日前,Blueprint Medicines在2020年欧洲过敏与临床免疫学会(EAACI)会议上,公布了该公司精准蛋白激酶抑制剂avapritinib,在治疗惰性系统性肥大细胞增多症(SM)患者时的最新结果。试验结果表明,avapritinib能够显著改善SM患者的皮肤症状。
SM是一种由KIT D816V突变驱动的罕见疾病,特征是肥大细胞失控增殖和活化。该疾病可导致虚弱的全身、胃肠道和神经认知症状,包括危及生命的过敏反应。常见皮肤症状为瘙痒、潮红和色素性皮肤病变,可显著影响生活质量。目前,尚没有获批针对KIT D816V突变的靶向疗法。
AYVAKIT(avapritinib)是一种激酶抑制剂,它已经获得FDA批准治疗胃肠道间质瘤(GIST)成人患者,他们携带PDGFRA外显子18突变,包括PDGFRA D842V突变。Avapritinib同时对KIT D816V具有强力的特异性抑制效应。基石药业已经获得avapritinib在大中华区临床开发和推广的权益。
PIONEER是一项随机双盲、含安慰剂对照、允许注册性研究的2期临床试验,评估avapritinib在惰性SM患者中的疗效。该试验包括三个部分:第一部分为剂量探索部分,第二部分为注册性研究,第三部分为长期治疗研究。此次公布的是第一部分的研究结果。
试验结果表明,在接受治疗24周后,avapritinib治疗组患者达到60%的缓解率(缓解的定义为全面症状评分降低超过30%),而对照组的缓解率为0%。此外,多种其它对症状的检测方式也一致地检测到avapritinib的疗效。
基于这些数据和美国FDA的反馈,Blueprint Mdeicines已经选择24周时的缓解率作为支持注册的PIONEER临床试验的主要终点。第二部分计划注册约200名患者,初步患者筛选将在今年6月开始。
“我们致力于迅速推进avapritinib的开发,以满足惰性系统性肥大细胞增多症患者未竟需求,目前他们缺乏具有针对性的治疗,”Blueprint Medicines首席医学官Andy Boral博士说:“Avapritinib可以强效靶向系统性肥大细胞增多症的根本驱动因素,它有可能从根本上改变这种疾病的治疗方式。”
来源:药明康德
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