国家药监局：一批大品种上市

7月30日，国家药监局发布《2019年度药品审评报告》，据赛柏蓝梳理，审批报告主要有下列值得关注的要点。

化学药、生物药注册申请数上升

审评报告显示，2019年，药审中心受理的8077件药品注册申请中，化学药注册申请受理量为6475件，占2019年全部注册申请受理量的80.2%，2016-2019年各类药品注册申请受理情况详见图1。

2019年，受理需技术审评的注册申请6199件，较2018年增加11.21%，其中化学药注册申请为4937件，较2018年增长了10.72%，占全部需技术审评的注册申请受理量的79.64%；生物制品注册申请1005件，较2018年增长了23.3%。2016-2019年需技术审评的化学药、中药和生物制品注册申请受理情况详见图2。

中药注册申请数下降

2019年，药审中心受理需技术审评中药注册申请257件，较2018年降低了14.33%。

去年，药审中心受理中药注册申请423件，其中受理中药IND申请17件，受理中药NDA 3件，受理中药ANDA 3件。2019年中药各类注册申请受理情况详见图7。2016-2019年中药IND申请、NDA和ANDA受理情况详见图8。

在17件中药IND申请（5、6、8类）中，适应症主要集中的治疗领域为消化、呼吸和骨科，占全部中药IND申请的76%。

药审中心受理5-6类中药新药注册申请18件（18个品种，无1-4类中药注册申请），其中中药IND申请15件（15个品种），中药NDA 3件（3个品种），较2018年均有所减少。

创新药集中在抗肿瘤、抗感染领域

根据审评报告，去年药审中心受理国产1类创新药注册申请528件（244个品种），其中受理临床申请503件（228个品种），上市申请25件（16个品种）。按药品类型统计，化学药401件（144个品种），生物制品127件（100个品种），创新药的适应症主要集中在抗肿瘤、抗感染和消化系统疾病领域。

药审中心受理5.1类化学药进口原研药注册申请157件（92个品种），受理1类进口创新药注册申请172件（75个品种），创新药的适应症主要集中在抗肿瘤、内分泌和神经系统疾病领域。

一致性评价补充申请大幅增长

根据审评报告，2019年药审中心受理化学药注册申请6475件，其中受理化学药IND申请694件，较2018年增长了51.9%；受理化学药NDA 130件，较2018年增长了21.5%；受理仿制药上市申请（ANDA）1047件，较2018年增长了6.6%；受理一致性评价补充申请1038件（308个品种），件数较2018年增长71%。

2019年化学药各类注册申请受理情况详见图3。2016-2019年化学药IND申请、NDA和一致性评价等注册申请受理情况详见图4。

另外，自开展《中国上市药品目录集》工作以来，《中国上市药品目录集》共纳入药品1055个（按品规计，下同），其中进口原研药品484个，通过仿制药质量和疗效一致性评价的药品336个，按化学药品新注册分类批准的仿制药105个，创新药21个，其他药品109个。2019年共收录了430个品规，较2018年（424个品规）同比增长1.42%。

具有明显临床价值的新药优先审批

2019年药审中心将253件（按通用名计139个品种）注册申请纳入优先审评程序，在已纳入优先审评的注册申请中，具有明显临床价值的新药占比34%，所占比例最大，其次为同步申报品种（28.1%）。

与2018年已纳入优先审评注册申请的结构相比较，具有明显临床价值的新药占比由23%增至34%，按与原研药质量和疗效一致的标准完善后重新申报品种占比则由16.6%降至7.9%。

从数据变化上来看，仿制药数量逐渐减少，优先审评资源更多的聚焦到具有明显临床价值、临床急需和临床优势的药品上来。

2019年有143件注册申请（按通用名计82个品种）通过优先审评程序，得以加快批准上市——如我国自主研发的1类创新药注射用甲苯磺酸瑞马唑仑、甘露特钠胶囊，治疗罕见病法布雷病注射用阿加糖酶β，新型核因子κB受体激活因子配体（RANKL）抑制剂地舒单抗注射液，治疗糖尿病的聚乙二醇洛塞那肽注射液、治疗银屑病的本维莫德乳膏、非小细胞肺癌靶向治疗药物达可替尼片等药品。近几年优先审评的品种情况详见表5。

一批大品种获批上市

抗肿瘤药物：

1.甲磺酸氟马替尼片，为我国首个具有自主知识产权的小分子Bcr-abl酪氨酸激酶抑制剂，适用于治疗费城染色体阳性的慢性髓性白血病慢性期成人患者，本品获批上市为此类患者提供了更好的治疗选择。

2.达可替尼片，为第二代小分子表皮生长因子受体（EGFR）酪氨酸激酶抑制剂（TKI），适用于局部晚期或转移性表皮生长因子受体敏感突变的非小细胞肺癌患者的一线治疗。与第一代EGFR-TKI相比，本品可延长患者的生存期，为此类患者提供了更好的治疗手段。

