泽璟制药JAK抑制剂获FDA孤儿药资格

12月17日，泽璟制药发布新闻稿，公司在研创新型化学药物盐酸杰克替尼片获得美国FDA授予孤儿药资格，用于治疗骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化。

盐酸杰克替尼片是一种选择性激酶抑制剂，抑制非受体酪氨酸Janus相关激酶JAK1、JAK2和JAK3。盐酸杰克替尼片能有效的抑制JAK信号通路的激活，抑制STAT磷酸化，从而抑制STAT调节的下游基因表达。

2016年，盐酸杰克替尼片经过特殊审批在中国获得临床试验批件。根据药物临床试验登记与信息公示平台，目前，该产品在中国开展的临床研究已有十余项，适应症包括：中高危骨髓纤维化（MF）、重度斑秃、特发性肺纤维化、强直性脊柱炎、中重度斑块状银屑病、中重度特应性皮炎等。

其中，包括杰克替尼治疗中、重度斑块状银屑病患者的2期临床研究，治疗活动性强直性脊柱炎2期临床研究，治疗芦可替尼不耐受的骨髓纤维化2b期临床试验等。

孤儿药（Orphan-drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。根据新闻稿，本次获得FDA授予孤儿药资格，有助于盐酸杰克替尼片在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，这将在一定程度上降低新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。