备受关注的创新生物医药公司十大榜单出炉

2019年，在生物医药领域执行的并购交易超过25起，其中14起交易金额达到数十亿美元。今年以来，生物医药领域的并购依然十分的活跃。近期，Fierce Biotech发布了《 The top 10 takeover targets in biopharma》的榜单，根据疾病治疗领域，公司过往融资情况和在研管线的进展情况，盘点了10家备受关注的创新生物医药公司。

1. Alexion Pharmaceuticals

Alexion Pharmaceuticals是一家专注于罕见病创新药开发的生物医药公司。该公司的主要产品为两款补体抑制剂Soliris和Ultomiris。已经获批治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）等补体信号通路介导的罕见疾病。此外，该公司还有两款酶替代疗法，治疗低磷酸酯脢症（HPP）和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症（LAL-D）。今年，Alexion公司还出资14亿美元收购了Portola Pharmaceuticals，包括Portola公司的已获批的抗凝血药物解毒剂Andexxa。

2. Amarin

Amarin是一家致力于心血管疾病创新药研发公司。公司的主打产品Vascepa（icosapent ethyl）在2012年获得FDA批准，作为辅助疗法降低严重高甘油三酯血症患者的甘油三酯水平。2019年底，FDA批准Vascepa扩展适应症，用来降低特定患者心血管疾病的风险。Vascepa有潜力为更多心血管疾病患者造福。

3. BioMarin Pharmaceutical

BioMarin Pharmaceutical专注于罕见病领域的新药研发。BioMarin的主打产品Roctavian是一款治疗A型血友病的基因疗法产品，通过AAV5病毒载体将编码凝血因子VIII基因的功能性拷贝递送到患者体内，进而帮助患者恢复自身凝血因子VIII生产能力。除此之外， BioMarin公司2019年底宣布针对侏儒症的特效药vosoritide临床试验成功。并于今年分别向EMA和FDA递交了上市申请。如果获批，vosoritide将成为首款治疗侏儒症的药物。

4. bluebird bio

bluebird bio是一家开发基因疗法的生物医药公司。其基因疗法Zynteglo于2019年6月获得EMA的上市批准，用于治疗12岁及以上患者的输血依赖型β地中海贫血。Zynteglo是针对这一疾病的首款基因疗法。Zynteglo的另一适应症的上市计划也在筹备中，今年9月，Zynteglo被EMA授予镰状细胞病的优先药物（PRIME）称号，bluebird已计划向FDA提交申请，预计在2021年下半年获准上市。此外，bluebird的另一款治疗脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的基因疗法Lenti-D在欧盟的上市申请已进入加速审查阶段，预计于2021年在美提交Lenti-D上市申请。

5. Deciphera Pharmaceuticals

Deciphera Pharmaceuticals是一家致力于通过解决耐药性的关键机制来改善癌症患者的生活的生物医药公司。今年5月，Deciphera公司的广谱受体酪氨酸蛋白激酶（KIT）和血小板衍生的生长因子α激酶（PDGFRα）抑制剂ripretinib获FDA上市许可，用于晚期胃肠道间质瘤（GIST）的治疗，ripretinib也是全球首款广谱KIT抑制剂。Deciphera公司目前还在开发ripretinib用于治疗晚期全身性肥大细胞增多症（ASM），神经胶质瘤和其他由KIT或PDGFRα激酶诱发的实体瘤等疾病。再鼎医药去年与Deciphera达成独家授权协议，获得了ripretinib在大中华区的开发和商业化独家权益。

6. Esperion Therapeutics

今年2月，美国FDA刚刚批准了Esperion Therapeutics开发的Nexletol（bempeoic acid）上市，作为饮食和最大耐受剂量他汀疗法的辅助疗法，治疗杂合体家族性高胆固醇血症成人患者，或者需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的动脉粥样硬化性心血管疾病患者。同样是2月，FDA同时还批准了Esperion公司Nexlizet（bempedoic acid and ezetimibe）用于治疗与Nexletol相同的病征的上市许可。

7. Global Blood Therapeutics

Global Blood Therapeutics（GBT）致力于严重血液病创新疗法的开发。2019年11月，美国FDA宣布加速批准GBT公司的创新疗法Oxbryta（voxelotor）上市，治疗成人和12岁以上青少年患者的镰状细胞贫血症（SCD）。其后，欧盟委员会也将voxelotor指定为用于治疗SCD的孤儿药。Voxelotor是首款FDA批准的靶向血红蛋白聚合过程的创新疗法。此外，GBT还宣布与Syros Pharmaceuticals达成合作，以开发和商业化治疗镰状细胞病和β地中海贫血的新型疗法

8. Immunomedics

2020年9月，吉利德科学（Gilead Sciences）就宣布以210亿美元收购Immunomedics，这是今年截至目前以来医药行业最大的并购交易。不过榜单发布时，该交易尚未完成，因此Immunomedics仍被保留在目标收购名单中。通过这一收购，吉利德科学将获得靶向Trop-2的抗体偶联药物Trodelvy（sacituzumab govitecan-hziy），它于今年4月获得美国FDA的加速批准，用于治疗既往接受过至少2种疗法的转移性三阴性乳腺癌（mTNBC）成人患者。Immunomedics计划于今年第四季度提交补充生物制品许可申请（sBLA），支持Trodelvy获得FDA的全面批准。

9. Iovance Biotherapeutics

Iovance Biotherapeutics旨在利用T细胞免疫疗法治疗实体瘤和血液瘤患者。Iovance公司开发的肿瘤浸润淋巴细胞疗法（TIL）效果显著，在治疗晚期宫颈癌和黑色素瘤患者的临床研究中表现出可喜的缓解率和长久的缓解持续时间。今年5月，Iovance公司公布了该公司开发的TIL疗法lifileucel治疗晚期黑色素瘤患者的最新结果。试验结果表明，一次注射lifileucel，能够在接受过PD-1抑制剂和BRAF/MEK靶向疗法的难治性患者中，达到34.3%的总缓解率。

10. Reata Pharmaceuticals

Reata Pharmaceuticals是一家专注于肾疾病药物开发的生物医药公司。目前该公司拥有的bardoxalone（治疗慢性肾病和Alport综合征）和omaveloxolone（治疗弗里德里希共济失调，FA）正在准备申请监管批准中。FDA和EMA已授予bardoxolone治疗Alport综合征的孤儿药资格，此外，FDA还授予了bardoxolone治疗肺动脉高压（PAH）的孤儿药资格。

来源：创鉴汇

参考资料：

[1] The top 10 takeover targets in biopharma. Retrieved November 4, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/special-report/deal-or-no-deal-top-10-takeover-targets-biopharma