2019最贵TOP10药物榜单出炉 基因疗法霸占前两名

编译：newborn

6月13日，美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物，来自诺华和Spark Therapeutics的两款基因疗法一举超越历年来稳居该类榜单的品牌药，位居榜单前两位。随着制药行业对罕见疾新药研发热情的持续高涨，这一趋势可能会持续。

诺华新推出的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma远远领先于榜单其他药物，其一次性治疗定价为212.5万美元。尽管成本很高，但有专家指出，Zolgensma是一种具有成本效益的产品，因为该药能够治愈的是一种每年花费数十万美元治疗的疾病，而且诺华推出了分期付款计划，可以随时间推移分散付款。但即便如此，仍有部分专家对诺华这一高定价进行了批评。

排在榜单第二的是来自Spark Therapeutics的基因疗法Luxturna，该药定价85万美元，不及Zolgensma一半。该药也是一种一次性基因疗法，可以治愈因双拷贝RPE65基因突变导致失明的遗传性视网膜疾病。

GoodRx定期编制最昂贵药房用药清单。但这一次，研究小组将研究范围扩大到了患者直接从医疗从业者那里获得的药物，这些从业者通常都有很高的价格标签。GoodRx引用的价格并不能反映制药商向付款人提供的幕后折扣和回扣。

排名第三的是榜单上首个由药房配发的药物：Aegerion的Myalept，该药用于治疗全身性脂肪营养不良患者的瘦素缺乏症。根据GoodRx的数据，该药的治疗费用是每年778314美元。

Spectrum公司的外周T细胞淋巴瘤药物Folotyn排名第四，年定价为745785美元。Spectrum公司最近签署了一项协议，以3亿美元的价格将其上述疗法出售给印度药企阿拉宾度子公司Acrotech Biopharma。

罕见病巨头Alexion的Soliris是一款经常出现在最昂贵药物清单上的药物，过去多年高居榜首，今年它以每年678392美元的价格占据了排名第五的位置。该药用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒综合征，多年来一直是Alexion业务的基石。公司也销售Soliris的升级版产品Ultomris，但该药物并未出现在此次排名中。

虽然榜单上的许多药物都来自规模较小、以罕见疾病为重点的公司，但安进却出现在了榜单第六的位置，该公司治疗费城染色体阴性复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病的双特异性抗体疗法Blincyto每年花费641533美元。

该榜单中，Horizon公司占据了两席，其治疗尿素循环障碍的药物Ravicti和治疗骨质疏松症和慢性肉芽肿疾病的药物Actimmune分列第七、九位，每年价格分别为633072美元和575540美元。

赛诺菲的庞贝氏症药物Lumizyme排名第八位，每年630630美元。

武田的遗传性血管水肿治疗药物Takhzyro以每年573820美元位列第十位。该药是武田644亿美元收购Shire后获得。

参考来源：The top 10 most-expensive meds in the U.S.—and they're not the usual suspects