JAMA最新分析：一个新药的中位研发成本约10亿美元！

3月2日，发表于《美国医学会杂志》(JAMA)上的一项最新分析显示：2009-2018期间，美国生物制药公司将每个新药推向市场的成本约为10亿美元。这项分析包括了在临床开发中失败的项目，证实了此前其他机构公布的数据，但反驳了塔夫茨大学在2016年公布的分析结果，后者使用了由制药商提供的机密数据，显示将一个新药推向市场的成本高达30亿美元。

JAMA上的这项分析由英国伦敦经济学院卫生策略助理教授Olivier Wouters领导。根据分析，2009-2018年期间，美国FDA共批准了355个新药，初步筛查后仅保留了56个，有299个被排除。被排除的药物，或来自未在美国股票交易所上市的外国公司，或来自虽在美国上市但在美国证券交易委员会（SEC）备案文件中缺失研发周期超过3年数据的私人美国公司、或来自仅报告了总研发成本的公司。筛查许可交易后，被排除药物中有7个新药被加回，因此，共计63个新药被纳入定量综合（quantitative synthesis）分析。

这63个新药，由美国上市生物制药公司开发，并且研究人员能够在SEC备案文件中获取这些公司所披露的成本、临床试验成功和研发支出等公开透明信息。

为了计算失败研究的成本，Olivier Wouters及其团队引用了《Biostatistics》期刊上2019年4月最新发表的文章《Estimation of clinical trial success rates and related parameters》数据：在研药物从I期、II期、III期临床至FDA批准的成功率分别为13.8%、35.1%、59.0%，从提交上市申请至FDA批准的成功率为83.2%。

计算结果显示，2009-2018年期间，将一种新药推向市场的中位成本为9.85亿美元，平均成本为13亿美元。从治疗领域来看，肿瘤和免疫调节药物的研发成本最高，中位数为28亿美元，平均数为45亿美元，后一个数字主要是由赛诺菲/再生元抗炎药Dupixent的估计成本所驱动，该药的研发成本超过60亿美元，是数据集中的一个离群值。

如果不包括失败项目的支出，那么将一种新药推向市场的成本中位数为3.19亿美元，平均值为3.74亿美元。

制药公司经常通过创新成本（包括失败的项目）来证明药品定价的合理性。然而，最近付款人已对此产生抵触，并开始根据临床结果将报销金额与药物带给患者的治疗价值进行挂钩。

哈佛大学经济学家David Cutler在随同发表的一篇评论中写到：“大量的成本效益研究已经做到了这一点，总体而言，结果喜忧参半。对于真正突破性的药物，显然值得投资开发。然而，许多药物仅有边际临床效益，而且这些药物的定价似乎过高。”

俄勒冈州健康与科学大学的副教授Vinay Prasad使用类似的方法估算出每个新药的开发成本为7.57亿美元。他对JAMA最新分析中研究人员使用公开透明数据得出的结论给予了赞扬。他在一封电子邮件中写道：“如果我们想知道真实成本，可以利用价格透明法案迫使制造商披露。”

JAMA文章中还包括了63个新药中每个药物开发成本的估算。其中，Dupixent高达60亿美元的数字特别显眼。在分析中，研究人员根据他们的证据将Dupixent评定为“低质量”开发。

值得注意的是，赛诺菲和再生元合作的其他几款药物估计的开发成本也非常高：新一代PCSK9抑制剂类降脂药Praluent的开发成本超过30亿美元，Kevzara、Zaltrap、Libtayo的开发成本也均超过20亿美元。另外，再生元眼科药物Eylea的开发成本也超过了30亿美元。

针对这些数字，再生元发言人Taylor Ramsey表示：公司无法详细说明每个药物的研发成本，因为长期研发支出可能会产生多种研究性药物。

参考来源：

1、New estimate puts cost to develop a new drug at $1B, adding to long-running debate

2、Estimated Research and Development Investment Needed to Bring a New Medicine to Market, 2009-2018

3、Estimation of clinical trial success rates and related parameters