一年注射2次！罗氏多发性硬化症药物Ocrevus再获FDA批准

编译丨柯柯

12月14日，罗氏旗下基因泰克（Genentech）宣布，美国FDA已批准一种两小时更短输注时间的Ocrevus®（ocrelizumab）用于以前从未经历过任何严重输注反应（IRs）的复发性或原发性进行性多发性硬化症（MS）患者每年两次给药治疗。在此之前，欧洲药品管理局（EMA）基于人类使用药品委员会（CHMP）的积极意见，于2020年5月批准了两小时输液时间的Ocrevus。

这项批准是基于随机、双盲临床研究ENSEMBLE PLUS的数据。基因泰克介绍，Ensement PLUS研究显示，复发-缓解型多发性硬化症（RRMS）患者接受2小时输注时间的Ocrevus的疗效与之前批准的3.5小时输注时间的Ocrevus相似。第一剂给药根据批准的3.5小时给药计划输注（两次300 mg静脉注射，间隔两周），第二剂或后一剂（600 mg静脉注射）按照较短的输注时间在2小时内给药。

本研究的主要终点是首次随机输注600 mg后出现IRs的患者比例（输注期间和输注24小时后评估IRs的频率/严重程度）。接受2小时输注（24.6%）和接受3.5小时输注（23.1%）患者的IRs频率具有可比性。IR多为轻度或中度，两组均在98%以上，无并发症。无严重或致命的IR。没有患者因IR而中止研究，也没有检测到新的安全信号。

患有各种类型MS的患者都会经历神经系统炎症和大脑神经细胞永久性丧失——即使他们的临床症状不明显或似乎没有恶化。因此治疗的一个重要目标是尽快减少疾病活动，减缓一个人残疾进展的速度。

Ocrelizumab是一种针对CD20阳性B细胞的人源化单克隆抗体，CD20阳性B细胞是一种特殊类型的免疫细胞，被认为是髓鞘（神经细胞绝缘和支持）和轴突（神经细胞）损伤的关键因素。这种神经细胞损伤可导致MS患者的残疾。据悉，在美国FDA批准Ocrevus之前，没有获得批准的PPMS治疗方法。根据临床前研究，Ocrevus与某些B细胞上表达的CD20细胞表面蛋白结合，而不是在干细胞或浆细胞上表达，这表明免疫系统的重要功能可能得以保留。