品，首先关注CBER监管的产品。

（二）主要创新药，复杂生物制品批准

2018财年是批准新型生物制品，尤其是细胞和基因疗法的丰收年。CBER还批准了新疫苗，并继续批准新出现感染的血液筛查装置。这些产品的引进反映了CBER科学家的承诺，即支持使用先进和新型技术制造的产品的开发。

疫苗研究和审查办公室

Fluarix Quad Competitive（流感病毒疫苗），用于预防6个月及以上人群中由A型和B型流感病毒引起的流感疾病。（2018年1月11日）

Heplisav-B（乙型肝炎疫苗[重组]，伴佐剂），用于预防18至70岁成人中所有已知的乙型肝炎病毒亚型引起的感染。（2017年11月9日）

Shingrix（重组带状疱疹疫苗，伴佐剂），用于预防50岁及50岁以上成人的带状疱疹。（2017年10月20日）

组织和先进疗法办公室

Recell自体细胞收集装置，用于治疗18岁及以上患者的急性热烧伤创面。(2018年9月20日,)

JIVI (抗血友病因子[重组]，聚乙二醇化-AUCL，用于以前治疗过的成人和青少年(12岁及以上)的血友病A(先天性因子VIII缺乏症):1)按需治疗和控制出血发作;2)出血的围手术期处理;3)常规预防，减少出血发生的频率。(2018年8月29日)

Panzyga（静脉注射免疫球蛋白，人-干扰素），用于治疗2岁及以上患者的原发性体液免疫缺乏症（PI），以及治疗慢性免疫性血小板减少症。（2018年8月2日）

Hematopoietic Progenitor Cells, Cord (HPC-C)，用于无亲缘关系的供体造血祖细胞移植程序，并结合适当的造血和免疫重建准备方案，用于遗传性、获得性或因骨髓清除治疗而影响造血系统的疾病患者。(2018年6月21日)

ANDEXXA(凝血因子Xa(重组)-zhzo)，适用于利伐沙班和阿哌沙班治疗的患者，由于出血危及生命或无法控制而需要逆转抗凝。(2018年5月3日,)

Plasma Cryoprecipitate（用于进一步制造）（2018年5月3日）

FIBRIN SEALANT（人用），当通过标准手术技术（如缝合、结扎和烧灼）控制出血无效或不切实际时，作为成人手术中轻微至中度出血的止血辅助物。（2018年2月5日）

Luxturna（Voretigene Neparvovec），一种腺相关病毒（AAV）载体基因疗法，用于治疗确诊的双等位基因RPE65介导的遗传性视网膜疾病（IRD）导致的视力下降患者。这项批准用于CBER批准的第三种基因疗法和第一种针对特定遗传疾病的直接基因疗法。（2017年12月19日）

Yescarta（axichabtagene ciloleucel），一种基于细胞的基因疗法，用于治疗成人大B细胞淋巴瘤患者，这些大B细胞淋巴瘤对至少两种其他治疗没有反应或在至少两种其他治疗后复发。这是FDA批准的第二种基因疗法，也是第一种针对某些类型的非霍奇金淋巴瘤的基因疗法。（2017年10月18日）

血液研究和审查办公室

Imugen Babesia microti Arrayed Fluorescent Immunoassay阵列荧光免疫分析法(AFIA)是第一个用于检测人血浆样本中巴贝西虫抗体(B. microti)的供体筛选试验，以及用于检测人全血样本中B. microti DNA的巴贝西虫抗体核酸试验(NAT)。巴贝西虫病寄生虫是通过蜱虫叮咬和从受感染的供体输血或输血成分传播的。由于这些测试可以防止通过输血传播巴贝西虫感染，因此它们被授予优先审查地位。(2018年3月6日)

Cobas Zika Test(核酸测试)，首个直接检测个体献血者血浆中寨卡病毒RNA的献血者筛查测试，包括全血献血者、输血用血液成分以及其他活体献血者，以防止病毒传播。(2017年10月5日)

