加码罕见病！辉瑞8亿美元买进这家消化和肌肉骨骼病创新药企

5月8日，辉瑞公司宣布，收购专注于罕见疾病临床阶段私有生物技术公司Therachon的全部股份已达成一项最终协议，该公司拥有用于治疗软骨发育不良和短肠综合征（SBS）的在研药物资产。

根据该协议的条款，辉瑞公司将以3.4亿美元的先期付款及另外4.7亿美元的额外付款收购Therachon，额外付款的条件是要实现软骨发育不全药物TA-46的开发和商业化关键里程碑。

软骨发育不全可导致严重的心血管、神经和代谢并发症，在全世界约25万患者。目前还没有对软骨发育不全的有效治疗方法。

TA-46是一种在研的可溶性重组人成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）诱捕剂，作用机制上被认为能使过度活跃的FGFR3信号通路正常化，而这些信号通路是与软骨发育不全相关的骨发育异常的致病基础。Therachon公司正在为患有这种疾病的儿童和青少年开发每周皮下注射的TA-46。该药目前已经完成了临床1期试验，并获得了欧洲药品管理局（EMA）和美国FDA的孤儿药物认证。

Therachon公司目前正在开发一系列治疗药物，主要用于治疗罕见的胃肠道和肌肉骨骼疾病，包括软骨发育不全和短肠综合征：

Therachon公司在研资产管线（来自Therachon官网）

在与辉瑞达成交易之前，Therachon将其药物apraglutide的开发项目剥离成一家独立的运营公司。Apraglutide是一种每周一次、潜在同类最佳（best-in-class）的GLP-2类似物，正在进行短肠综合征临床2期试验。辉瑞公司的风险投资部门（Pfizer Ventures）持有该项目少数股权，并将继续持有新公司的股权。

辉瑞首席科学官Mikael Dolsten表示：“在辉瑞公司，我们的战略重点是推进世界上最有前途的科学，不管它是我们自己研发的还是外部获得的。通过收购Therachon，我们希望利用辉瑞领先的科学和开发能力，更快地推进这种潜在、有前途的治疗方法，以治疗软骨发育不全患者。”

Therachon首席执行官Luca Santarelli补充道：“由我们发现和推进有可能改变软骨发育不全治疗的项目将继续由辉瑞开发，这很让人兴奋。辉瑞凭借其罕见疾病专长和在世界范围内的影响力，将使正处于加速开发阶段的TA-46获得有利位置，我们的愿景是通过探索针对这种疾病的分子根源去解决儿童软骨发育不全的治疗。”

辉瑞罕见疾病单元总裁Seng Cheng也表示：“此次收购补充了辉瑞现有的罕见疾病治疗组合，相信我们将有一个重要的机会，去改变患有软骨发育不全年轻人生活，他们勇敢地忍受着由短肢侏儒症引起的终生并发症。辉瑞现有的儿科生长障碍研究项目为这一潜在的突破性治疗提供了一个互补的环境。”

Therachon公司主席Tom Woiwode感叹：“Therachon是一个很好的例子，证明了欧洲最先进的科学所能创造的价值。通过将这项研究与一群强大的投资者和一支杰出的管理团队结合起来，Therachon开发了一种高度创新的治疗方法。我们期待辉瑞继续开发TA-46，希望它能显著改善患有软骨发育不全儿童的生活。”（新浪医药编译/David）

文章、图片参考来源：

1、PFIZER ACQUIRES CLINICAL-STAGE BIOTECH THERACHON

2、https://therachon.com/our-focus/pipeline/