分析新时期我国新药创制鼓励政策

文 | 孙翔宇

2015年国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），由此此拉开了我国新药鼓励政策的序幕。2019年12月1日新修订的《中华人民共和国药品管理法》正式施行，将我国新时期新药鼓励政策实践成果以法律的形式得以确定。我国新药政策改革以审评审批制度为突破口，逐渐覆盖至临床试验管理、知识产权保护、药品上市许可持有人制度（MAH）试点、创新药入医保药品目录等多个产业环节，由此，我国新药创制的政策环境得以根本改善，创新药研发进入历史机遇期。

过去我国新药研发面临的问题

新药开发大的阶段可分为：临床前研究（preclinical development）、临床试验申请（IND）、临床研究（clinicaldevelopment）、上市申请（NDA）、上市销售（marketlaunch）。

图1 新药开发阶段

新药研发有“两高一长”之说：高投入、高风险、长周期。一款新药从开始研发到获批上市，需要经过10到15年的时间，花费至少要10亿美元。新药获批上市后进入医院临床应用的路仍很长。过去我国新药研发企业面临的最普遍的问题是审评审批时限过长以及市场准入机制不健全。

在审评审批方面，我国药品医疗器械审评审批中积压严重。比如，2015年我国药品审评积压了2.1万个品种，90%是化药仿制药，严重影响新药审评审批效率；此外，药品研发机构和科研人员不能申请药品注册，影响药品创新的积极性。

在市场准入方面，新药面临多重阻碍。首先，新药入医保药品目录难，国家医保目录调整时间间隔过长；其次，新药进医院难，创新药通过各省招标进入医院，各省招标采购周期不统一，且招标采购窗口期长，短则1-2年，长则3-5年。虽然国家明文规定不能二次议价，但部分医院在实际操作中仍存在变相的“二次议价”。此外，医院药占比考核政策很可能将价格较高的新药列为管控对象。

顶层设计鼓励新药研发

针对我国新药创制过程中面临的突出问题，我国以药品审评审批制度改革为突破口，持续营造鼓励创新的政策环境，推进医药产业转入创新驱动发展轨道。

1.审评审批制度

继2015年《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》之后，2017年，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，这是又一个深化药品医疗器械审评审批制度改革的纲领性文件，对我国医药产业创新发展具有里程碑意义。

2.MAH制度试点

2016年，国务院办公厅印发《药品上市许可持有人制度试点方案》，对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义。

3.医保目录

2018年国家医疗保障局将17种抗癌药纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录乙类范围，为创新药通过谈判的方式进入医保目录开辟了路径。

4.新修订药品管理法

2019年，新修订的药品管理法在总则中明确规定，国家鼓励研究和创制新药，增加和完善了10多个条款，增加了多项制度举措。这为鼓励创新，加快新药上市，释放了一系列制度红利。

图2 新时期我国鼓励新药创制“里程碑”

鼓励新药研发政策简析

临床试验管理改革、加快上市审评审批、上市许可持有人制度全面实施、新药知识产权保护、新药谈判进入医保目录等一系列政策的出台，为中国新药研发提供了良好的政策环境。

（一）临床试验管理改革

我国在改革临床试验管理方面进行诸多突破。第一，将临床试验机构资格认定制改为备案管理制，解决了临床资源不足的矛盾；第二，临床试验申请由审批制改为默认许可制，加速临床开展，保障了注册申请人的权益；第三，放开对境外临床试验数据的接受程度，加快了境外新药在我国的上市进程。

图3 临床试验管理改革要点

（二）加快上市审评审批

2015年以来，为加快审评审批、满足临床用药需求，在原有药品注册特殊审批通道的基础上，逐步建立优先审评审批制度，先后将未在境内外上市的创新药、未在中国上市的境外原研药、列入重大专项的新药、防治艾滋病等重大疾病的新药等纳入优先审评通道以鼓励满足临床需求的创新药物研发。

同时，在我国建立治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病、公共卫生急需药物、或境外已经上市的罕见病药物的附条件审批制度，成为与优先审评、特殊审批并行的第三种加快审评形式。将药用包装材料、药用辅料单独审批改为在审批药品注册申请时关联审评审批，实现以药品本身为核心的原辅料质量管理体系，要求上市许可持有人建立严格的供应商管理与责任追溯机制，促进监管理念从分段式监管向以持有人担全责、以产品为主线的全生命周期监管转变。

图4 加快新药上市审评审批

（三）新药知识产权保护

国家药监局等相关部门尝试建立我国的专利期补偿制度、数据保护制度等组合配套制度。延长专利保护期意味着药品的市场独占期（效益期）大大增长，投资回报率将显著提高；数据保护制度的明确，将进一步激发创新积极性。

图5 新药知识产权保护举措

（四）全面实施药品上市许可持有人制度

过去，我国对国产药品实行上市许可与生产许可合一的管理模式，仅允许药品生产企业在取得药品批准文号，经药品生产质量管理规范认证后，方可生产该药品。实践中，药品研发机构和科研人员无法取得药品批准文号，新药研发机构获得新药证书后只能将相关药品技术转让给药品生产企业。这种药品注册与生产许可“捆绑”的模式，不利于鼓励创新，不利于保障药品供应，不利于抑制低水平重复建设。

药品上市许可持有人制度是欧洲、美国、日本等制药发达国家和地区在药品监管领域的通行做法，上市许可持有人制度试与现行管理制度最主要的区别在于，允许研发机构及科研人员持有药品批准文号，成为药品上市许可持有人，并对该药品的安全性、有效性和质量可控性负全面责任。实施药品上市许可持有人制度，对于鼓励药品创新、提升药品质量具有重要意义。

（五）新药通过谈判进入医保药品目录

2019年11月28日，备受关注的国家医保药品目录准入谈判完成，97个药品被纳入国家医保乙类目录。本次谈判始终聚焦参保患者临床治疗需求，将肿瘤、罕见病、慢性病和儿童用药等作为重点，此次特别还突出了鼓励创新的导向，谈判成功的药品绝大多数都是近年来上市的新药，12个国产重大创新药品谈成了8个。

其实，类似这样的谈判已经开展了4次，新药通过谈判进入医保目录成为了一种制度创新。

图6 新药通过谈判进入医保药品目录

结语

2015—2019年是我国密集出台鼓励新药发展政策的时期，当前，我国药物审评审批比过去有很大改观，几乎每隔一两个月就有一个我国自主研发的新药获批上市，预示着我国新药研发将进入快速发展的崭新时代。

但是相关配套政策的协同和实施，如新药研发的专项基金、融资政策、风险投资政策、市场准入政策、市场流通政策、知识产权政策、税收政策等，尤其是政策的生态环境的构建，将会起到至关重要的作用。

相信未来我国还将以更开放的姿态去拥抱创新，在提升本土创新能力与水平的同时，吸引国际创新成果落地国内，进一步提高患者用药临床可及性，保障公众用药需求。