Albuminex (人用 )5%和25%，适用于成人和儿童，用于低血容量、腹水、低白蛋白血症，包括烧伤、急性肾病、急性呼吸窘迫综合征和心肺搭桥。

（三）推进产品开发，确保产品安全

CBER不仅促进了新医疗产品的开发和可用性;通过研讨会、会议和讨论会，它还分享和寻求有关疾病和治疗的重要新知识，并努力确保已上市产品的安全性。

生物制品评价研究中心

2018年生物制品评价与研究中心关于生物制品监管的科学专题研讨会，强调CBER研究，展示科学研究如何为监管决策提供信息，并为FDA内部和外部组织发展合作提供了一个论坛。(2018年6月25日至26日)

疫苗研究和审查办公室

用于预防、治疗或治愈人类疾病的活微生物产品的科学与监管"(2018年9月17日)

-与美国国家过敏和传染病研究所合作举办的公共研讨会，与科学社团交流有关临床、生产和监管方面的信息，这些信息与基于活菌的产品有关，用于预防、治疗或治愈人类疾病。

疫苗及相关生物制品咨询委员会(VRBPAC)会议

-探讨B组链球菌疫苗在妊娠期保护新生儿的有效性(2018年5月1日)

-选择流感病毒株纳入2018/2019流感疫苗(2018年3月1日)

世界卫生组织北半球流感疫苗组成磋商会议(2018年2月19日至21日，瑞士日内瓦)。

参与世卫组织疫苗安全全球咨询委员会(GACVS)。该委员会就全球或区域关注的疫苗安全问题向世卫组织提供独立、权威和科学的建议，这些问题有可能影响国家短期或长期免疫规划。(2018年6月)

于2017年10月1日至2018年8月31日，参与跨部门协作流感(Flu)风险管理会议(FRMM) 10次会议讨论：

-季节性流感监察

-流感疫苗储备计划

- H7N9流感病毒监测

-产生候选疫苗病毒

-季节性流感疫苗和大流行性流感疫苗的试剂

-流感疫苗成效研究

-季节性流感疫苗改善计划(SIVI)的进展。该计划是一个跨部门合作项目，目的是在循环病毒株发生变异的情况下保持流感疫苗的有效性。

组织和先进疗法办公室

NIST-FDA基因组编辑研讨会，讨论基因组编辑的测量和标准需求，尤其是治疗产品。其目标是澄清监管需求和挑战，并告知最近成立的NIST基因组编辑联盟在基因组编辑安全和报告标准化方面所做的努力。（2018年4月23-24日）

与日本教育文化、体育、科学和技术部合作召开了第21届美日细胞和基因治疗会议，"神经退行性疾病：生物学、细胞和基因疗法"。会议的目标是就生物医学研究的前沿和不同领域交换意见，并加强美国和日本科学家之间的合作机会。CBER阐明了美国对细胞和基因疗法临床发展的监管方法。（2018年3月1日）

NIST-FDA流式细胞术研讨会：建立流式细胞术中的测量保证，重点确定临床和制造环境中的问题，探索标准制定中的潜在解决方案和需求。（2017年10月25日）

"21世纪免疫球蛋白效力"公开研讨会，讨论行业在满足美国免疫球蛋白(IG)产品效力要求方面面临的新挑战，并确定应对这些挑战的措施。研讨会包括来自学术机构、行业和政府机构的专家的演讲和小组讨论。(2017年11月8 - 9日)

血液研究和审查办公室

召集血液制品咨询委员会(BPAC)讨论降低输血传播寨卡病毒风险的策略。作为器械分类专家小组，BPAC还讨论了人类白细胞抗原、人类血小板抗原和人类中性粒细胞抗原设备的设备分类。(2017年11月30日- 12月1日)

召开BPAC会议，讨论控制血小板细菌污染风险的可用策略，包括使用基于培养的设备进行细菌检测、快速细菌检测设备以及实现病原体减少技术。作为器械专家小组，BPAC还讨论了将用于诊断人类免疫缺陷病毒(HIV)感染的体外诊断设备从III类重新分类为II类。(2018年7月18日至19日)。