3.甲苯磺酸尼拉帕利胶囊，为一种高选择性的多聚腺苷5'二磷酸核糖聚合酶（PARP）抑制剂创新药物，适用于铂敏感的复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌成人患者在含铂化疗达到完全缓解或部分缓解后的维持治疗，本品获批上市为此类患者提供了新的治疗选择。

4.地舒单抗注射液，为核因子κB受体激活因子配体（RANKL）的全人化单克隆IgG2抗体，适用于治疗不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的骨巨细胞瘤，属临床急需境外新药名单品种。本品获批上市填补了此类患者的治疗空白，满足其迫切的临床需求。

5.达雷妥尤单抗注射液，为全球首个抗CD38单克隆抗体，也是用于治疗多发性骨髓瘤的首个单克隆抗体，适用于治疗既往经过蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗后无药可选的多发性骨髓瘤，本品获批上市为此类患者带来了治疗获益。

6.利妥昔单抗注射液，为国内首个利妥昔单抗生物类似药注射液，同时也是国内首个上市的生物类似药，适用于治疗非霍奇金淋巴瘤，本品获批上市提高了此类患者的临床可及性。

7.贝伐珠单抗注射液，为国内首个贝伐珠单抗注射液生物类似药，适用于治疗转移性结直肠癌，晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌，本品获批上市将提高该类药品的可及性。

抗感染药物：

8.格卡瑞韦哌仑他韦片，为全新的抗丙肝固定组合复方制剂，适用于治疗基因1、2、3、4、5或6型慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的无肝硬化或代偿期肝硬化成人和12岁至18岁以下青少年患者，属临床急需境外新药名单品种。本品针对全基因型在初治无肝硬化患者中的治疗周期可缩短至8周，其获批上市将进一步满足临床需求，为丙肝患者提供了更多治疗选择。

9.索磷韦伏片，为索磷布韦、维帕他韦、伏西瑞韦3种成分组成的固定复方制剂，适用于治疗慢性丙型肝炎病毒感染，属临床急需境外新药名单品种。本品可为全基因型既往直接抗病毒药物（DAA）治疗失败的丙肝患者提供高效且耐受的补救治疗方案，填补了临床空白。

10.拉米夫定替诺福韦片，为拉米夫定和替诺福韦二吡呋酯的固定剂量复方制剂，适用于治疗人类免疫缺陷病毒-1（HIV-1）感染，属国内首个仿制药。拉米夫定片和替诺福韦二吡呋酯片的联合治疗方案为临床抗HIV的一线治疗方案，本品获批上市可提高患者的用药依从性。

11.注射用头孢他啶阿维巴坦钠，为新型β-内酰胺酶抑制剂，适用于治疗复杂性腹腔内感染、医院获得性肺炎和呼吸机相关性肺炎、以及在治疗方案选择有限的成人患者中治疗由革兰阴性菌引起的感染。本品获批上市可解决日益突出的耐药菌感染所带来的巨大挑战，满足了迫切的临床治疗要求。

循环系统药物：

12.波生坦分散片，为我国首个用于儿童肺动脉高压（PAH）的特异性治疗药物，属儿童用药且临床急需境外新药名单品种。PAH是一种进展性的危及生命的疾病，国内尚无针对儿童PAH患者的特异性治疗药物，本品为针对儿童开发的新剂型，其获批上市解决了儿童PAH患者的用药可及性。

风湿性疾病及免疫药物：

13.注射用贝利尤单抗，为一种重组的完全人源化IgG2λ单克隆抗体，适用于在常规治疗基础上仍具有高疾病活动的活动性、自身抗体阳性的系统性红斑狼疮（SLE）成年患者，是全球近60年来首个上市用于治疗SLE的新药。目前SLE治疗选择不多，本品获批上市满足了SLE患者未被满足的临床需求。

14.阿达木单抗注射液，为国内首个阿达木单抗生物类似药，适用于治疗成年患者的类风湿关节炎、强直性脊柱炎和银屑病等自身免疫性疾病，本品获批上市将提高该类药物的临床可及性，有效降低患者经济负担。

神经系统药物：

15.拉考沙胺片，为新型抗癫痫药物，适用于16岁及以上癫痫患者部分性发作的联合治疗，属国内首个仿制药，本品获批上市提高了此类患者的用药可及性，方便患者使用。

16.咪达唑仑口颊粘膜溶液，为国内首家治疗儿童惊厥急性发作的口颊粘膜溶液，属儿童用药。小儿惊厥常为突然发作，静脉注射、肌肉注射、直肠给药等给药方式较为困难，口颊粘膜给药方式可弥补上述给药途径的不足，本品获批上市为此类患者提供了一项新的更便捷的给药方式。

镇痛药及麻醉科药物：

17.水合氯醛灌肠剂，适用于儿童检查/操作前的镇静、催眠，以及监护条件下的抗惊厥的中枢镇静药物，属首批鼓励研发申报儿童药品清单品种。本品是适合儿童应用的剂型，其获批上市填补了国内儿童诊疗镇静用水合氯醛制剂无上市品种的空白，满足我国儿科临床迫切需求。

