2019FDA新药审批成绩单

2019年12月30日，FDA的CDER办公室按往年惯例，再次发布了整个2019年度的新药审评“成绩单”。2019年，FDA全年共批准了48个新药，涉及诺华、礼来、罗氏等超30家知名的跨国药企以及诸如百济神州这样的企业新秀。其所覆盖的适应症，既包括了HER2阳性乳腺癌、难治性多发性骨髓瘤等类似的大瘤种，也包含了类似急性偏头痛、成人失眠症等疾病领域。

按照CDER办公室的声明，这48款新药只包括2019年批准的新分子实体和新治疗生物产品，而不包含疫苗、过敏原产品和血液产品、细胞以及基因治疗产品。

01 FDA批准新药增速不减，效率成审评关键词

尽管受美国政府年初短暂“停摆”和局长辞职等一系列事件的影响，从整体来看，2019年度FDA批准新药的速度并不慢。

从全年获批的数量来看，2019年共有48个新药获批，虽然未达到去年创纪录的59款新药的水平，但也已经是在过去接近10年时间里最多的年份之一了。

从年度新药获批的节奏来看，后半年的新药获批更多。8月、11月和12月是获批新药最多的几个月份，分别为9、8、7个，这三个月获批新药的数量已经占到了全年获批数量的50%。

2019年年中开始，FDA批准新药的数量迎来一个小高峰，重要的原因还在于优先审评资格和突破性疗法认定的大量应用。据E药经理人不完全统计，48款获批新药有，有36款符合这两个条件，其中有23款被授予优先审评资格，12款获得突破性疗法认定。

02 大型药企依旧活跃

从获批产品所属企业来看，中小型药企与大型跨国药企表现的都非常活跃。全球制药销售额排名靠前的大型药企中，诺华今年共计有5款新药获批，而罗氏、艾伯维、新基和第一三共则分别有2款新药获批，阿斯利康、强生、赛诺菲、拜耳、安进、卫材等则各有一款新药获批。

其次，2019年获批的也不乏一些高质量的创新药，48款药物中包括了多个首个新的治疗药物、多个新一代药物。例如阿斯利康和第一三共合作的产品HER2阳性乳腺癌品种Enhertu，这是双方合作金额高达69亿美金的一个ADC药品，其对于阿斯利康和第一三共的战略意义都不言而喻。

从治疗领域来看，抗感染、抗肿瘤、神经系统仍是热点。2019年FDA批准的新药中共计有6个为抗感染药物，分别来自诺华、艾伯维、默沙东等公司；8个神经系统药物，分别来自艾尔建、礼来、卫材等公司；以及9个抗肿瘤药，例如阿斯利康/第一三共的Enhertu、安斯泰来的Padcev、百济神州的Brukinsa、基因泰克和罗氏共同开发的Rozlytrek及Polivy、拜耳的Nubeqa、Karyopharm Therapeutics的Xpovio、诺华的Piqray、杨森的Balversa。

03 中国创新药FDA首秀、罕见病疗法数量居多

据E药经理人统计，目前FDA2019年度所批准的48个新药中，适应症为罕见疾病的孤儿药已经有17款，占比接近整体的40%。

而今年也是第一次有来自中国的原创抗癌药在美国FDA首秀。2019年 11月14日，百济神州开发的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂Brukinsa获得FDA加速批准，治疗套细胞淋巴瘤患者。这是我国目前为止第一款完全由中国企业自主研发、在FDA获批的抗癌新药，为中国原研新药出海带来了“零的突破”。

近年来，随着中国医药产业发展主题逐渐由仿制切换到创新，药物创新也成为支撑企业未来发展的核心动力。尤其是近几年来，国内药企重金投入研发，与国际水平差距逐渐缩小。泽布替尼成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药，将提振中国制药企业在国际舞台上的信心，对中国本土医药加速进入国际市场也是一个重要的开始。

作者：DAISY