生物统计学和流行病学办公室

哨兵行动

生物有效性和安全性(BEST)行动

在哨兵行动范围内扩大CBER项目，帮助建立一个国家项目，用于实时检测罕见的不良事件，并对生物产品进行安全评估。BEST为CBER提供了从超过2000万患者中获取电子健康记录(ERH)的途径，用于血液、先进疗法和疫苗的快速安全和有效性研究。

对血液成分进行查询研究（超过200个简单、18个中等、15个复杂），以确定输血和不良事件（AEs），如输血相关的急性肺损伤

使用新的自然语言处理(NLP)方法识别输血相关循环过载(TACO)和输血后脓毒症病例;使用ERH记录评审验证案例。

演示使用NLP自动向FDA不良事件报告系统(FAERS)报告不良事件。

生物制剂有效性和安全性(BEST)哨兵行动日

与业界召开会议，讨论CBER的要求和需要，以建立额外的能力:1)生物制剂上市后，接近实时的安全和有效性监测;2)获取以临床患者为中心的大量数据来源，特别是未识别的电子健康记录;3)采用先进的查询工具、机器学习、人工智能和自然语言处理等创新方法进行监控。合同于2018财年晚些时候授予。(2018年2月12日)

输血-传播感染监测系统(TTIMS)

TTIMS是一个血液监测系统，用于评估大于60%的美国血液供应中HIV、乙肝和丙肝的风险。

分析捐献者前30个月的检测数据;进行艾滋病毒近因检测(经过一段时间后，可测量的抗体或遗传物质的感染机体产生)和捐赠者风险问卷。

通过中期分析确定，自TTIMS开始以来，艾滋病毒患病率或风险没有明显增加。

医疗保险和医疗补助服务合作中心

该产品安全和有效性监测合作项目为美国约5800万老年人提供了获取医疗保险数据的途径，其中大部分是老年人。

完成了一项针对1300多万65岁及以上人群的研究，该研究表明，在2017-18年期间，细胞培养和高剂量流感疫苗在预防住院和急诊室就诊方面略优于蛋源性四价流感疫苗。

-细胞培养疫苗的有效率提高10.7%;高剂量疫苗的有效率提高8.4%

完成了对年度流感疫苗和Guillain-Barre综合征的快速监测，发现在2017-18流感季节没有增加的风险。

疾病控制和预防中心与疫苗安全数据链(VSD)合作

VSD是美国疾病控制与预防中心免疫安全办公室和8个卫生保健组织之间的一个合作项目，监测疫苗安全，并研究美国1000万人接种疫苗后发生的罕见和严重不良反应。

病人输入计划科学(SPI)

SPI包括系统地获取、分析和使用信息的方法和途径，这些信息可以获取患者的经验、观点、需求和优先级，以支持医疗产品的开发和评估。

生物统计和流行病学办公室扩大了对FDA努力的支持，通过患者输入计划科学，将患者对治疗偏好和结果的输入整合到医疗产品开发和监管决策中。

完成识别和鉴定血友病患者队列哨兵行动研究评估的可行性;使用手机APP调查血友病患者。

针对以下疾病领域的潜在CBER产品开展了三项患者偏好研究：骨关节炎、镰状细胞病和脆性糖尿病。这些研究将提供重要的见解，以了解患者的观点和使用患者偏好信息(PPI)的监管决策。PPI可以回答以下问题:哪些好处和风险对患者最重要，以及哪些好处和风险的权衡是他们可以接受的。这些努力支持《21世纪治疗法案》下以病人为重点的药物开发要求，以及《PDUFA VI》下的类似承诺。

-根据《21世纪治疗法案》和《PDUFA VI》，赞助或代表CBER参加多个中心间行动和公开研讨会，旨在制定指南文件，将患者体验数据纳入提交给FDA的文件中，以便为监管决策提供依据。

-研讨会："推广使用病人的偏好资料作为医疗产品评估的科学依据"

-草案指南及研讨会:"以病人为中心的药物研发:收集全面及具代表性的意见"

