FDA批准首款罕见心肌病药物 年治疗费用22.5万美元
5月6日，美国辉瑞制药表示，该公司的VYNDAQEL®(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX™(tafamidis)获得了美国FDA的批准，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首创(first-in-class)转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis的两种口服剂型，这次批准也意味着这两药物成为了FDA批准的首个ATTR-CM药物。
ATTR-CM是一种罕见的、危及生命的疾病，其特征是心脏内异常堆积称为淀粉样蛋白的错折叠蛋白，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。此前，没有治疗ATTR-CM的批准药物，唯一可用的选择包括症状处理，以及在极少数情况下进行心脏移植。据估计，在美国ATTR-CM的患者数约为10万人，而确诊患者仅1%-2%。
此次FDA批准是基于关键临床3期试验ATTR-ACT的数据，这是第一项针对该病治疗方案的全球双盲随机安慰剂对照临床研究。数据显示，在30个月内，与安慰剂相比，VYNDAQEL使患者全因死亡率和心血管相关住院率显著降低(p=0.0006)，分别下降30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。在两个治疗组中，大约80%的死亡与心血管有关。
与安慰剂相比，在6个月内，VYNDAQEL对机体能力和健康状况也有显著和一致的治疗效果，并可持续到30个月。具体来说，VYNDAQEL减少了六分钟步行测试成绩下降的发生(p<0.0001)，并减少堪萨斯城心肌病调查表-总结评分测量的健康状况下降(p<0.0001)。VYNDAQEL在本研究中有良好的耐受性，观察到的安全性与安慰剂相当。服用VYNDAQEL的患者的不良事件发生频率与安慰剂相似，因不良事件终止试验的发生率也相似。
VYNDAQEL和VYNDAMAX是口服转甲状腺素蛋白稳定剂，可选择性地与转甲状腺素蛋白结合，稳定转甲状腺素转运蛋白四聚体，减缓淀粉样蛋白的形成。VYNDAQEL由tafamidis meglumine作为活性成分，而VYNDAMAX活性成分为游离酸形式的tafamidis，这两种药物是生物等效的，药品标签上特别提到每20毫克tafamidis meglumine就等于12.2毫克tafamidis游离酸。2011年以来，Vyndaqel在美国以外的多个国家已经批准治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性神经病变。
美国投行EvercoreISI分析师透露，这种药物定价为22.5万美元/年，使用低剂量的价格为5.5万美元/年。药物销售预测上，瑞士瑞信银行(Credit Suisse)认为，如果辉瑞能够成功地将其商业化，该产品的潜力巨大，tafamidis的销售峰值将达到20亿美元。
专注于RNAi药物研发的制药商Alnylam在2018年推出了全球首款siRNA药物Onpattro(patisiran)，用于由遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)引起的周围神经疾病，该药旨在治疗由遗传性转胸腺肽介导淀粉样变(Hattr Amloidosis)引起的多发性神经病。Ionis/Akcea公司开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)也已被批准用于同一患者群体。这两种药物的治疗费用约为每年45万美元。分析人士认为，尽管辉瑞药物和两种现有产品针对的是不同适应症，但仍将存在竞争，因为许多心肌病患者往往也有多发性神经病，反之亦然。（新浪医药编译/David）
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来源：新浪医药
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