第四季度FDA新药审评：这些看点值得关注

治疗埃博拉病毒感染的鸡尾酒疗法，治疗精神分裂症与双相障碍症的ALKS-3831，有望成为第4个获批上市的CAR-T疗法……有哪些新药审评亮点值得关注？

除了全力以赴应对COVID-19大流行之外，FDA的正常工作也按部就班进行。今年第四季度，值得关注的在审药物，包括用于淋巴瘤的一种细胞疗法、一种治疗精神分裂症的复方药物、一种新的贫血药，以及一种治疗埃博拉病毒的抗体。

用于治疗埃博拉病毒感染的鸡尾酒疗法REGN-EB3

Regeneron公司开发的用于埃博拉病毒感染EB3，审评结果将于下月揭晓。为应对2014年西非爆发的埃博拉病毒，Regeneron公司依靠抗体药物技术来对抗埃博拉病毒感染。

这家公司只用了几个月时间，就推出了REGN-EB3。这是由3种抗体构成的鸡尾酒疗法。随着2014年埃博拉疫情过去，需要等待疫情再次出现，才能证明相关疗法的价值。去年，刚果民主共和国爆发了新一轮埃博拉疫情，REGN-EB3在多药试验中获得阳性结果，在保持患者28天后的生存能力方面，该抗体优于对照药物。REGN-EB3能否获批，将于今年10月25日揭晓。

用于治疗精神分裂症和I型双相障碍的ALKS-3831

对于正在从一家从事药物递送的专业公司转型为医药公司的Alkermes公司来讲，实验性神经与癌症治疗药物管线成为这一转型战略的关键。Alkermes公司推出的ALKS-3831，为抗精神病药物Zyprexa和samidorphan的复方药物，预期将有助于减轻与Zyprexa相关的体重降低。

▲ALKS-3831，为抗精神病药物Zyprexa和samidorphan的复方药物（图片来源：PubChem）

然而，Alkermes公司还没有明确证明这一理论。在一项为期4周的研究中，接受Zyprexa或ALKS-3831治疗的患者体重增加速度相似。在第二项为期更长的试验中，在体重增加方面，受试药物优于Zyprexa。依据临床试验结果，Alkermes寻求FDA批准相关药品，用于治疗精神分裂症与双相障碍。Alkermes将会于10月9日向FDA咨询委员会提交一套混合数据。FDA将在11月15日之前做出决定。

用于治疗非霍奇金淋巴瘤的liso-cel

2019年12月，百时美施贵宝（BMS）向FDA提交申请，并获得优先审评资格，原定今年6月之前，FDA会就是否批准做出决定。但在今年5月，FDA推迟做出决定。因此，liso-cel能否获批，结果将于今年11月16日揭晓。如果liso-cel能够获得FDA批准，将会成为继Kymriah、Yescarta与Tecartus之后，第4个上市的CAR-T疗法。

治疗慢性肾病的roxadustat

几十年来，患有贫血和肾脏受损的人一直在采用生物制品注射治疗。今年12月20日，如果FibroGen的roxadustat获批，将有可能会颠覆这个市场。

▲Roxadustat球棍结构（图片来源：PubChem）

Roxadustat是这类新兴药物中走得最远的一种，其作用机制是通过“欺骗”身体，使其认为自己处于低氧状态，借以刺激红细胞的生成，从而提高贫血患者的血红蛋白水平。在慢性肾脏病患者中的试验结果，已经证明这类药品可与生物制品相媲美。

参考资料：

[1] FDA CBER. Emergency Use Authorization for Vaccines to Prevent COVID-19 Guidance for Industry. October, 2020. Retrieved Oct 7, 2020 from https://www.fda.gov/media/142749/download

[2] Michael Mezher. FDA issues COVID-19 vaccine EUA guidance after clash with White House. Oct 6, 2020. Retrieved Oct 7, 2020 from https://www.raps.org/news-and-articles/news-articles/2020/10/fda-issues-covid-19-vaccine-eua-guidance-after-cla