蓝鸟生物基因疗法Zynteglo在美上市计划将推迟

2019年6月，蓝鸟生物的基因疗法Zynteglo（LentiGlobin）获得欧盟批准，用于治疗12岁及以上的非β0 /β0基因型输血依赖性β-地中海贫血患者。蓝鸟生物希望在美国获得相同的适应症批准，但2月19日，蓝鸟生物透露，美国FDA希望获得有关Zynteglo的更多信息，因此原定于今年上半年完成的批准申请，预计将会推迟到下半年提交。

此外，Zynteglo原定于2019年的欧洲上市计划也推迟到了2020年初，该公司仍在与监管机构密切合作，以便最终确定商业化生产过程。

虽然在美国的上市时间再次遭推迟，但分析师预计，投资者会更多地关注该公司其他的利好消息，比如其血液肿瘤药物的数据以及Zynteglo作为镰状细胞病治疗药物三期研究开始启动。

从最新的收益报告中，蓝鸟生物详细介绍了如何与德国的健康保险公司签署协议，将Zynteglo纳入其中，有望吸纳50％β-地中海贫血患者。蓝鸟希望首例患者可在今年7月之前得到治疗。

美国患者想要获得Zynteglo治疗似乎还要等待一段时间。Stifel分析师在给客户的一份报告中写到：“鉴于与付款人的谈判过程将十分复杂，预计2020年不会有美国本土β-地中海贫血患者付费接受该疗法进行治疗。”

此外，Raymond James的分析师将蓝鸟生物的评级下调至“表现平平”，并写道“监管、临床和制造方面的执行问题超过了对创新药物产品的利好刺激”。不过该公司一直在为镰状细胞病的扩展研究做准备。在周二的收益报告中，该公司表示，计划在今年启动第二项晚期研究，评估Zynteglo对约18名镰状细胞病和中风风险升高的儿童患者的治疗效果。

尽管在美国距离批准还有一段路要走，但美国β-地中海贫血患者远少于镰状细胞病患者。据美国国家罕见病组织估计，美国约有β地中海贫血患者3300名，而镰状细胞病患者有近10万名。因此，扩展试验可以为Zynteglo在更大的患者群体中的治疗收益提供证据。

周三上午蓝鸟生物股价下跌近10％，交易价格约为80美元。Stifel分析师表示，由于Zynteglo有关镰状细胞病的试验将于今年进行，预计投资者的情绪不会很快改变。

该机构预估Zyntelgo在2020年从β地中海贫血适应症中将获得1200万美元的收入，到2021年将增至5300万美元，到2030年将增至3.9亿美元。同时，预计该疗法在2022年从镰状细胞适应症可获得4800万美元收益，2030年可达到20亿美元。