-在多个国家和国际会议上介绍如何将病患纳入监管决策。

生物统计学

与CDER合作组织FDA公共研讨会"促进临床试验中复杂创新设计的使用"。这个研讨会讨论了复杂的适应性临床试验设计、贝叶斯和其他创新的临床试验设计，以及验证性试验设计和规划的临床试验模拟。(2018年3月20日)

与FDA的 CDER合作，支持在杜克大学Duke-Robert J. Margolis, MD健康政策中心举办的一个公共研讨会，"在罕见病环境中利用创新的统计方法和试验设计"。与会者讨论了罕见病产品开发的创新统计方法，如使用早期阶段试验的先前数据来指导Ⅲ期临床试验设计和使用患者注册表。(2018年3月19日)

与CDER合作，启动了一个试点项目，审查复杂和创新的试验设计(CID)提案，履行PDUFA VI承诺。

（四）CBER发布的行业指南

血液研究和审查办公室

-在获得许可的丙型肝炎病毒抗体供体筛选试验中对产生反应的供体进行进一步检测(2018年9月)（建议根据21 CFR 610.40(e)的要求，对经许可的丙型肝炎病毒抗体(抗hcv)供体筛选试验产生反应的供体进行进一步检测。它就如何报告这些建议的执行情况向血液机构提供指导。）

-由于人类嗜T淋巴细胞病毒I型和II型（抗-HTLV-I/II）抗体的反应性试验结果延迟对献血者重新鉴定的建议（2018年9月）。（根据先前抗HTLV-I/II的反应性试验结果是假阳性的情况，向血液机构提供延迟献血者可接受的再鉴定方法的建议）

-降低血液和血液成分传播寨卡病毒风险的建议-修订(2018年7月)（建议血站对在美国及其地区收集的所有献血者进行检测，使用个人(ID) NAT或MP NAT进行ZIKV核酸检测(NAT)。该指南允许通用MP NAT，除非在地区收集区域内，根据某些条件，蚊子传播的寨卡病毒传输风险增加，然后触发转换为ID NAT。本指南取代2016年8月的同名指南文件。）

-降低输血传播巴贝斯虫病风险的建议-草案（2018年7月）（为降低输血传播巴贝斯虫病（TTB）的风险，对捐献者筛选、捐献检测、捐献者延期和产品管理的建议。本指南中包含的建议适用于血液和血液成分的采集，源血浆除外。）

-使用血清学检测降低血液和血液成分中克鲁兹锥虫感染的传播风险(2017年12月)（为采血机构提供关于使用血清学检测来降低血液和血液成分中锥虫病(恰加斯病)传播风险的建议。这些建议适用于血液和血液成分的收集，用于输血或用于制造产品，包括作为医疗设备的组成部分或用于制造医疗设备的捐赠，但血浆源除外。）

-《降低克雅氏病和变异性克雅氏病通过血液和血液制品传播的可能风险的预防措施修订》修正案--草案(2017年12月)（提供经修订的建议，以减低经由血液及血液制品传播变异克雅氏病(vCJD)的可能风险，方法如下:1)修订及取消延迟对牛海绵状脑病(BSE)接触的地区风险的某些建议;2) 建议延迟对爱尔兰1980年至今有输血史的个人）

-血站血液成分制造过程中病原体减少技术的实施:问答-草案(2017年12月)（提供用于收集或处理血液和血液成分的血液设施，并建议实施用于制造病原体减少血液成分的病原体减少装置。）

组织和先进疗法办公室

-人类基因治疗产品给药后的长期随访-草案（2018年7月）（关于基因治疗产品给药后迟发性不良事件数据收集的长期随访观察研究设计的建议）

-在产品生产和患者随访期间，对逆转录病毒载体为基础的人类基因治疗产品进行复制逆转录病毒的测试-草案（2018年7月）（关于在生产逆转录病毒载体基因治疗产品期间以及在对已接受逆转录病毒载体基因治疗产品的患者进行随访监测期间检测具有复制能力的逆转录病毒的建议。）

