MIT年度“50家聪明公司”揭晓 百济、信达、复星等公司上榜！

转自 | 医药观澜

近日，《麻省理工科技评论》发布年度“50家聪明公司”（TR50）榜单。据介绍，这份年度榜单旨在聚焦当下正在发生的重要创新，预见改变中国以及改变世界的创新力量，上榜企业有望在未来3-5年继续保持技术引领，或是形成新的颠覆势能。

值得一提的是，在生物医药领域，我们看到了百济神州、信达生物、复星医药、天境生物等多家专注创新药研发的公司。本文中，我们将带领大家了解这些公司因何被评为“聪明公司”。

“50家聪明公司”榜单

图片来源：参考资料[1]

1、百 济 神 州

上榜理由：该公司所布局的超过30款在研抗肿瘤药物中，有11款为自主研发的新药。拥有首个在美获批上市的中国原创抗癌新药BTK抑制剂泽布替尼，实现了中国本土原研抗癌新药出海“零的突破”。

泽布替尼是一款设计旨在最大化靶点占有率、最小化脱靶效应的小分子布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂。2019年11月，该产品在美获批用于套细胞淋巴瘤（MCL）患者。今年6月，它在中国获批用于慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）及MCL患者。目前，针对该产品的全球开发项目正在不断推进，其中用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的新适应症申请已在中国获受理并被纳入优先审评。

根据《麻省理工科技评论》颁奖词，百济神州是目前开展全球临床试验最多的中国创新药企之一，有超过70项临床试验正在进行，其中有10项是全球性3期临床试验。泽布替尼之外，其自主研发的PD-1抑制剂替雷利珠单抗也已在中国上市。在研PARP1/2抑制剂帕米帕利和靶向GD2的迪妥昔单抗均已在中国递交注册申请，并被纳入优先审评。另外，还有多款自主研发的创新产品正在开发，靶点涉及TIGIT、Bcl-2、OX40、HPK1等。

2、信 达 生 物

上榜理由：该公司拥有第一个也是目前唯一一个进入中国医保目录的PD-1单抗药品信迪利单抗注射液，推动肿瘤免疫疗法惠及更多中国患者。根据颁奖词，纳入医保后100 mg信迪利单抗的价格仅2843元，医保报销后综合一年治疗费用仅2.9万元。

信迪利单抗于2018年底在中国获批用于治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）。cHL是恶性淋巴瘤的一大类，年发病率1/10-4/10万人口，临床上的标准治疗是自体造血干细胞移植。不过，由于各种因素的限制，很多患者无法接受这类治疗。根据信达生物财报，信迪利单抗注射液上市不到一年就突破十亿元的销售收入大关，今年前三个季度累计销售额超人民币15亿元。这一定程度上反映了这款新药临床需求之大。

目前，信迪利单抗用于非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗、及鳞状NSCLC一线治疗的两个新适应症申请已在中国递交，并在中国境外获得了3个孤儿药资格。根据公开资料，信达生物正在中国和美国推进有关信迪利单抗的20多项临床试验，其中包括8项注册临床研究，涵盖肝癌、肺癌、胃癌、食管癌等多个癌种。

3、未 知 君

上榜理由：作为中国首家肠道微生物AI制药公司，未知君通过以肠道微生物为生物标志物的预测模型，对于肿瘤患者接受PD-1治疗的预测精度已达国际领先水平。颁奖词指出，未知君拥有超34万条微生物与疾病关联数据，结合自研机器学习算法，可精准预测菌群组成对宿主基因层面的调控，指导药物研发和临床应用。

近年来，肠道微生态制药已成为制药行业新兴的热门研究领域。研究表明，肠道微生物组在多种疾病的发生和进展中起到重要作用，如炎症性肠病（IBD）等局部肠道疾病，帕金森病、自闭症等多种精神疾病。

成立于2017年的未知君正是一家基于AI的微生态制药公司。据悉，不同于传统的“细胞–动物模型–人体”的医药研发路径，未知君采用了一种创新的科研模式和独特的药物研发平台，将“人工智能+生物信息分析技术”与肠道微生态技术相结合，以极大提升新药的研发效率和成功率。并且，该公司已建立了生物信息分析平台和转化与生产平台，打通从“数据”到“药物”的转化全链路，实现微生态药物研发的完整闭环。

4、瑞 博 生 物

上榜理由：是中国少有的拥有完善的小核酸创新药物研发平台的药物研发公司，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者，已建立涵盖心脑血管、肿瘤、代谢、病毒性感染、视神经病变等多个疾病领域的小核酸药物研发管线。

目前，小核酸疗法是生物医药领域热门研发方向之一。小核酸（siRNA）是一种RNA干扰的效应分子，可在包括人类的多种细胞和组织内发挥强大的基因沉默效应。因此，这种疗法被认为是一类具有突破性的新药，在提供精准治疗的同时具备广泛的适用性。

成立于2007年的瑞博生物，正是致力于小核酸药物研究和开发。颁奖词提到，瑞博生物已有3项小核酸药物进入临床试验阶段，分别是用于视神经保护的QPI-1007、用于2型糖尿病的ISIS 449884和用于转移性去势抵抗性前列腺癌的ISIS 560131。其中针对NAION（非动脉炎性前部缺血性视神经病变）适应症的研究已进入临床3期。

