Acer公司罕见病疗法Edsivo遭FDA拒绝批准 股价暴跌78%

编译丨范东东

受美国FDA拒绝批准Edsivo（celiprolol）的消息影响，Acer Therapeutics股价在6月25日开盘前暴跌78％。

该实验性疗法正在积极地推动获得血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vEDS）的治疗批准，但FDA此次只给出了一封完整的回复信。据Acer Therapeutics称，“FDA认为，有必要进行更充分的对照试验，以确定celiprolol是否能够降低vEDS患者的临床事件风险。”

血管Ehlers-Danlos综合征是EDS中最严重的亚型，患者通常不具有包括皮肤超伸展性和关节高活动性等EDS的典型症状，但却面临着动脉夹层或破裂以及肠道和子宫撕裂或破裂等危及生命的并发症，70%的患者在30岁时出现严重并发症，平均死亡年龄为51岁。据估计，在美国专家估计有多达5000人受vEDS影响，却仅有约2000人被诊断。

Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。去年12月，FDA受理了Edsivo的新药申请并授予了优先审查资格，PDUFA目标日期为2019年6月25日。之前，FDA已授予Edsivo治疗vEDS的孤儿药资格。

Acer Therapeutics此次申请批准基于的数据来自对一项仅有53名患者参加的试验。这项在法国8个中心和比利时1个中心开展的vEDS患者研究中，患者随机分为治疗组（25人）和非治疗组（28人）。治疗组每天口服Edsivo（200mg，每天2次）。数据显示，治疗组有20%的患者发生动脉事件（夹层或破裂），非治疗组为50%。Acer Therapeutics在一份声明中表示，“计划在第三季度要求召开会议讨论FDA的回应”。

由于额外的研究将花费一大笔资金，此消息一出，投资者对该利空消息的态度也反应在了公司的股价上。公司股票在早盘交易中极速下跌78％，从每股超过19美元，暴跌到每股不到5美元。Acer Therapeutics首席执行官兼创始人Chris Schelling在其简短的更新中表示，“将于与FDA密切合作，以充分了解和执行相应的应对措施。”

除此之外，该公司还在研发ACER-001，该药物是苯丁酸钠的立即释放的剂型，正在测试尿素循环障碍和枫糖尿病的治疗效果。今年早些时候，Acer Therapeutics还从赛诺菲的产品管线中获得了osanetant，这是一种选择性的非肽速激肽NK3受体拮抗剂，目前正进行神经内分泌相关疾病的试验。

参考来源：

1、Acer Therapeutics Receives Complete Response Letter from U.S. FDA for use of EDSIVO™ (celiprolol) in vEDS Patients

2、FDA kicks back Acer's rare disease drug, demands new test—shares in freefall