2020年生物医药行业有哪些亮点？

2020年已经结束，过去的一年各国虽然受到疫情影响，但是生物医药全球市场发展良好。近日，Atlas Venture的合伙人Bruce Booth博士撰写了文章The Biotech Paradox of 2020: A Year In Review，盘点了过去一年生物医药行业的亮点。

1. 科学取得胜利的一年

Bruce Booth博士认为过去一年是科学胜利的一年。因为疫情的原因，疫苗自然受到了最多的关注，也取得了令人瞩目的成绩。在2020年年末，多款新冠疫苗在世界上多个国家和地区获得批准，医药企业在短时间内快速推进相关疫苗的研发，同时开展多个临床研究。监管机构在尽可能加速药物研发过程的同时，也保持了药效和安全性的高标准。

除了疫苗，在其他药品研发领域，我们同样取得了令人瞩目的成绩。虽然在年初，许多公司的研发部门受到了疫情的影响，但是公司很快做出调整，适应了新的工作模式。过去一年，FDA一共批准了53款新药，是历史上批准新药第二多的年份（与1996年并列），仅次于2018年。在这些获批的新药中：包括了治疗三阴性乳腺癌的Trodelvy，治疗儿童神经母细胞瘤的Danyelza，治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的ridiram等。多款新药获批用于治疗罕见疾病，如Duchenne肌营养不良症（DMD）、早衰症等。今年获得孤儿药资格的创新疗法获得批准的数目为32个，占全年获批新药的60.4%。另外还用两款新药获批用于治疗埃博拉和南美锥虫病。

▲图片来源：药明康德内容团队制图，截至2020年12月25日

除了这些获批的新药，多款在研产品也获得了突破性的临床结果。Bruce Booth博士在文章中提到了5个相关研究包括：CRISPR Therapeutics和Vertex公司开发的治疗镰状细胞病和β地中海贫血的基因编辑疗法CTX001取得积极临床结果；MyoKardia公司的心肌病靶向疗法mavacamten在3期临床试验中改善患者心脏功能；VelosBio公司的VLS-101在重度预处理的淋巴瘤患者中展现出良好的效果；诺华（Novartis）的Iptacopan（LNP023）在C3肾小球疾病和阵发性睡眠性血红蛋白尿的补体调节中表现出积极的2期临床试验结果；以及Acceleron公司的soatercept在肺动脉高压的治疗中显示出良好潜力。

此外，另外几个Bruce Booth博士在2019年提到值得关注的临床研究在2020年继续显示了积极的3期临床研究数据，例如百时美施贵宝（BMS）创新口服TYK2抑制剂deucravacitinib治疗中重度斑块状银屑病患者的首个关键性3期临床试验中达到试验的双重主要终点。从Bruce Booth博士提到的临床试验中可以看到，所涵盖的管线范围非常的广泛，包括基因编辑和细胞治疗，活性位点和变构小分子，抗体偶联药物，以及新一代抗体药物。

2. 企业融资表现良好的一年

和其他行业不同，2020年生物医药的资本市场同样非常活跃，2020年共有74家生物医药公司完成了IPO，累计融资超过140亿美元，均是历史上表现最好的一年。这些数据还不包括通过SPAC IPO完成上市的企业。风险投资在生物医药领域同样达到了历史最高水平：根据来自Pitchbook的数据，2020年美国的生物医药公司获得累积超过260亿美元的风险投资。

此外，M&A市场也同样非常活跃，完成了多笔大额收购，包括：吉利德科学（Gilead Sciences）210亿美元收购Immunomedics；百时美施贵宝（BMS）131亿美元收购MyoKardia；强生公司（Johnson & Johnson）斥资约65亿美元收购Momenta公司，以及吉利德科学49亿美元收购Forty Seven等。

而2020年生物医药行业表现良好，Bruce Booth博士认为主要是因为以下三个原因：

1. 生物医药行业的经营模式和其他行业是显著不同的，其他行业更看重公司的经营数据，然而生物医药公司更看重公司的研发数据，这也是生物医药公司能不受经济周期影响的主要原因。

2. 受外部环境影响，投资机构的资金非常充足。

3.基于新冠和其他药品研发积极的临床结果，资本看好行业的长期发展。

而对于2021年，Bruce Booth博士对于生物医药市场保持乐观，认为在2020年的基础上，行业会进一步平稳发展。我们也期待，2021年能有更多新药好药问世，为广大病患带去福音。

参考资料：

[1] The Biotech Paradox of 2020: A Year In Review. Retrieved Jan 5, 2021, from https://lifescivc.com/2021/01/the-biotech-paradox-of-2020-a-year-in-review/