日本批准将CAR-T疗法Kymriah纳入医保 定价约210万元

作者： 周会棋

据NHK5月15日报道，日本中央社会保险医疗协议会批准将诺华的CAR-T细胞治疗产品Kymriah于5月22起纳入医保，定价约3350万日元(约合人民币210万元)，据日本厚生劳动省称，此为当前日本纳入医保中的价格最高的药品。

作为全球首款获批的CAR-T细胞产品，Kymriah已相继在美国、欧盟和加拿大获批。日本在神户生物医学研究与创新基金会（FBRI）成功完成Kymriah临床生产的技术转让之后，也于今年3月，正式批准了Kymriah用于治疗CD19阳性复发或难治性（r / r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）和CD19阳性r / r弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），成为第一个在亚洲批准CAR-T疗法的国家。

日本厚生劳动省审查了全球注册CAR-T临床试验JULIET和ELIANA的数据，包括在日本的研究，鉴于美国和欧洲等国家对已Kymriah疗效的认可及Kymriah良好的临床试验数据，在日前召开的会议中，日本中央社会保险医疗协议会决定从本月22日开始将Kymriah纳入医保。该药通过改变从患者身上采集的免疫细胞的基因来提升其对癌症的攻击力，主要用于治疗B细胞急性淋巴性白血病的25岁以下患者以及弥漫性大B细胞淋巴瘤患者，且仅限用于抗癌药无效的患者。同时，因细胞治疗产品的相关副作用，如高烧、低血压等，预计Kymriah起始阶段仅会在数家医院进行。

由于患者的医疗支付金额有一定上限，而超过限度的部分将由保费和税金来负担，因此日本国内部分专家们担心一旦对高额药品的保险适用有所增长，可能会对医疗保险财政产生影响。据日本厚生劳动省预测，高峰时，使用该药的患者一年将达216人，总花费金额将达72亿日元（约4.5亿人民币）。

目前，在应用免疫疗法、再生医疗及基因编辑等的生物制品大力研发的背景下，日本高额的医药品正在不断增加。例如抗癌药Opdivo，在5年前纳入医保时价格约为3500万日元（约219万人民币）。但随着同种药适应症获批的增加，药物的价格也会一定幅度的下降，Opdivo最初被批准用于治疗皮肤癌，但此后又批准了用于治疗肺癌等，因此，目前该药的价格已降至约960万日元（约60万人民币），降低了约三分之二。

对于此次纳入医保的Kymriah，目前还不能预测今后是否会增加新适应症，日本厚生劳动省考虑到对医疗保险财政的影响等因素，从今年开始导入了新的制度，将对此前的治疗方法和新批准的药物在费用和效果等方面进行比较，综合考虑是否降低价格。