是重磅炸弹还是一文不名？制药行业最具争议的10款药

医药市场调研机构EvaluatePharma近日发文，对生物制药行业未来销售预期最有争议的顶级管线项目进行了分析。虽然共识预测可以用作一个指标，反映哪些生物制药项目可能在未来实现飞黄腾达。但对后期管线的深入分析显示，卖方市场对这些项目的前景存在着很大的分歧。其中，来自福泰制药（Vertex Pharma）的囊性纤维化三联疗法（VX-659+tezacaftor+ivacaftor）和来自诺和诺德的口服版semaglutide（索马鲁肽）是最具争议的两个顶级项目。

EvaluatePharma指出，定价不明确可能是福泰制药囊性纤维化三联疗法VX-659+tezacaftor+ivacaftor最终销售数据存在争议的最关键因素。卖法一致预测，该三联疗法将成为目前所有III期或已申报审批项目中最有商业前景的药物，2024年共识预期销售额高达48亿美元，但该药同时也是所有这些顶级项目中预测分歧最大的药物。

不过，虽然对该药的最低和最高预测相差高达40多亿美元，但卖法分析师对该药的预测值都在24亿美元以上。由于在该适应症上几乎没有竞争，而且在III期临床项目中取得了积极的结果，现在剩下的唯一问题是药物治疗成本。从理论上来说，缺乏其他治疗选择将使福泰制药有机会推高价格，支付方和美国成本监督机构ICER已经对福泰制药目前已上市的囊性纤维化药物价格进行了抨击。

至于诺和诺德口服版semaglutide，对该药的分歧点可能在于卖方分析师对其如何对抗礼来降糖药Trulicity的看法。如果口服版semaglutide能证实心血管方面的受益，那么机会将大大增加。

卖方对Sage Therapeutics公司口服抗抑郁药SAGE-217也存在很大分歧，尽管2024年共识预测销售额为22亿美元，但部分分析师认为，该项目将显著超过这一水平，在最乐观的预测情况下，可能超过预期高达131%。该药在产后抑郁症（PPD）III期临床试验中获得了非常棒的数据，治疗双相抑郁症的II期临床试验结果也即将出炉。而在重度抑郁症（MDD）方面的成功，将是释放SAGE-217全部价值的关键，MDD III期临床数据预计将在2019年底或2020年初出炉，届时情况将更加明朗。

其他预测分歧较大的项目还包括艾伯维的银屑病药物Skyrizi（risankizumab），该药每3个月皮下注射一次，已于近日获得美国FDA批准治疗中度至重度斑块型银屑病成人患者。该药销售前景的不确定性很可能归因于产品渗透和定价方面悬而未决的问题，以及这款IL-23拮抗剂与强生率先推向市场的首个IL-23拮抗剂Tremfya（guselkumab）的区别有多大。

与名单上的其他大多数项目相比，卖方市场到目前为止似乎都看好诺华基因疗法Zolgensma的前景，该药用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）。卖方分析师对其2024年的共识预期销售额是16亿美元，与最低和最高预测值的偏差仅为2亿美元。与许多其他项目相比，这是一个非常窄的范围，原因可能是该药的患者群体非常明确。上周，诺华披露了2例Zolgensma研究受试者死亡，尽管其中一例被认为与Zolgensma无关，但可能会对该药目前的预测现状带来一定的压力。

根据对卖方分析师最低和最高预测分析，EvaluatePharma此前编制了《2024年全球共识销售预测名单》，涉及的管线项目均为处于III期临床开发、或已提交审批、并且具有重磅销售潜力的顶级项目。这些预期销售数字的前提是药品能够上市，但上市其实是无法保证的。最近，渤健（Biogen）阿尔茨海默氏症抗体药物aducanumab研发失败就是一个很好的例子。此前，EvaluatePharma曾将aducanumab列为生物制药行业最有价值的研发项目，以115亿美元的净现值位居名单之首。

正如先前Vantage分析所显示的那样，即使获得批准，也很难对产品的表现有一个清晰的了解。因为围绕关键临床试验结果、定价、市场渗透的一系列问题都可能影响产品线扩展、竞争威胁和专利到期。（新浪医药编译/newborn）

文章、图片参考来源：Splitting the difference on promising pipeline asset predictions