-血友病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（关于凝血因子VIII（血友病A）和凝血因子IX（血友病B）活性测定的临床试验设计和相关进展的建议，包括如何解决因子VIII和凝血因子IX活性测定的差异。本指南还包括关于支持开发治疗血友病的基因治疗产品的临床前考虑的建议。）

-罕见病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（针对临床开发计划所有阶段的制造、临床前和临床试验设计问题，向利益相关者提出开发人类基因治疗产品以治疗成人和/或儿科患者的罕见疾病的建议。）

-视网膜疾病的人类基因治疗-草案（2018年7月）（为影响成人和儿科患者的视网膜疾病开发人类基因治疗产品的利益相关者提供建议。）

-人类基因治疗研究性新药应用（INDS）的化学、制造和控制（CMC）信息-草案（2018年7月）（为人类基因治疗研究性新药应用（IND）的发起人提供关于如何提供足够的化学、制造和控制（CMC）信息以确保研究产品的安全性、特性、质量、纯度和强度（包括效力）的建议（21 CFR 312.23（a）（7）（i））。本指南适用于人类基因治疗产品以及含有与药物或装置结合的人类基因治疗的组合产品。）

-根据21 CFR 1271.15（b）相同的外科手术例外：关于例外范围的问答（2017年11月）（旨在提供FDA对21 CFR 1271.15（b）中相同外科手术例外的解释。本指南以问答形式提供，包括自2001年组织规则定稿以来机构收到的查询。）

-对人体细胞、组织以及基于细胞和组织的产品的监管考虑:最小操作和同源使用(2017年11月; 2017年12月修订)（旨在提高利益相关者对21 CFR 1271.3(f)中最小操作的定义和21 CFR 1271.3(c)中相应使用的理解。它还将促进利益相关者理解21 CFR 1271.10(a)(1)和(2)中的监管标准如何适用于他们的人类细胞、组织以及基于细胞和组织的产品。）

-用于再生医学先进疗法的设备评估-草案(2017年11月)（阐述FDA打算如何简化和简化其对组合设备和细胞或组织产品的监管要求的应用;如果有任何预期用途或特定属性，将导致与再生治疗产品一起使用的设备被归类为III类设备;在决定一个设备是否可以标记为与特定的再生医学先进疗法(RMAT)或RMAT类一起使用时需要考虑的因素;当一个设备仅限于一种特定类型细胞的特定预期用途时；以及应用最简单的方法来证明一个设备可用于多个细胞类型时。）

-加快重症再生医学治疗项目-草案(2017年11月)（关于加快再生医学治疗方法的开发和审查的建议，包括联邦食品、药物和化妆品法(FD&C法)第506(g)条中规定的建议，以及21世纪治疗法案第3033条中增加的建议。）

CBER与其它中心的合作（选取的例子）

-药物和生物制品临床试验的适应性设计-草案(CDER/CBER, 2018年9月)（本文件为提交研究性新药申请(INDs)、新药申请(NDAs)、生物制剂许可申请(BLAs)或补充申请的发起者和申请人提供指导，指导他们如何适当使用临床试验的适应性设计，以证明药物或生物制剂的有效性和安全性。）

-血液恶性肿瘤和肿瘤疾病:在药物开发的随机对照临床试验中使用安慰剂和盲法的考虑-草案(CDER/CBER, 2018年8月)（为业界提供关于在治疗血液恶性肿瘤和肿瘤疾病的药物或生物制品开发项目的随机对照临床试验中使用安慰剂和盲法的建议。）

-骨关节炎：药物研发的结构终点-草案(CDER/CBER/CDRH, 2018年8月)（旨在帮助正在开发药物、医疗器械或生物产品(医疗产品)的发起人治疗骨关节炎的潜在病理生理学和结构进展。）

-扩展队列:用于首次人体临床试验，加快肿瘤药物和生物制剂的开发-草案(CDER/CBER/OCE, 2018年8月)（通过多个扩展队列试验设计，为旨在有效加快包括生物制品在内的癌症药物临床开发的人类首次临床试验的设计和实施提供建议。）

