FDA批准创新嗜睡症疗法上市

Jazz Pharmaceuticals今天宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年7月21日批准Xywav（钙、镁、钾和羟丁酸钠）口服液上市，用于治疗7岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或白天过度嗜睡（EDS）。Xywav是一种羟丁酸钠产品，其独特的阳离子组成导致钠含量比目前治疗这些患者的标准疗法羟丁酸钠低92%，降低患者钠离子摄入过量的风险。

发作性睡病是一种慢性的罕见神经系统疾病。患者因无法正常调节睡眠与苏醒的循环，导致出现嗜睡症状。大多数的嗜睡症是由于下丘脑分泌素（hypocretin，大脑中一种支持睡眠与觉醒状态动态平衡的神经肽）缺失而引起的。发作性睡病的五大症状包括白天过度嗜睡，突然发作的肌肉无力（猝倒），夜间睡眠中断，睡眠幻觉以及睡眠麻痹。所有患有嗜睡症的人都会出现白天无法保持清醒和警觉的症状。

Xywav又名JZP-258，是一种羟丁酸盐的新型药物，由独特的阳离子组成。它与另一款Jazz公司治疗发作性睡病的中枢神经系统抑制剂Xyrem（羟丁酸钠）相比，钠含量减少92％，提高了患者用药的长期安全性。目前，其确切的作用机制还尚未被确认。据推测，JZP-258对发作性睡病的治疗作用基于在睡眠过程中对GABAB受体的调节。此外，JZP-258还在3期临床研究中治疗特发性睡眠过度症（idiopathic hypersomnia）。

图片来源：参考资料[1]

FDA批准Xywav是基于一项全球性双盲、含安慰剂对照、随机撤药的多中心3期临床研究，该研究证明了Xywav治疗发作性睡病患者猝倒和EDS的疗效和安全性。该研究共纳入201例患者，与安慰剂组相比，Xywav在每周猝倒发作次数和Epworth嗜睡量表评分方面表现出高度统计学显著差异（p<0.0001）。

▲继续接受Xywav治疗的患者每周猝倒发作的次数显著少于安慰剂组（图片来源：Jazz Pharmaceuticals官网）

"基于临床项目中所表现出的疗效，Xywav的获批对于猝倒症或与嗜睡症相关的EDS患者来说非常重要，“3期临床试验的负责人，南卡罗来纳大学医学院的临床副教授Richard K. Bogan博士说：“这可能有助于患者更好地遵守每日钠摄入量建议。过量的钠摄入与血压升高、高血压、中风和其他心血管疾病有关。”

参考资料：

[1] Jazz Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of Xywav™ (calcium, magnesium, potassium, and sodium oxybates) Oral Solution for Cataplexy or Excessive Daytime Sleepiness Associated with Narcolepsy. Retrieved July 22, 2020, from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-announces-us-fda-approval-of-xywav-calcium-magnesium-potassium-and-sodium-oxybates-oral-solution-for-cataplexy-or-excessive-daytime-sleepiness-associated-with-narcolepsy-301097861.html