权威报告：FDA批准的癌症用药 十年来占比翻倍

近日，知名的塔夫茨大学药品研发研究中心（The Tufts Center for the Study of Drug Development，CSDD）发布报告，分析了从1980年至2018年，FDA批准癌症用药的情况。报告回顾了近40年间癌症用药的获批动态，同时剖析和总结了近年来癌症用药获批呈现爆发式增长的原因和面临的挑战。

从“10年4个”到“1年16个”

从1980年到2018年，FDA一共批准126个治疗实体瘤和血液系统癌症的药物。上世纪80年代，十年间FDA只批准了4个癌症用药。到了2018年，FDA批准的59个新药中，癌症用药占16个。获批新药中，癌症用药的占比也节节上升，从2010年以来，获批的癌症用药占了所有获批新药的27%，与前一个十年相比，这一占比翻倍。

癌症用药开发的成功率，近年来呈现爆发式增长。原因在于医药公司采取了开发药物的新路径，关注癌症治疗的新机制，并采用比过去的设计更有效的临床试验来验证这些机制。另一方面，多年来，FDA一直在努力加快药品上市速度，满足未竟的医疗需求。这些因素综合到一起，聚集成合力，就涌现出大量的癌症用药。

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研发时间增加，审评时间缩短

根据Tufts报告，1999年至2018年间，癌症用药的研发时间比其它新药的研发时间长9%，但新的癌症用药更有可能获得FDA加快审批流程的多种认定，包括孤儿药资格和优先审评。因此与其它药品相比，在过去20年间，FDA审批癌症用药的平均时间缩短48%。对不同种类的癌症用药来讲，血液系统癌症用药的临床研发和审批时间为8.8年，实体瘤用药为7.5年，前者比后者长17%。

研发手段进步

报告分析认为，通过确定治疗癌症基因突变的新靶点，开发针对癌症基因突变的药物，然后围绕最有可能对这些药物产生响应的患者设计临床试验，医药行业已经取得长足进步。这些努力已经获得回报，使得患者可以有更多选择。

FDA对癌症药物的快速审评，是推动医药行业关注激酶抑制剂的主要因素之一。事实上，77％的激酶抑制剂通过FDA优先审评通道审评，有的还获得了突破性疗法认定，进一步加快审批速度。

研发成本不菲

癌症用药开发热的另一面是，对于研发这些药品的医药公司来讲，新药研发成本不菲。根据2016年发表的研究结果，开发一个新药的成本约为26亿美元。尽管对这一估算存在争议，但新药研发成本高企，是不争的事实。

医药公司需要在上市后收回这些成本，有时会给支付方与患者带来较大负担。2018年，癌症用药支出连续第五年以两位数增长。2018年获批的15种癌症用药，每年药费的中位数达14.9万美元。

目前，医药公司将继续响应对创新抗癌药物的需求，但在争相投入的同时，必须应对来自于多方面的成本压力。除了控制开发成本的挑战外，癌症用药开发商还面临其它挑战，包括在罕见癌症临床试验中，如何招募足够数量的患者？此外还有来自于支付方、控制药价、控制药品支出等方面的挑战。

从上世纪80年代10年获批4个，到2018年1年获批16个，获批上市销售的癌症用药增多，反映了医药科技和监管机构的进步，给患者带来更多的用药选择。在满足未竟医疗需求的同时，如何让患者用得到好药，用得起好药，也是各方共同面临和需要解决的问题。