5、博 雅 辑 因

上榜理由：具有变革意义的基因编辑疗法领军企业，致力于将基因编辑技术高质量转化为创新疗法，今年递交了首个获中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理的基因编辑疗法临床试验申请。

博雅辑因成立于2015年，是一家致力于通过前沿的基因组编辑技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法的生物医药企业。今年10月，博雅辑因宣布CDE受理了其基因编辑疗法ET-01的临床试验申请。ET-01是一种CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，拟开发用于输血依赖型β地中海贫血。

根据博雅辑因早前发布的新闻稿，在中国，地中海贫血病基因携带者高达3000万人，中重型地中海贫血病患者达30万人。当前，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的未被满足的医疗需求。本次向CDE提交的临床试验计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。新闻稿指出，博雅辑因的基因编辑疗法有望为输血依赖型β地中海贫血患者带去一次性治愈希望。

6、复 星 医 药

上榜理由：首款候选mRNA新冠疫苗产品BNT162b2已获中国国家药品监督管理局（NMPA）临床试验批准。这是一款全球合作、基于德国BioNTech公司的mRNA技术平台开发的新冠疫苗产品，复星医药拥有该产品在大中华区（含中国大陆、香港、澳门和台湾地区）的独家开发和商业化的权益。

11月13日，复星医药和BioNTech公司共同宣布，新型冠状病毒mRNA候选疫苗BNT162b2在中国获批临床试验。BNT162b2为一款预防用生物制品，主要用于18-85岁人群预防新型冠状病毒肺炎。截止目前，该疫苗已分别在美国、德国、阿根廷、巴西、南非和土耳其等地区处于3期临床试验中。今年7月，该疫苗获得美国FDA授予的快速通道资格。

根据相关新闻稿，BNT162b2新冠候选疫苗全球3期临床研究已完成，并达到所有主要有效性终点。分析数据显示，在首次接种的28天后，该款疫苗在预防新型冠状病毒上的有效率达到95%，已达到美国FDA要求的紧急使用授权（EUA）的安全数据里程碑。就在昨晚（11月20日），辉瑞和BioNTech两家公司宣布向FDA递交了BNT162b2的紧急使用授权（EUA）申请。

7、天 境 生 物

上榜理由：自研创新型CD47抗体lemzoparlimab（TJC4）能够减少与正常红细胞的结合，避免临床试验中常见的严重贫血等毒副作用，并初现临床疗效。此外还拥有全球首个长效人重组白介素7、临床领先的人源化B7-H3抗体 enoblituzumab等共18条在研管线。

天境生物聚焦肿瘤免疫和自身免疫疾病领域创新生物药的研发。Lemzoparlimab是该公司自主研发的一款高度差异化的CD47单克隆抗体，可通过独特的抗原结合表位，在保留强有力的与肿瘤细胞结合能力的同时，最大限度地减少与正常红细胞结合，从而避免同类CD47抗体临床试验中常见的严重贫血等毒副作用。

在一项关于lemzoparlimab用于治疗复发或难治性实体瘤和淋巴瘤的美国1期临床研究中，候选药显示出具有差异化的安全性和药代动力学优势，以及治疗实体瘤的初步疗效。今年9月，艾伯维（AbbVie）与天境生物达成一项近30亿美元的合作，获得了lemzoparlimab在大中华区以外国家及地区开发和商业化的许可权。

此外，天境生物还拥有包括CD38抗体TJ202、人源化B7-H3抗体enoblituzumab、长效人重组白介素7（IL-7）TJ107、差异化白介素6（IL-6）信号通路抑制剂TJ301、差异化长效重组生长激素TJ101等在内的产品管线。

8、复 星 凯 特

上榜理由：作为复星医药与吉利德科学（Gilead Sciences）旗下Kite Pharma的合营企业，复星凯特在3年里不仅迅速推进全球首款获批治疗大B细胞淋巴瘤的CAR-T疗法Yescarta在中国的技术转移和注册临床试验，并且建成GMP商业化生产基地，递交了新药上市申请并获得优先审评。

复星凯特注册成立于2017年，致力于肿瘤免疫细胞治疗技术的产业化和规范化。Yescarta是一款靶向CD19的自体CAR-T细胞治疗产品。复星凯特于2017年从Kite Pharma引进Yescarta技术，获授权在中国进行本地化生产，并将其命名为阿基仑赛注射液（FKC876）。Yescarta已在美国获批治疗复发/难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，并在欧洲获批治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和原发性纵隔B细胞淋巴瘤。

2020年2月，NMPA正式受理了阿基仑赛注射液的新药上市申请，用于治疗二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者。目前，该申请已被CDE纳入优先审评。公开资料显示，该产品是NMPA正式受理上市申请的第一个CAR-T细胞治疗产品。

小 结

除了上述公司，今年入围《麻省理工科技评论》“50家聪明公司”榜单的还有多家生物医药领域的公司，包括燃石医学、泛生子、微医集团、迈瑞医疗等，限于篇幅，本文不再一一介绍。

祝贺这些公司上榜，希望这些崛起的“聪明公司”能够在未来取得更多进展和突破，为科技发展和社会的进步贡献自己的力量。