-生物类似产品标签(CDER/CBER, 2018年7月)（协助申请人根据《公共卫生服务法》(PHS Act)第351(k)条，为拟提交申请的生物类似产品制定标签草案(42U.S.C.262 (k))。本指南中关于处方药标签的建议仅适用于处方信息(通常称为说明书)，但第五节中关于FDA批准的患者标签的某些建议除外）

-抗菌和抗真菌药物的有限人群路径-草案（CDER/CBER，2018年6月）（根据21 CFR 506(h)(5)以及21世纪治疗法案第3042部分，描述了证明有限人群抗菌和抗真菌药物安全性和有效性的标准、工艺和其他一般考虑因素。旨在协助发起人开发某些新的抗菌和抗真菌药物，在抗菌和抗真菌药物有限的人群途径下获得批准。）

任务相关研究

CBER的研究实验室创造了新的知识，这对于实现我们的使命至关重要，即确保我们监管的产品是安全、纯净、有效和有效的，新产品将向公众提供。

FDA血液供需模拟模型可以帮助国家做好应急准备

-开发一种血液供应模型，可预测系统在常规情况和紧急情况下可用的血液量。该模型旨在帮助公共卫生官员有效地规划策略，以便在紧急情况下减少采血工作，将血液供应的任何中断降至最低。

诱导多能干细胞的高复制率似乎是造成DNA断裂的原因之一

-研究表明，诱导多能干细胞(iPSCs)的高复制率与DNA链断裂有关，表明这些细胞中存在潜在的DNA损伤源。

FDA模型表明，丙型肝炎疫苗可以减少注射吸毒者之间的病毒传播

-这表明，如果有一种有效的疫苗可用，那么在吸毒者中使用这种疫苗就有可能减少丙型肝炎病毒的传播，并在这一人群中减少新的丙型肝炎感染，即使该病毒在接种疫苗的人群中复制率较低。

FDA对血红蛋白类氧载体特性的比较可以指导安全有效的人工血液产品的开发

-首次全面的对所有血红蛋白(Hb)类氧载体(HBOCs) 进行分子和化学比较，已在人体中测试。这一发现有助于解释每种HBOC的个体安全性和有效性特征，使科学家能够在多种生化特性中进行选择，从而支持设计安全有效的产品。

在狒狒模型中母亲接种只含有一种免疫刺激成分的百日咳疫苗可以预防疾病

-在一个狒狒模型中证明，在怀孕期间接种由百日咳类毒素组成的单一成分百日咳疫苗足以保护新生狒狒免受百日咳疾病(百日咳)的侵袭。

FDA改进研究多潜能间充质细胞形态学技术的研究

-当细胞制剂与特定的工程培养系统相互作用时，多潜能间充质细胞(MSCs)的形态学(形状和大小)发生了意想不到的变化。这一发现是朝着理解如何准确解释使用这种系统的研究迈出的一步，这种系统被称为微流体平台，这样它们就可以支持开发基于多功能基质细胞的安全有效的医疗产品

FDA研究结果支持生物材料病毒安全性评估的高通量测序开发

-CBER科学家领导的一项研究表明，一种对病毒遗传物质进行测序的高度敏感但复杂的新技术可以标准化，并用于包括疫苗在内的生物制品的快速筛选，以证明没有污染。该研究的结果支持病毒试剂标准品的开发，可用于验证其高通量筛选程序的性能，以证明产品安全不受病毒污染。

通用流感疫苗候选产品在小鼠鼻腔注射时，可最大限度地减少病毒传播

-FDA的科学家证明了他们的通用流感候选疫苗能够减少流感病毒在小鼠中的传播，即使这种疫苗不能完全阻止病毒的感染。FDA的研究结果很重要，因为它们表明，疫苗既可以帮助保护接受者，也可以减少传播，即使病毒株出现包膜蛋白不同的情况下也是如此。

疟疾基因活性的发现可以作为监测疾病传播的改进测试的基础

-美国FDA的科学家与约翰·霍普金斯疟疾研究所合作，在蚊子中肠发育过程中发现了人类恶性疟原虫特定基因表达的变化。这些新发现的基因和抗原可能成为监测疟疾传播地区疾病负担改进检测的基础。