30年“老药”焕发青春 艾尔建BOTOX获批第十个适应症

日前，艾尔建（Allergan）宣布，FDA批准了其A型肉毒杆菌毒素（Botulinum Toxin A，BOTOX）扩大适应症，治疗儿童患者（2至17岁）的上肢痉挛。此外，用于治疗儿童患者下肢痉挛的扩大适应症申请，有望在2019年的第4季度得到批复。今年是BOTOX上市30周年，这是这款“老药”获得FDA批准的第十个适应症。

儿童痉挛的常见原因包括脑瘫，创伤性脑损伤，多发性硬化症，脊髓损伤和中风，这是影响个人活动能力和保持平衡以及姿势能力的一组疾病。痉挛表现为肌肉紧张和僵硬，程度为中重度不等。儿童上肢痉挛能显著影响他们的发育和生活质量，特别是正处于生长发育期的儿童非常虚弱，迫使他们需要持续的护理。这些儿童患者需要新的治疗选择帮助他们缓解痉挛，从而提高活动能力和生活质量。

肉毒杆菌毒素是一种神经毒素，它作用于胆碱能运动神经末梢，拮抗钙离子的作用，干扰乙酰胆碱从运动神经末梢的释放，促使肌纤维不能收缩,，因而能降低肌张力，缓解痉挛。艾尔建开发的BOTOX是一种A型肉毒杆菌毒素，自1989年上市以来，已经获批用于治疗包括眼睑痉挛和斜视，成人上，下肢痉挛、慢性偏头疼、神经性尿失禁、膀胱过度活动综合征等多种适应症。BOTOX长久而完善的安全性和有效性记录，使得它可以成为儿童患者的一个重要的治疗选择。

▲BOTOX的作用机理示意图（图片来源：Botox官网）

本次适应症的获批是基于两项超过200名上肢痉挛的儿童患者参与的3期临床试验，包括为期12周的双盲试验，以及长达一年的开放标签试验。

艾尔建的首席研发官David Nicholson博士说：“眼见儿童被任何程度的上肢痉挛折磨，都会让见者难过。本次FDA的批准对艾尔建意义特殊，因为我们现在可以为这些儿童患者及其家人提供BOTOX这一疗法选择。这次批准也是自1989年BOTOX获批治疗眼睑痉挛和斜视以来，实现的又一座里程碑。这与艾尔建持续的创新精神和对BOTOX 30年来坚持不懈的研发投入是密不可分的。”

参考资料：

[1] FDA Approves BOTOX® (onabotulinumtoxinA) for Pediatric Patients with Upper Limb Spasticity. Retrieved June 21, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-approves-botox-onabotulinumtoxina-for-pediatric-patients-with-upper-limb-spasticity-300872470.html

[2] BOTOX官网. Retrieved June 21, 2019, from https://www.botoxmedical.com/