皮肤及五官科药物：

18.本维莫德乳膏，为具有我国自主知识产权的全球首创治疗银屑病药物，具有全新结构和全新作用机制，适用于局部治疗成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。本品获批上市为临床提供了一种新型的安全有效治疗药物选择。

19.司库奇尤单抗注射液，为我国首个白介素类治疗中至重度银屑病药物，属临床急需境外新药名单品种。与TNFα类药物相比，本品疗效更好，其获批上市为此类患者提供了一种新作用机制的药物选择。

罕见病药物：

20.依洛硫酸酯酶α注射液，为国内首个且唯一用于治疗罕见病IVA型黏多糖贮积症（MPS IVA，Morquio A综合征）的酶替代治疗药物，属临床急需境外新药名单品种。黏多糖贮积症是是严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病，本品获批上市填补了我国此类患者的用药空白。

21.注射用阿加糖酶β，为治疗罕见病法布雷病的长期酶替代疗法药物，属临床急需境外新药名单品种。法布雷病是严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病，已列入我国第一批罕见病目录，本品获批上市填补了国内此类患者的治疗空白。

22.诺西那生钠注射液，为国内首个且唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物，属临床急需境外新药名单品种。本品有效解决了我国脊髓性肌萎缩症目前尚无有效治疗手段的临床用药急需。

23.依达拉奉氯化钠注射液，适用于治疗罕见病肌萎缩侧索硬化（ALS），属临床急需境外新药名单品种。本品有效解决了目前我国ALS尚无有效治疗手段的临床用药急需。

预防用生物制品（疫苗）：

24. 13价肺炎球菌多糖结合疫苗，为具有自主知识产权的首个国产肺炎球菌结合疫苗，适用于6周龄至5岁（6周岁生日前）婴幼儿和儿童，预防1型、3型等13种血清型肺炎球菌引起的感染性疾病。本品是全球第二个预防婴幼儿和儿童肺炎的疫苗，其上市提高了该类疫苗的可及性，可更好的满足公众需求。

25.重组带状疱疹（CHO细胞）疫苗，适用于50岁及以上成人预防带状疱疹，属临床急需境外新药名单品种。随着年龄增长，带状疱疹患病风险升高，且其并发症严重影响患者正常工作和生活，目前国内缺少对该疾病的有效预防和治疗手段，本品获批上市进一步满足了公众特别是我国老龄患者的临床用药需求。

26.双价人乳头瘤病毒疫苗（大肠杆菌），为首个国产人乳头瘤病毒（HPV）疫苗，适用于9~45岁女性预防由HPV16/18引起的相关疾病，9~14岁女性也可以选择采用0、6月分别接种1剂次的免疫程序。本品可进一步缓解国内HPV疫苗的供需紧张，有助于满足我国女性对HPV疫苗的临床需求。

中药新药：

27.芍麻止痉颗粒，为白芍、天麻等11种药味组成的新中药复方制剂，属儿童用药，可治疗抽动-秽语综合征（Tourette综合征）及慢性抽动障碍中医辨证属肝亢风动、痰火内扰者。本品可明显改善患儿的运动性抽动、发声性抽动，以及社会功能缺损，精神神经系统不良反应发生率明显低于已上市药品之一的阳性药盐酸硫必利片，为患儿尤其是轻中度患儿提供了一种更为安全有效的治疗选择，满足患者需求和解决临床可及性。

28.小儿荆杏止咳颗粒，为荆芥、苦杏仁等12种药味组成的新中药复方制剂，属儿童用药，具有“疏风散寒、宣肺清热、祛痰止咳”的功效，适用于治疗小儿外感风寒化热的轻度支气管炎。本品在咳嗽、咳痰等主要症状改善和中医证候、疾病愈显率等方面具有明显疗效，不良反应较少，为急性支气管炎小儿患者提供了一种新的安全有效的治疗选择。

支持中医药创新发展

国家药监局提出，2020年药审中心将紧密围绕国家局工作部署，重点开展以下工作：

（一）积极推动规章制度体系完备

（二）持续深化审评审批制度改革

（三）不断完善药品审评保障机制

（四）鼓励支持中医药传承创新发展

（五）持续推进流程导向科学管理体系建设

（六）坚持推进深化“放管服”改革

（七）继续加强审评人才队伍建设

在“鼓励支持中医药传承创新发展”部分，国家药监局明确提出，将贯彻落实党中央、国务院《关于促进中医药传承创新发展的意见》，加强顶层设计，构建中医药理论、人用经验和临床试验相结合的注册审评体系，建立适合中药安全性、有效性和质量可控性的审评标准，健全优先审评制度；根据国家局安排，制定完善符合中医药特点的技术指导原则；鼓励古代经典名方中药复方制剂的研制、申报，推动中药的传承创新发展。

从去年的药品审批报告可以看出，审批资源向有明确临床价值的新药倾斜，随着带量采购工作的常态化推进，一致性评价工作开展提速明显，在中药新药注册申请数量下行的趋势下，国家药监局也将加大对中医药创新发展的支持力度。