里程碑！百济神州自主研发BTK抑制剂泽布替尼获FDA加速批准上市

今天(11月15日)，百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼，宣布获得美国FDA加速批准上市，用于治疗既往接受过至少一项疗法的套细胞淋巴瘤患者。由此，它成为我国目前为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获批的抗癌新药，为中国原研新药出海带来了“零的突破”。同时，这也是首款由百济神州自主研发获批上市的产品。

百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨博士表示：“泽布替尼在FDA获批的喜讯，让我们倍感自豪，这一历史性突破不仅代表着国际上对于中国新药研发水平的认可，实现了我国创新药‘走出去’的心愿，更重要的是，它证明了我国的创新药企不仅能惠及本国患者，也具备充分实力为全球更多的患者服务。”

泽布替尼是一款新型强效BTK抑制剂，目前正作为单药或与其他疗法联合用药，在多种淋巴瘤治疗中开展临床试验。数据显示，在针对套细胞淋巴瘤的临床试验中，84%以上接受泽布替尼治疗的患者达到了总体缓解。

泽布替尼获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，其中一项治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验BGB-3111-206中，患者在接受泽布替尼治疗后，总缓解率（ORR)达到84%，包括59%的完全缓解（CR），此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示：“我们致力于改善全球癌症患者的治疗，此次获批使我们更接近实现为全球患者带来最高质量药物的使命。紧接先前在这项适应症上获得的突破性疗法认定，今天BRUKINSA获得FDA上市批准更是证明了其作为一项针对复发或难治性MCL治疗方案的重要性。我们将继续在其他血液肿瘤中对BRUKINSA进行开发，也希望此次获批是为后续的众多上市批准首开先河。”

这项关键性2期临床研究由北京大学肿瘤医院牵头开展，中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任、医学博士朱军教授表示：“作为一名中国肿瘤临床医生，能够见证由本土生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破，我感到非常激动。这一突破是我国本土生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑，标志着我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益其中，为世界提供中国的方案，贡献中国的智慧。”

此前，泽布替尼凭借其良好的临床数据表现，曾先后获得FDA授予的“孤儿药认定”,“快速通道”,“ 突破性疗法认定”,“优先审评”等四项特殊认定：

孤儿药认定：2016年，先后获得FDA授予3项孤儿药资格认定，分别用于治疗套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症和慢性淋巴细胞白血病。

快速通道：2018年7月，FDA授予泽布替尼快速通道资格，用于治疗华氏巨球蛋白血症。

突破性疗法：2019年1月，FDA授予泽布替尼突破性疗法认定，用于治疗复发难治性套细胞淋巴瘤患者，这是首次由中国企业自主研发的抗癌新药获得该项认定。

优先审评：2019年8月，FDA受理泽布替尼治疗复发难治性套细胞淋巴瘤的新药上市申请，并授予其优先审评资格。

在国内，泽布替尼也已递交新药上市申请。2018年8月、10月，中国国家药品监督管理局NMPA正式受理了泽布替尼针对复发难治性套细胞淋巴瘤（MCL）、复发难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）两个适应症的新药上市申请，并纳入优先审评。

据悉，百济神州目前正在全球范围对泽布替尼开展16项临床研究，包括9项注册性或有望实现注册的临床试验。同时，泽布替尼正在针对华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病进行2项对比伊布替尼的全球临床3期头对头研究，这也是我国首个与外资药企研发产品开展直接头对头研究的本土新药。

BRUKINSA预计在未来几周内在美国进行销售。